斯坦福医学院团队开发出一种基于抗体的新方法，可在无需毒性化疗或放疗的情况下为干细胞移植做准备。这项1期临床试验表明，由斯坦福开发的抗体可通过消除干细胞毒性，为干细胞移植创造安全条件。
该研究验证了无需使用传统致毒性药物白消安化疗或放疗的新方案。试验聚焦范可尼贫血患儿群体——这种罕见遗传病使传统干细胞移植充满风险。研究团队相信该疗法可拓展至其他需要干细胞移植的遗传疾病。
共同资深作者、儿科助理教授Agnieszka Czechowicz博士表示："我们采用创新方案治疗这类脆弱患者，成功消除放疗和白消安化疗的应用，在移植预处理中取得突破性效果。"
这项发表于《自然医学》的研究采用抗体联合药物方案，为3名范可尼贫血患儿完成移植。每位患者术后随访2年均显示良好疗效。
共同第一作者、儿科干细胞移植教授Rajni Agarwal解释："范可尼贫血患者若未能及时移植，将因造血衰竭导致致命出血或感染。这种创新疗法为极度脆弱患者群体带来突破性解决方案。"
研究团队使用靶向CD117蛋白的抗体briquilimab，成功清除患者异常干细胞而未产生传统预处理的毒性副作用。CD117是造血干细胞表面关键蛋白，通过抗体靶向可避免骨髓清除的副作用。
研究团队还创新性地对供体骨髓进行预处理，去除αβT细胞并富集CD34+干细胞，使半相合亲属供体（如父母）成为可行选择，将潜在供体库扩大三倍。
首位受益者是来自德克萨斯州的11岁患者Ryder Baker。移植后他从持续疲劳状态恢复，现已成为校园足球新星。三位受试者移植后骨髓嵌合度均达到近100%，远超预期的1%目标值。
研究人员正在开展2期临床试验，并计划扩展至钻石-黑佛贫血等其他疾病。该技术未来可能为无法耐受传统疗法的癌症患者提供新选择，特别是老年复合疾病群体。
范可尼贫血是一种DNA修复障碍疾病，患者80%在12岁前出现进行性骨髓衰竭。传统移植的放化疗毒性使患者继发癌症风险极高，约半数患者40岁前会罹患二次癌症。新疗法通过消除传统毒副作用，有望显著改善患者长期预后。
研究资助来自匿名慈善支持及加州再生医学研究所。抗体药物briquilimab由Jasper Therapeutics公司提供，范可尼癌症基金会及斯坦福临床试验项目为试验执行提供支持。
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