研究人员发现了一种实验性治疗方法，可以延缓一些遗传注定在40或50岁患上阿尔茨海默病的人的症状。这一早期结果是一项科学上的首次突破，尽管目前该研究因白宫的资金延迟而受到影响。
这些初步结果于周三发布，尽管研究参与者担心政治因素可能会切断他们获得潜在救命药物的机会。“这仍然是一项研究，但它给了我一个我从未预料到的生命延长机会，”纽约市的杰克·海因里希斯说。现年50岁的海因里希斯已经参与了这项研究超过十年，并且至今没有出现任何症状，尽管他继承了一个导致阿尔茨海默病的基因，这个基因曾使他的父亲和兄弟在他这个年龄去世。
“如果资金被阻止，我们还有多少时间？”他的妻子瑞秋·查夫金问道。“这项试验就是生命。”
目前在美国销售的两种药物可以通过清除大脑中的淀粉样蛋白（一种粘稠的物质）来适度减缓早期阿尔茨海默病的恶化。然而，直到现在，还没有迹象表明在症状出现前几年就开始清除淀粉样蛋白可能会推迟疾病的发生。
华盛顿大学领导的研究涉及那些遗传了罕见基因突变的家庭，这些基因几乎保证了他们会以与受影响亲属相同的年龄出现症状——这些信息有助于科学家判断治疗是否有效。
新的研究结果集中在22名接受淀粉样蛋白清除药物时间最长的参与者身上，平均时间为八年。长期清除淀粉样蛋白将他们的症状发作风险降低了一半，研究人员在《柳叶刀神经病学》杂志上报告了这一发现。
尽管研究规模较小，“这非常重要，”西北大学神经科学家大卫·盖特表示，他并未参与这项研究。
现在，参与者已经从一种早期的实验药物转换为在美国获批的Leqembi静脉注射治疗，以试图回答下一个明显的问题。
“我们希望在未来五年内确定这种保护有多强，”华盛顿大学的兰德尔·贝特曼博士说，他负责主导遗传性阿尔茨海默病网络的研究，该网络涉及具有这些罕见基因的家庭。“如果我们继续治疗，他们是否会永远不出现阿尔茨海默病的症状？”
令人担忧的是，贝特曼筹集资金启动了这项确认性研究，同时寻求国立卫生研究院对整个项目的资助，但他的拨款因所需审查被取消而被推迟。这是数百万美元研究因国立卫生研究院应对资金限制和大规模解雇而停滞的一个例子。
与此同时，研究人员还担心国立卫生研究院是否会因为新提名的机构主任杰伊·巴塔查里亚博士的评论而改变对淀粉样蛋白研究的关注方向。
“我认为我们在阿尔茨海默病方面没有取得应有的进展的原因之一是国立卫生研究院没有支持足够广泛的假设，”巴塔查里亚在回应一位参议员提到的早期科学不当行为时说。
科学家们并不完全清楚阿尔茨海默病的确切原因，这种破坏思维的疾病影响了近700万美国人，主要是在晚年。显而易见的是，在最初症状出现前至少二十年，大脑中就已经发生了无声的变化——而粘稠的淀粉样蛋白是一个主要贡献者。在某个时刻，淀粉样蛋白的积聚似乎会触发一种名为tau的蛋白质开始杀死神经元，从而导致认知能力下降。
目前正在测试针对tau的药物。研究人员还在研究其他因素，包括炎症、大脑的免疫细胞和某些病毒。
随着研究人员发现更多潜在的因素，国立卫生研究院的关注范围扩大了。2013年，国立卫生研究院的老龄化研究所资助了14项可能的阿尔茨海默病药物试验，其中超过三分之一针对淀粉样蛋白。到去年秋天，已有68项药物试验，约18%针对淀粉样蛋白。
西北大学的盖特认为自己是那些认为“淀粉样蛋白不是一切”的科学家之一，但他表示没有什么能推翻淀粉样蛋白假说。他最近使用了从一个旧的淀粉样蛋白研究中保存下来的大脑组织，以了解称为小胶质细胞的免疫细胞如何清除这些斑块，然后切换到帮助大脑愈合，这可能是改善现有温和疗法的线索。
目前，淀粉样蛋白显然在某种程度上有所牵涉，而携带阿尔茨海默病致病基因的家庭正在帮助回答一个关键问题：阻止淀粉样蛋白积聚真的可以推迟症状吗？如果没有国立卫生研究院的资助，贝特曼表示，这个机会将会失去。
“这简直是疯狂的，”长期研究参与者琼·沃德说，她住在北卡罗来纳州阿什维尔附近，并计划请朋友向立法者投诉。
沃德将在六月满64岁，身体健康，比她母亲出现症状时大两岁。“想到阿尔茨海默病可能不会是我生命的终点，这很令人兴奋，”她说。
在纽约，海因里希斯表示，他希望他三岁的儿子不会“经历我年轻时目睹父亲逐渐消逝的那种压力和悲伤”。
“我们需要国立卫生研究院不要政治化，”他的妻子查夫金补充道。“这只是关于让人们活着或让他们生活得更好。在这个案例中，它是在帮助我的丈夫生存下去。”
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