DelveInsight最新发布的《2025脑病药物研发管线洞察》报告显示，全球脑病治疗领域呈现蓬勃发展趋势，目前已有50余家制药企业正在推进55种以上在研药物。该报告全面分析了包括临床及非临床阶段产品，并对在研药物的分子类型、给药途径和治疗阶段进行了系统性评估。
重点临床试验进展
- 2025年7月，Longboard Pharmaceuticals启动针对发育性癫痫性脑病（DEE）的DEEp OCEAN研究。该双盲、随机、安慰剂对照多中心试验将评估LP352治疗儿童及成人癫痫患者的疗效与安全性，研究周期约24个月，包含筛查期、滴定期、维持期及随访期。
- Capsida Biotherapeutics公司开展STXBP1脑病基因疗法CAP-002的临床试验，评估其治疗伴或不伴癫痫的STXBP1基因突变儿童患者的安全性及疗效。
- CereMark Pharma公司研发的[F-18]Flornaptitril-PET显影剂进入临床试验阶段，用于预测轻度认知障碍伴慢性创伤性脑病或阿尔茨海默病的疾病进展。
- Neurocrine Biosciences启动NBI-921352治疗SCN8A发育性癫痫性脑病的耐受性评估。
- Stoke Therapeutics公司的佐雷普仑（STK-001）治疗Dravet综合征取得突破性进展，该反义寡核苷酸疗法已获FDA突破性疗法认定，计划于2025年第二季度启动全球III期注册试验。
- Zogenix公司宣布启动ZX008的36个月开放标签延伸试验，针对已完成核心研究的Dravet综合征青少年患者。
重点在研药物
- STK-001（佐雷普仑）：Stoke Therapeutics开发的Dravet综合征靶向疗法，通过上调SCN1A基因表达恢复Nav1.1蛋白水平，已完成的临床试验显示可显著降低癫痫发作频率并改善认知功能。已与Biogen达成合作推进全球商业化。
- EPX-100（氯马斯汀盐酸盐）：Epygenix公司基于斑马鱼药物筛选平台开发的5-羟色胺受体调节剂，当前处于II期临床阶段，每日两次口服液体制剂，针对Dravet综合征及Lennox-Gastaut综合征。
- ETX101：Encoded Therapeutics开发的SCN1A+ Dravet综合征基因疗法，采用AAV9载体递送工程化转录因子，已获美国FDA孤儿药及罕见儿科疾病认证，目前处于I/II期临床阶段。
行业格局分析
- 领先企业包括武田制药、SK生命科学公司、Epygenix、斯托克治疗公司、Encoded Therapeutics等。
- 在研药物涵盖TAK-935、PRAX-562、利福昔明SSD、VSL#3等多种机制，涉及小分子、肽类、寡核苷酸等分子类型。
- 重点评估的给药途径包括静脉注射、口服、鞘内注射等，涉及单药治疗及联合用药策略。
市场发展趋势
- 全球管线药物分为早期、中期、晚期阶段，包含单靶点和多靶点治疗方案。
- 报告详细分析了企业间合作、学术合作及融资模式，重点涵盖武田制药与Biogen的合作案例。
- 当前市场的主要驱动因素包括罕见病政策激励及基因治疗技术突破，但靶点验证和患者招募仍是主要挑战。
报告范围
- 覆盖Takeda、SK Life Science等50+企业，涉及TAK-935等70+在研药物
- 分析阶段包含发现期至III期临床
- 提供药物失活产品分析及市场战略展望
【全文结束】
