罗氏帕斯内珠单抗二期b研究未达主要终点，但在早期帕金森病中显示出可能的益处 - 健康研究

罗氏帕斯内珠单抗二期b研究未达主要终点，但在早期帕金森病中显示出可能的益处Roche’s Phase IIb study of prasinezumab missed primary endpoint, but suggests possible benefit in early-stage Parkinson’s disease

环球医讯 / 健康研究来源：finance.yahoo.com瑞士 - 英语2024-12-19 14:00:00 - 阅读时长5分钟 - 2462字

罗氏宣布其帕斯内珠单抗在586名早期帕金森病患者中的二期b研究PADOVA未能达到主要终点，但显示出潜在的临床疗效和一致的次要终点趋势，且药物耐受性良好，无新的安全信号。

巴塞尔，2024年12月19日 — 罗氏（SIX: RO, ROG；OTCQX: RHHBY）今日宣布了二期b期PADOVA研究的结果，该研究调查了帕斯内珠单抗在586名接受稳定症状治疗的早期帕金森病患者中的效果，治疗时间至少为18个月。帕斯内珠单抗在主要终点——确诊运动进展的时间上显示出潜在的临床疗效，HR=0.84 [0.69-1.01]，p=0.0657，未达到统计显著性。在预先指定的分析中，帕斯内珠单抗在使用左旋多巴治疗的患者群体中（占参与者的75%）的效果更为明显，HR=0.79 [0.63-0.99]。多个次要和探索性终点也观察到一致的积极趋势。帕斯内珠单抗继续表现出良好的耐受性，研究中未观察到新的安全信号。

“帕金森病复杂且毁灭性，目前尚无改变疾病进程的治疗选择，影响着数百万人的生活，”罗氏首席医疗官兼全球产品开发负责人Levi Garraway医学博士表示，“我们认为帕斯内珠单抗在二期b期研究中的一致疗效趋势值得进一步探索。我们将继续与帕金森病社区密切合作，进一步评估数据以确定下一步行动。”

PASADENA二期和PADOVA二期b期开放标签扩展研究将继续进行，以探索两项研究中观察到的效果。罗氏将继续评估数据，并与卫生当局合作确定下一步行动。

PADOVA研究的完整结果将在即将举行的医学会议上公布。

关于帕斯内珠单抗

帕斯内珠单抗是一种研究中的单克隆抗体，设计用于选择性结合聚集的α-突触核蛋白（α-syn），减少神经毒性。通过靶向脑内α-syn蛋白的积累，帕斯内珠单抗可能防止进一步的积累和细胞间的传播，从而减缓疾病的进展。支持靶向α-syn聚集体作为帕金森病作用机制的证据基于该领域的广泛科学证据。

帕斯内珠单抗目前正在PASADENA二期和PADOVA二期b期研究的开放标签扩展中进行评估。PASADENA研究的四年数据显示，与匹配的PPMI自然历史研究队列相比，帕斯内珠单抗可能持续减缓运动进展，该研究结果发表在2024年10月的《自然医学》杂志上。PASADENA延迟启动组（n=94）和早期启动组（n=177）在OFF状态下的MDS-UPDRS第三部分评分下降幅度（得分增加较小）分别为51%和65%，而PPMI外部比较组（n=303）则未见此变化。帕斯内珠单抗的安全数据库包括来自超过900名帕金森病研究参与者的数据，其中超过500名参与者接受了1.5至5年的治疗。

关于PADOVA研究

PADOVA是一项二期b期多中心、随机、双盲试验，评估帕斯内珠单抗与安慰剂在586名接受稳定症状治疗的早期帕金森病患者中的有效性和安全性（基线时稳定剂量的左旋多巴或单胺氧化酶-B抑制剂单药治疗超过三个月）。患者每月接受一次静脉注射帕斯内珠单抗1500毫克或安慰剂，每四周一次，至少76周。随后是一个为期两年的开放标签扩展阶段，所有参与者均接受活性治疗，目前正在进行中。

PADOVA的主要终点是确诊帕金森病运动进展的时间（MDS-UPDRS第三部分评分在OFF药物状态下增加≥5分）。MDS-UPDRS第三部分评分增加5分代表临床上有意义的运动进展事件（Trundell等，即将发表）。

关于帕金森病

帕金森病是一种慢性、进行性和破坏性的神经退行性疾病，其特征是逐渐丧失产生多巴胺的神经元和其他神经细胞，以及运动和非运动症状的出现，这些症状可能在诊断前数年就已显现。目前，帕金森病影响全球超过1000万人。帕金森病的患病率正在增加，已成为增长最快的神经退行性疾病之一。目前，有效的缓解运动症状的对症治疗可以显著改善患者的生活质量；然而，没有可用的对症疗法可以减缓或阻止帕金森病的临床进展，且随着疾病的进展，这些疗法的效果会逐渐减弱。

罗氏正在评估多种方法来减缓疾病进展并可能预防帕金森病，这些方法涉及靶向潜在的疾病过程，如聚集的α-突触核蛋白生产、溶酶体功能障碍和神经炎症。

关于罗氏在神经科学领域的研究

神经科学是罗氏研究和开发的重点领域。我们的目标是追求突破性的科学，开发新的治疗方法，帮助改善患有慢性且可能毁灭性疾病患者的生活。

罗氏正在研究10多种针对神经系统疾病的药物，包括神经肌肉疾病：杜氏肌营养不良、面肩肱型肌营养不良和脊髓性肌萎缩；神经免疫疾病：多发性硬化症和视神经脊髓炎谱系障碍；以及神经退行性疾病：阿尔茨海默病、帕金森病和亨廷顿病。我们与合作伙伴一起致力于推动科学理解的边界，解决当今神经科学领域的一些最困难的挑战。

关于罗氏

罗氏成立于1896年，总部位于瑞士巴塞尔，是首批工业制造品牌药品的企业之一。经过125年的发展，罗氏已成为全球最大的生物技术公司和体外诊断领域的领导者。公司致力于追求科学卓越，发现和开发改善和拯救全球人民生命的药物和诊断工具。我们是个性化医疗的先驱，希望进一步改变医疗保健的提供方式，产生更大的影响。为了提供最佳的个人护理，我们与许多利益相关者合作，结合我们在诊断和制药方面的优势以及临床实践中的数据洞察力。

可持续发展一直是罗氏业务的重要组成部分。作为一家科学驱动的公司，我们对社会的最大贡献是开发创新的药物和诊断工具，帮助人们过上更健康的生活。罗氏致力于科学基础目标倡议和可持续市场倡议，以实现2045年的净零排放目标。

Genentech（美国）是罗氏集团的全资成员。罗氏是Chugai Pharmaceutical（日本）的最大股东。

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