审批待定：如何规划PDUFA决策Approval Pending: How to Plan for PDUFA Decisions | Pharmacy Times

关键要点

• PDUFA建立了一个"付费换时限"框架，缩短了FDA审查时间，要求每5年重新授权，并定义了一个行动日期概念，该日期具有参考价值但不保证。
• FDA在行动日期前的决定包括批准、拒绝或发出完整回复函；odronextamab的案例展示了因检查和试验入组缺陷而多次收到完整回复函的情况。
• 主动的医疗系统准备应包括内部跟踪预期行动日期、与利益相关者的持续沟通，以及早期临床评估以确定治疗地位和预期使用情况。
• 运营规划取决于给药地点选择、护理工作流程和培训，以及由输注时间、监测要求和不良事件预期所驱动的报销影响。
• 审批前与IT和供应链的协调支持安全订购、减轻电子病历系统构建障碍，并在加入处方集后预见有限分销或风险评估与缓解策略要求。

跟踪PDUFA决策并提前规划可使患者安全、快速地获得新药物。

在过去40年中，美国食品药品监督管理局（FDA）平均每年批准31种新药。自《处方药用户付费法案》（Prescription Drug User Fee Act，PDUFA）通过以来，这一数字持续增加。随着新药不断涌现，FDA批准规划是一个必不可少的多学科过程。

《处方药用户付费法案》

PDUFA于1992年通过。该法案允许FDA向制药公司收取费用，以换取承诺明确的审批决策时间表。PDUFA旨在解决等待FDA审查的新药申请积压问题。PDUFA的通过为制药公司提供了明确性并加速了审批流程。在PDUFA实施之前，药品审批的平均时间为近2年。如今，标准审查的平均审批时间为10个月，优先审查申请为8个月。PDUFA要求每5年重新授权一次，最新版本（PDUFA VII）于2022年签署成为法律。

一旦FDA接受新药申请（NDA）进行审查，该机构有6至10个月的时间进行审查并做出决定。这一审查期的结束通常被称为PDUFA日期。该日期并非保证，机构可能会要求延期，这可能需要在批准前提供额外数据。

在PDUFA日期或之前，FDA将批准NDA、发出完整回复函（CRL）或拒绝NDA。当申请在当前状态下无法获得批准时，通常由于安全性、有效性或生产问题，会发出CRL。一旦药品赞助商解决缺陷，可以重新提交申请，新的审查时间表和PDUFA日期将被提供。例如，odronextamab（商品名：Ordspono；再生元制药公司）的审批在FDA因生产现场检查中发现的问题发出CRL后暂停；这是针对odronextamab发出的第二份CRL，此前的CRL与确证性试验入组有关。尽管药品在获得批准后才能上市，但规划可以远早于PDUFA日期开始。

药品批准规划

提前规划有助于识别实施障碍、创建员工培训，并可能使患者更快获得潜在救命药物。规划是一个多学科过程，通常涉及医生、临床药师、药房领导、信息技术和供应链人员。

密切监控即将获批的药品可以使审批后的过渡更加顺利，并使药师能够向患者提供最新信息。尽管FDA不发布预期PDUFA日期列表，但药品赞助商通常会公布自己的预期行动日期。或者，第三方网站会发布预期行动日期，并经常以日历格式汇编，便于跟踪PDUFA日期。有关PDUFA日期的沟通也应在内部进行跟踪。考虑建立一个包括关键利益相关者和一线员工的内部跟踪系统，以确保关于新药及其预期使用的共享信息一致。

在药品等待批准期间，可以根据现有文献开始临床评估。与医生合作，药房领导可以确定预期使用情况和药物在治疗中的地位。起草初步的药物专论框架可以帮助准备药事与治疗委员会（P&T）会议并加速处方集流程。所有必要信息（如预期成本）要到批准后才能获得，但提前准备有助于确保之后的过渡更加顺利。

在批准日期前的评估领域之一应是给药地点（即住院或门诊）。给药时间长度、所需监测和预期不良事件等因素可能影响地点选择。这些决策可能影响护理、座位时间和报销。一旦做出这些决策，与护理领导合作制定适当的工作流程和培训，可以在批准前或批准后不久进行，以确保顺利过渡。

作者简介

乔丹·斯奈德（Jordan Snyder），药学博士，肿瘤药学认证药师，是堪萨斯州威奇托市堪萨斯大学卫生系统的临床血液学药师。

披露声明：无

评估的最后领域涉及电子病历的需求和对供应链的影响。与信息技术人员合作将支持新药物的安全处方，并确保在电子订单中输入适当的安全措施。尽管实时录入可能要到P&T批准后才能上线，但提前规划有助于识别潜在障碍。最后，可以在药品加入处方集后评估供应链影响。应向相关利益相关者传达识别可能有限分销的专业药物或注意到新药预计将有风险评估与缓解策略（REMS）计划的信息。

结语

在过去几年中，随着药品批准数量的增加，批准规划是成功推出的关键。临床数据评估、电子病历更新以及与关键供应链利益相关者的合作，可以使患者快速获得救命药物。

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