研究人员开发出TY1合成RNA药物，可增强机体清除受损DNA及修复组织的能力。
西达赛奈医学中心科学家研发出一种实验性药物TY1，能帮助修复受损DNA。该药物代表一类新型治疗手段的早期范例，旨在修复心肌梗死、炎症性疾病或其他医疗状况造成的组织损伤。研究团队于12月3日发表在《科学转化医学》的研究论文中阐述了TY1的作用机制。
"通过探究干细胞疗法的机制，我们发现了无需使用干细胞即可治愈身体的方法，"西达赛奈斯梅特心脏研究所执行主任、该研究资深作者爱德华多·马尔班博士表示，"TY1是首个'埃克索默'——一类以意想不到方式应对组织损伤的新型药物。"
TY1如何支持DNA修复
TY1是人体细胞中天然存在的RNA分子的人工合成版本。研究团队证实TY1能增强名为TREX1基因的活性。该基因协助免疫细胞清除受损DNA，通过支持此过程，TY1促进受损组织恢复。
研究建立在数十年探索基础上
TY1的研发始于二十余年前。马尔班实验室早年在约翰斯·霍普金斯大学开发出从人类心肌组织提取祖细胞的方法。这些细胞具备部分干细胞特性但更具专一性，能生成新的健康心肌组织并在心脏再生中发挥作用。
在西达赛奈医学中心，艾哈迈德·易卜拉欣博士发现心脏祖细胞会释放充满生物分子的小囊泡。这些称为外泌体的囊泡含有指导组织修复的RNA。
"外泌体如同装载重要信息的信封，"斯梅特心脏研究所心脏病学系副教授、论文第一作者易卜拉欣表示，"我们希望拆解这些编码信息，找出具有治疗作用的分子本身。"
识别关键RNA分子
科学家分析外泌体内的RNA后，发现某类RNA出现频率显著高于其他类型。其高丰度提示其在愈合过程中可能起关键作用。动物实验显示，这种天然RNA能帮助心肌梗死后组织恢复。
TY1是该RNA的精密工程化版本，设计参照临床已用RNA药物。TY1增加修复DNA损伤的免疫细胞数量，从而减少心肌梗死后瘢痕组织形成并促进更佳愈合。
"通过增强DNA修复，我们能治愈心肌梗死期间发生的组织损伤，"易卜拉欣指出。他补充道，TY1在免疫系统错误攻击健康组织的自身免疫疾病中可能同样有效。据其介绍，这代表组织修复的新生物学通路，有望催生多种疾病的治疗方案。
后续步骤与研究支持
研究人员计划通过临床试验评估TY1在人体中的疗效。
西达赛奈医学中心其他研究贡献者包括：阿莱桑德拉·丘洛、广明小室、和贵宫本、泽维尔·M·琼斯、秀藏山口、卡拉·茨、杰西卡·安德森、约书亚·戈多·科托、戴安娜·基特卡、廖可、李畅、爱丽丝·兰努、阿斯玛·纳瓦兹、阿什利·莫里斯、克里斯蒂娜·H·马尔班、杰米·李、南希·曼里克兹、洪悦真、阿拉蒂·纳文·库马尔、詹姆斯·F·道金斯和拉塞尔·G·罗杰斯。
研究获得美国国家心肺血液研究所基金R01 HL164588、T32 HL116273及R01 HL142579资助，加州再生医学研究所通过基金TRAN1-15317提供支持。
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