芝加哥——它们并非治愈手段,但两项独立研究显示,两种新型药物在黑色素瘤(最致命的皮肤癌)患者中取得了前所未有的生存期改善,医生们在周日报告。
在一项研究中,一种实验性药物在晚期患者中显示出非常迅速且显著的疗效,以至于接受对比药物的患者在仅仅几个月后就被允许转用该药。
该药物名为维莫非尼(vemurafenib),靶向约半数黑色素瘤中存在的基因突变。该药由瑞士罗氏(Roche)旗下的基因泰克(Genentech)与日本第一三共集团(Daiichi Sankyo Group)旗下的Plexxikon公司共同开发。
第二项研究测试了百时美施贵宝(Bristol-Myers Squibb Co.)的易普利姆玛(Yervoy),这是一种刚刚获批用于新诊断黑色素瘤患者的药物,研究发现该药使至少存活三年的患者人数几乎翻倍。
“黑色素瘤领域刚刚迎来了一波新药复兴,”美国临床肿瘤学会(American Society of Clinical Oncology)首席执行官艾伦·利希特(Dr. Allen Lichter)博士表示,并且还有更多药物正在测试中。
这些新研究于周日在肿瘤学会的年会上公布,并在线发表于《新英格兰医学杂志》(New England Journal of Medicine)。
“这确实是我们患者前所未有的欢庆时刻,”宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心(Abramson Cancer Center)的林恩·舒赫特(Dr. Lynn Schuchter)博士说。新药本身并非治愈手段,但“未来将是在这些成功的基础上,测试这些新药的组合疗法,”她表示。
黑色素瘤的发病率正在上升。美国癌症协会估计,去年美国新增病例6.8万例,死亡8700例。在易普利姆玛于3月获批之前,仅有两种药物获批用于治疗该病,且效果有限。
实验性药物维莫非尼针对特定基因突变,是首个针对该疾病的所谓靶向疗法。该药在早期安全性测试中取得了高达70%的突变患者响应率,引起了广泛关注。
这项由纽约纪念斯隆-凯特琳癌症中心(Memorial Sloan-Kettering Cancer Center)的保罗·查普曼(Dr. Paul Chapman)博士领导的新研究,是对其安全性和有效性的关键测试。研究涉及全球675名患有无法手术的晚期黑色素瘤且携带该基因突变的患者。他们每天两次服用维莫非尼片剂,或每三周接受一次化疗药物达卡巴嗪(dacarbazine)的输注。
六个月后,服用维莫非尼的患者中84%仍然存活,而对照组为64%。
不到10%的患者出现严重副作用——主要是皮疹、关节痛、疲劳、腹泻和脱发。约18%的患者出现了不太严重的皮肤癌。超过三分之一的患者因副作用需要调整剂量。
研究仍在继续,许多患者仍在服用该药,包括舒赫特的一位患者:来自弗吉尼亚州斯普林菲尔德市的50岁前消防员布莱恩·弗兰茨(Brian Frantz)。
“在九月份开始服药后的一两周内,我们就注意到病情好转,”他的许多肿瘤缩小了,“这简直是个奇迹。”
舒赫特表示,这是患者对该药反应的典型表现。
“在72小时内,他们的症状改善,止痛药用量可以减少,”她说。
杜克大学黑色素瘤专家阿普里尔·萨拉马(Dr. April Salama)博士表示,这项研究具有里程碑意义,结果“非常令人印象深刻”,尤其针对历史上预后不佳的患者。
该研究由药物制造商资助,许多研究人员担任其顾问或为其工作。两家公司正在寻求在美国和欧洲销售该药以及配套的基因突变检测试剂盒。基因泰克的一位发言人表示,价格尚未确定。
另一种新药易普利姆玛并非化疗药物,而是一种刺激免疫系统对抗癌症的疗法。纪念斯隆-凯特琳癌症中心的杰德·沃尔乔克(Dr. Jedd Wolchok)博士领导了其在初诊黑色素瘤患者中的首次测试。
约502名患者接受了达卡巴嗪治疗,其中一半还接受了易普利姆玛。一年后,接受易普利姆玛的患者中47%存活,而对照组为36%。三年后,易普利姆玛组的生存率为21%,而单纯化疗组为12%。
副作用包括腹泻、皮疹和疲劳。超过一半的新药患者出现严重副作用,而单纯化疗组为四分之一。
百时美施贵宝为这项研究提供了资金,许多研究人员担任其顾问或为其工作。易普利姆玛的治疗方案包括在三个月内进行四次输注,每次输注费用为3万美元。
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