2024年6月，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了一份草案指导方针，概述了临床试验赞助商需要制定“多样性行动计划”以展示其对试验代表性的考虑。该指导方针主要影响第三阶段研究，以及其他适当的研究，是对2022年颁布的《食品和药物综合改革法案》（FDORA）中相同年份发布的先前草案的进一步阐述。
随着赞助商计划遵守这一即将最终确定的指导方针，他们可能会更系统地重新思考他们的协议开发过程，或者至少应该这样做，专家表示。对于那些倾向于从全球协议模板库中工作并预先设定纳入和排除标准的大品牌和大型制药公司来说，该指导方针可能会推动赞助商改写这些模板，采用更具包容性的方法。但这需要正确的数据以及解释这些数据的能力。
TriNetX的产品管理总监贾斯汀·诺斯（Justin North）等专家认为，电子健康记录（EHR）输入加上人工智能（AI）将在未来多样性行动计划的开发中发挥关键作用。
EHR数据和自报身份的价值
许多临床试验赞助商评估索赔数据以确定潜在的参与者群体及其身份，作为多样性行动计划的一部分。虽然索赔数据越来越多地包含自报种族/族裔数据，但这些填写率并不总是像直接从医疗系统EHR中获取的数据那样可靠，诺斯补充道。
“随着协议变得越来越复杂，排除标准也越来越细致，很难理解协议的细微变化如何提高代表性，”他说，“但如果你使用的是自报种族/族裔数据填写率高的EHR来源，你可以利用这些数据来指导这些纳入决策。”
凭借其广泛的历史医疗记录，EHR数据还可能揭示其他问题，如合并症、性取向、怀孕状态等属性。重要的是，所有这些描述符都已包含在FDA的指导方针中——该指导方针的标题从2022年的“未充分代表的种族和族裔群体”改为2024年的“未充分代表的群体”。
AI作为协议决策的工具
即使赞助商使用的是正确的数据集，也可能存在数千种可能的协议变更组合。这远远超出了人类协议编写者能够合理审查的范围，这为AI提供了一个典型的用例，诺斯说。
“单靠一个人试图评估协议的所有复杂性以了解其对包容性的影响，这是不现实的……这将仍然是整个行业的一大负担，”他说，“AI可以同时运行数千种协议的组合，并识别哪些标准对包容性的影响最大。”
在这种功能中，AI应该是辅助工具，而不是最终决定者。
“这是一个平衡，”诺斯说，“AI和自动化有很大的机会在最合适的环节发挥作用，但仍需由人类在最后一英里介入。他们最终会做出最终的临床决策，决定如何塑造协议以提高多样性。技术只是一个工具，使他们能够从更知情的地方做出这些选择。”
避免对“包容性”的一刀切定义
即使使用了实证输入和工具，包括EHR数据和AI，多样性行动计划的大部分内容仍然是个性化的。“多样性”不是一个可以统一定义或应用于所有指示的标准，它比一刀切的方法要复杂得多，诺斯说。
“你需要了解的不仅是‘什么是整体上的包容性协议？’，而是‘什么是这种疾病的包容性协议？’”他说，“赞助商需要为特定指示建立更多的流行病学基准，以根据需求定义代表性人群——因为每个治疗领域或指示的定义都不会相同。”
罕见疾病，如那些可能不成比例地影响某些人群的疾病，可能是一个需要更多反映多样性的规划方法的领域。相应地，FDA允许在非常有限的情况下免除多样性行动计划的要求。
支持代表性努力的资源
如果赞助商要解决临床研究中历史上的多样性不足问题，他们需要系统地改变他们对待研究协议的方式，而这始于全球模板。这需要结合多样化的数据集和可扩展的自动化来应对这一挑战。如果你希望在考虑FDA指导方针下的多样性行动计划时使用这两种资源，可以访问trinetx.com了解TriNetX如何帮助你。
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