巴塞尔：诺华公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准口服药物Fabhalta（iptacopan）用于治疗成人C3肾小球病（C3G），以减少蛋白尿。
“C3G是一种使人衰弱的疾病，常影响年轻人，对他们的身体和情感健康产生多方面的影响，而我们之前的治疗选择面临许多挑战，”爱荷华大学儿科-肾脏病学教授Carla Nester博士说，她也是Fabhalta APPEAR-C3G研究的共同调查员。“Fabhalta的批准对整个C3G社区来说是一个历史性时刻，因为现在我们首次有了一个被认为可以治疗该疾病根本原因的疗法，为患者提供了一种新的标准护理。”
Fabhalta是一种口服替代补体途径抑制剂，旨在选择性地针对被认为是该疾病的根本原因。在Fabhalta获批之前，患者只能依赖支持性护理、广泛的免疫抑制和症状管理。
“我的家人已经几代人都患有C3G，很难完全表达这种持续性疾病带来的身体和情感挑战，”C3G患者及C3G Warriors联合领导人Lindsey Fuller说。“终于有一种获批的治疗方法——而且是可以口服的——这是C3G患者一直期盼的。今天的批准为我、我的家人以及许多其他人带来了新的希望。”
C3G是一种进行性和极罕见的肾脏疾病，直到现在还没有获批的治疗方法。诊断的平均年龄约为23岁。预后较差，大约一半的C3G患者在诊断后的十年内会进展到肾功能衰竭，需要终生透析和/或肾移植。C3G患者可能会经历高水平的疲劳、影响日常生活的行动问题以及包括抑郁和焦虑在内的心理健康症状。
关键的III期APPEAR-C3G研究评估了每日两次口服Fabhalta在成人C3G患者中的疗效和安全性。该研究包括6个月的随机双盲治疗期，将Fabhalta与安慰剂和支持性护理进行比较，随后是额外的6个月开放标签治疗期，所有参与者都接受Fabhalta治疗。
使用Fabhalta治疗后，患者的蛋白尿显著减少，这种效果早在14天内就可见，并在12个月内持续。同样，在开放标签期间，转换到Fabhalta的参与者也观察到了蛋白尿减少。
Fabhalta表现出良好的安全性，没有出现新的安全信号。在C3G患者中，最常见的不良反应（≥10%）是鼻咽炎和病毒感染。Fabhalta可能导致由包膜细菌引起的严重感染，并且仅通过风险评估和缓解策略（REMS）提供，要求特定的疫苗接种。
上个月，欧洲药品管理局（EMA）对C3G的Fabhalta给予了积极的意见。在中国和日本，该适应症的监管审查正在进行中。
“我们衷心感谢参与我们临床试验的患者和研究人员，没有他们，这一FDA对C3G的首次批准是不可能实现的，”诺华美国总裁Victor Bultó说。“随着Fabhalta的这一附加批准——这是我们在肾脏疾病领域的第二次批准——我们将利用我们已建立的能力和专业知识，将这种创新治疗方法带给有需要的患者，努力帮助改变肾脏疾病患者的护理。”
这是Fabhalta在美国的第三次批准，也是自2024年8月以来诺华肾脏疾病产品组合中的第二次批准，当时Fabhalta获得了FDA的加速批准，用于减少有快速疾病进展风险的成年原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）患者的蛋白尿。继续批准该适应症取决于确认性证据。Fabhalta于2023年12月首次获得FDA批准，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的成年患者。诺华发现的Fabhalta还在广泛研究其他罕见肾脏疾病，包括非典型溶血尿毒综合征（aHUS）、免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）和狼疮性肾炎（LN）。这些研究正在进行中，以评估这些研究性适应症的安全性和有效性。
除了Fabhalta，诺华还在推进两种具有高度差异化作用机制的IgAN疗法的后期开发：atrasentan，一种正在研发的口服内皮素A受体拮抗剂，于2024年第二季度获得FDA提交接受，预计将于2025年上半年做出决定；zigakibart，一种正在研发的皮下注射抗APRIL单克隆抗体，目前正处于III期开发阶段。
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