尽管创新性研究不断涌现，许多细胞和基因疗法却未能最终惠及患者。隆德的研究人员和临床医生现已提出一种新的合作模式，该模式将缩短研发周期并降低成本，旨在让更多患者获得先进的、可能具有治愈作用的治疗。
近年来，细胞和基因疗法在从癌症到神经系统疾病等各种疾病治疗中显示出前景良好的成果。然而，从学术突破到在医疗保健中确立应用的道路漫长——许多项目在转化鸿沟中夭折。
“作为学术研究人员，将全部精力投入到完成首次临床研究中是完全合理的。但如果目标是让疗法真正惠及患者，这还远远不够。在开发过程中，疗法必须对医疗保健系统、投资者和行业具有吸引力——而我们必须比现在更早地思考这一点，”隆德大学神经科学教授安娜·福克（Anna Falk）表示。
在发表于《分子疗法、方法与临床发展》（Molecular Therapy, Methods & Clinical Development）期刊的新研究文章中，她与隆德大学和斯科讷大学医院的研究人员共同提出了一种新的工作方法。其目标是打破学术界、医疗保健和创新系统之间的壁垒。
“目前，关键的技术、监管或商业障碍往往被发现得太晚。随后进行修正的过程既昂贵又缓慢——或者疗法根本无法惠及患者。我们提出了一种模型和工具，可在开发新型先进细胞和基因疗法时提供支持和提醒，告知您需要具备哪些要素。这是一种可为该领域所有工作者提供支持的开发辅助工具，”安娜·福克表示。
通过早期合作弥合转化鸿沟
该模型的核心在于，大学、医院和创新利益相关方从一开始就并行工作、整合协作，而非按部就班。一个重要变化是医院在开发和生产早期阶段即参与其中——这对于细胞和基因疗法至关重要，因为在这些疗法中，医疗保健不仅是使用者，也是生产链的一部分。显然，传统的药物开发结构无法满足先进疗法的需求。
“这是一种范式转变，医院不仅接收或测试成品，而且所有参与者——学术界、医院和创新利益相关方——都需以不同方式全程参与开发过程、制造和质量控制。这里需要新的工作方法和工具。这些共同构成了在隆德开发的模型，”斯科讷大学医院研究主任斯特凡·约温格（Stefan Jovinge）表示。
实用工具：细胞和基因疗法导航器
作为一种实用工具，研究人员开发了细胞和基因疗法导航器（Cell and Gene Therapy Navigator），该工具可同时追踪项目的技术、临床和商业成熟度。通过这种方法，可及时识别不平衡和未来瓶颈。
“仅仅成为首个在人体上测试疗法的并不足够。如果我们希望疗法惠及更多患者，就必须从一开始就考虑生产、法规和报销问题。导航器作为项目的联合检查表和参照镜，”斯科讷大学医院先进治疗医药产品中心（ATMP Center）主任吉塞拉·海伦纽斯（Gisela Helenius）表示。
研究人员认为，该模型可作为瑞典及其他国际地区的模板——但每个地区必须在当地建立自己的合作架构。
“我们希望，更少有前景的疗法会陷入停滞或半途而废——更多患者能够实际获得那些目前仍停留在实验室中的治疗。”
更多信息吉塞拉·海伦纽斯（Gisela Helenius）等人，《隆德先进疗法模型：加速惠及众多患者的综合方法》，《分子疗法方法与临床发展》（Molecular Therapy Methods & Clinical Development），2025年。DOI: 10.1016/j.omtm.2025.101637
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