密苏里大学的一位研究人员在帮助肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者方面取得了有希望的突破，ALS是一种神经退行性疾病，通常被称为卢·格里克病。在最近的一项研究中，密苏里大学的Smita Saxena表明，当一种名为GM1的天然分子被包裹在一个微小的基于脂肪的气泡中时，它可以到达大脑。在早期实验室测试中，这种方法有助于改善ALS症状。
这一突破可能为有朝一日在罗伊·布兰特下一代精准健康大楼开始人体临床试验铺平道路，以观察这种新的治疗方法是否能够改善ALS患者的运动功能。"工程化GM1在改善ALS病理学的线粒体和突触通路之间交叉"发表在《Advanced Science》上。
神经链式反应
ALS难以治疗，因为这种疾病涉及大脑中许多随时间累积的崩溃，导致肌肉无力、言语不清和疲劳。
医学院教授Saxena表示："我们研究团队之前的工作表明，ALS患者的神经元对内质网应激非常敏感，这限制了线粒体产生能量的能力。""这反过来又限制了神经元在我们想要移动肌肉时通过突触发送信号的能力。"
Smita Saxena。图片来源：密苏里大学
这些相互关联的崩溃最终导致了与ALS相关的症状。由于血脑屏障的存在，之前成功将ALS药物递送到大脑的尝试都失败了。这层位于血液和大脑之间的保护性细胞层可以防止有害病原体和有毒物质进入，但也会阻止治疗药物到达大脑。这就是为什么之前将"额外"的GM1递送到大脑的研究尝试都失败了。
Saxena的研究似乎已经克服了这一障碍。
她与瑞士的生物制药公司InnoMedica合作，使用一种名为Talineuren的递送系统——一种内部包裹着GM1的微观脂质气泡。由于这种递送装置之前已在人类临床试验中用于给帕金森病患者提供额外的GM1，Saxena希望将这一策略重新用于改善ALS症状。
并且它成功了。
当给予具有导致ALS的相同突变的小鼠时，该疗法成功地穿过了血脑屏障，并改善了它们的运动神经元健康，帮助它们更好地移动。
如果临床试验证明该疗法在减缓疾病方面有效，研究人员设想它可能有一天会被给予已经遗传了致病突变的年轻人，在症状出现之前就可能阻止ALS的发展。令人鼓舞的是，该疗法在涉及帕金森病患者的临床试验中已经表现出强大的安全性和耐受性。
Saxena表示，密苏里大学使这项工作成为可能。
"下一代精准健康大楼是这项研究的理想场所，"她说。"通过在同一屋檐下拥有研究和临床空间，我们可以加速将基础研究转化为人体临床试验的过程，最终帮助改善密苏里州居民和全世界人民的生活质量。"
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