由圣路易斯华盛顿大学医学院主导的骑士家族显性遗传阿尔茨海默病网络试验单元（DIAN-TU）研究显示，实验性药物可显著降低注定在30-50岁发病的遗传性阿尔茨海默病患者的大脑淀粉样蛋白斑块，从而延缓痴呆症状的发作。
发表于《柳叶刀神经病学》的研究表明，在症状出现数年前就开始清除脑部淀粉样蛋白斑块的早期治疗，能有效延缓阿尔茨海默病的发病进程。这项国际研究纳入了73名携带罕见致病基因突变导致淀粉样蛋白过度产生的受试者。
对于22名认知功能正常且接受平均8年治疗的亚组人群，药物将出现痴呆症状的风险从接近100%降低至约50%。研究通讯作者Randall J. Bateman教授指出："这是首个临床试验证实，通过早期干预淀粉样蛋白斑块可以延缓阿尔茨海默病症状。"
该研究支持"淀粉样蛋白假说"，即斑块积聚是导致痴呆的始动因素。参与者最初于2012年加入DIAN-TU-001试验及其开放标签扩展研究，所有受试者在参与时均处于家族预期发病年龄前15年或后10年范围内，且认知症状为无或轻度。
虽然甘特纳单抗在初期显示了清除斑块的效果，但未观察到认知获益。在扩展研究中接受药物治疗的全部受试者（平均治疗2.6年）显示，长期治疗（约8年）是取得疗效的关键，短期治疗未见明显效果。
甘特纳单抗治疗与淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA）事件相关，主要为无症状或轻症，但有2例因严重ARIA退出试验并最终康复，未发生危及生命事件或死亡。2022年罗氏/基因泰克终止该药物研发后，参与者已转用FDA批准的另一种抗淀粉样蛋白药物lecanemab，相关数据仍在收集中。
目前美国国立卫生研究院正筹划新试验，同时DIAN-TU已启动与礼来公司合作的初级预防试验，使用remternetug药物对18岁以上、预计在25年后可能出现症状的高风险人群进行早期干预。
Bateman教授表示："这项突破可能成为数百万阿尔茨海默病预防的起点。" 阿尔茨海默病协会首席科学官Maria C. Carrillo强调，这些发现凸显了继续扩展痴呆研究的重要性。
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