斯坦福大学医学院研究人员开发出革命性脑免疫细胞移植技术，成功将小鼠脑内85%以上的病理性小胶质细胞替换为健康供体细胞。这项发表于《自然》的研究显示，针对砂霍夫病模型小鼠的治疗使其存活期从135天延长至250天，运动功能和探索行为得到显著恢复。
该研究团队由病理学教授Marius Wernig领导，采用创新性治疗组合：通过颅脑照射创造细胞植入空间，注射非基因匹配的造血干细胞来源前体细胞，并使用免疫抑制剂防止排异反应。这种精细的治疗方案成功克服了传统骨髓移植的三大弊端——全身性毒副作用、供体细胞脑内植入率低以及移植物抗宿主病风险。
研究揭示小胶质细胞的重要新功能：其分泌的溶酶体酶可被周围神经元摄取，为治疗泰-萨克斯病和砂霍夫病等溶酶体贮积症提供关键突破。实验显示，移植后的小胶质细胞不仅长期稳定定植，更通过旁分泌机制向神经元输送关键酶，有效缓解神经元退行性病变。
"这种脑特异性移植技术实现了三大突破：非匹配供体细胞的高效植入、避免全身毒性预处理、消除免疫排斥反应。"Wernig教授指出，该技术可推广至更广泛的神经退行性疾病，包括阿尔茨海默病和帕金森病。当前疗法中涉及的颅脑照射、微胶质细胞消融剂和免疫调节剂均已具备临床应用基础，为加速转化研究提供重要条件。
研究团队特别强调，这项发现可能改写细胞治疗范式。传统个体化基因疗法的高昂成本和漫长周期限制了临床应用，而该技术提供的"现成型"细胞治疗方案，或可使溶酶体贮积症患者获得更便捷的治疗选择。同时，神经退行性疾病共性发病机制的关联研究，可能使更多患者受益于这项技术突破。
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