在生物技术领域，人工智能（AI）已成为一种变革性的力量，对药物发现和开发产生了深远的影响。据生物技术领袖Leen Kawas表示，AI与生物数据的整合标志着一个关键时刻，既带来了前所未有的机遇，也带来了复杂的伦理挑战。
“AI使我们能够整合多种不同的数据，从而实现更准确和全面的决策，”洛杉矶风险投资公司Propel Bio Partners的管理合伙人Leen Kawas解释道。该公司支持早期生物技术公司。“这种能力可以快速描绘多层次的细胞过程、相互作用和反应，有助于更好地理解大规模数据集之间的关系，并加快健康相关发现的速度。”
当前AI在药物发现中的应用
传统的药物开发周期通常需要10到15年，从初步发现到市场批准，截至2021年的估计成本为每种成功开发的药物26亿美元。进入临床前测试的每5000种化合物中，只有5种能进入临床试验，最终只有一种获得批准。
AI技术现在被用来解决这些低效问题。“我们看到越来越多的公司试图利用AI和预测建模来加速药物开发和发现，”Leen Kawas指出。这种加速源于计算能力和数据科学能力的进步，增强了研究人员捕捉和处理越来越庞大和多样化数据集的能力。
将AI整合到制药研究功能中预计会缩短开发周期，并更好地预测哪些候选药物更有可能成功。“基于AI的初创公司有望以更高效和有效的方式识别和设计新的候选药物，”Kawas观察到。“AI有潜力减少药物发现的时间线，改善对临床疗效和安全性的预测，并且可以在没有任何个人经验偏见的情况下多样化药物管线。”
生物标志物：关键连接点
AI驱动的药物发现的一个关键组成部分是生物标志物——可以测量的生物指标，用于评估正常的生物过程、病理过程或对治疗干预的反应。
Leen Kawas强调了生物标志物如何与AI结合以推进精准医疗：“生物标志物可能是一个理想的解决方案，因为它们可以识别最能从特定疗法中受益的患者群体，模拟反应和效果，从而增加潜在疗法的成功率。随着个性化医疗逐渐成为焦点，每个人的生物标志物面板可以帮助进行患者选择和分层。”
这种将生物标志物与AI和机器学习相结合的方法在罕见病药物开发方面显示出特别的前景。“罕见病药物开发吸引了越来越多的投资资金，”Kawas解释说。“然而，药物开发者发现很难识别出用于药物研究和治疗活动的患者。生物标志物可以识别最能从特定疗法中受益的患者群体。”
理论之外的实际应用
AI在药物发现中的理论优势正越来越多地转化为实际应用。Leen Kawas指出了几个显著的发展领域：
诊断性能的提升
“准确诊断医疗问题是解决问题的关键，”Kawas说。“每年大约有1200万美国人寻求门诊医疗服务时被误诊。一些诊断错误导致了危及生命的后果。”
AI增强的医学影像和生物样本分析提供了潜在的解决方案。“AI通常可以比临床医生更快、更准确地分析医学数据，”Kawas指出，但她警告说，“AI技术目前还不能完全取代熟练的放射科医生。”
个性化治疗的进展
传统的假设所有患者对药物反应一致的做法正在逐渐让位于由AI支持的个性化治疗模型。“针对患者的特定治疗和药物正变得越来越可行，”Kawas解释说。“医疗保健提供者现在通过可穿戴传感器和追踪器监测某些治疗的结果。”
然后，AI增强的软件可以分析这些治疗结果模式，并根据每个患者的数据推荐最有效的干预措施。这种方法有望减少并发症和相关成本，同时改善结果。
慢性病的预测
早期检测慢性病可以及时治疗并往往带来更好的结果。“对于每个患者来说，获取生活方式和临床数据有助于描绘该患者的健康状况和风险因素，”Kawas观察到。“从宏观角度来看，健康专家可以收集多个患者的数据来预测人群的新兴健康问题。”
AI和机器学习可以处理来自电子健康记录、社交媒体和在线调查的信息——这些数据手动分析是不切实际的。“这些技术可以在现有数据收集和分析方法所需时间的一小部分内为研究人员和医疗保健提供者提供一系列有用的见解，”Kawas说。
即将面临的伦理挑战
虽然AI在药物发现中的潜在好处是巨大的，但Leen Kawas指出了几个将在未来十年塑造这一领域发展的关键伦理挑战：
数据隐私和安全
随着生物技术越来越依赖庞大的患者信息数据库，保护这些数据变得至关重要。“生物技术临床试验数据库通常包含患者的个人标识符、医疗记录、可穿戴设备生成的信息，甚至基因序列，”Kawas解释说。
这些数据库规模的扩大增加了数据泄露的风险。“不断扩大的患者数据库意味着更多个人的标识符和记录面临数据泄露的风险。全球每次数据泄露的平均成本约为400万美元。”
Leen Kawas强调，生物技术公司必须实施严格的数据保护措施：“每个适用的生物技术公司都必须维护安全的服务器和严格的访问控制。敏感数据加密也是必需的。”未能做到这一点不仅可能导致财务处罚，还会失去患者的信任，使未来的临床试验招募变得更加困难。
算法偏见
AI系统与其训练所用的数据和设计人员一样可能存在偏见。“当领导者缺乏所有相关信息时，他们可能会推迟决策，直到对情况有更清晰的了解，”Kawas指出，强调了在医疗保健中实施基于AI的解决方案之前进行彻底验证的重要性。
多样化的开发团队可以帮助解决这一挑战。“担任高管职位的女性倾向于培养更具包容性的文化，”Kawas观察到。“这创造了一种环境，团队成员可以舒适地表达对技术应用潜在负面影响的担忧。”
监管框架的适应
AI在医疗保健领域的快速发展给旨在传统药物开发范式的监管机构带来了挑战。“FDA现有的药物开发协议并不是为日益复杂的医疗治疗方法设计的，”Leen Kawas解释说。
创建适当的监管框架，在确保安全的同时促进创新仍然是一个关键挑战。Leen Kawas主张进行“有益的监管改革”，这可能会简化药物审批周期，而不会损害安全性，从而显著降低成本。
保持人类监督
随着AI在药物发现和医疗决策中发挥越来越重要的作用，保持适当的人类监督变得至关重要。“虽然在不确定性中支持团队仍然很重要，但成功的领导者也会保持对战略目标的明确关注，”Kawas说，强调技术应该增强而不是取代人类判断。
在解决药物开发过程中出现的复杂伦理问题时，这种平衡尤为重要。“创造一个有利于创新的环境需要在团队内部建立深厚的信任，”Kawas指出。“这种从纯粹的指标到整体发展的思维转变创造了空间，允许创造性思考和经过计算的风险承担。”
前进的道路
展望未来，Leen Kawas认为，成功地将AI整合到药物发现中将需要仔细应对这些伦理挑战。“技术可以为个体化和精准医疗提供更好的工具。它使我们能够理解使每个个体或患者独特的不同因素，”她说。
这种以人为中心的技术进步方法对于实现AI在生物技术中的全部潜力至关重要。“使用AI来全面了解患者和个体可以发现新的疗法或技术，帮助人类生活得更健康、更好，”Kawas总结道。
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