根据在2022年美国神经病学学会年会(AAN 2022)上公布的一项2b期临床试验结果，实验性药物ecopipam有助于减少图雷特综合征儿童和青少年的运动和发声抽动，同时具有安全性和良好的耐受性。
美国俄亥俄州辛辛那提儿童医院医学中心的研究人员之一、美国神经病学会会员Donald Gilbert博士表示，在接受3个月治疗后，使用ecopipam的儿童(n=74)比使用安慰剂的儿童(n=75)抽动症状更少、更轻。
耶鲁全球抽动严重程度评分-总抽动评分(YGTSS-TTS；0-50分)在活性治疗组下降了30%（从基线的35分降至第12周的24分），而在对照组仅下降了19%（从35分降至28分）(最小二乘[LS]平均差值，-3.44，95%置信区间[CI]，-6.09至-0.79；p=0.011)。[Mahableshwarkar A等人，AAN 2022]
研究结果在6-11岁儿童亚组(LS平均差值，-4.95，95%CI，-9.99至0.10；p=0.054)和12-17岁儿童亚组(LS平均差值，-3.37，95%CI，-6.51至-0.24；p=0.035)中均保持一致，且有利于ecopipam。
在一项评估药物总体有效性的测试中，ecopipam组在第12周的图雷特综合征严重程度临床总体印象评分(CGI-TS-S；1-100分)也显示出更大的改善。CGI-TS-S平均评分下降了32%（从68降至46），而对照组仅下降了20%（从66降至54）(p=0.001)。
Gilbert指出，有26名(34%)使用ecopipam的患者和16名(21%)使用安慰剂的患者出现了治疗相关不良事件(AEs)，如头痛(9.2%)、疲劳(6.6%)、嗜睡(6.6%)和坐立不安(5.3%)。没有患者出现代谢或运动相关的不良事件，也没有出现与治疗相关的严重不良事件。
Gilbert在一份声明中表示："我们的结果令人振奋，因为它们表明ecopipam作为一种治疗方案，在减少图雷特综合征年轻患者经历的抽动数量、频率和严重程度方面展现出希望。这尤其重要，因为许多正在使用现有药物治疗该疾病的患者仍然有致残性症状，或经历体重增加或其他副作用。"
Ecopipam是一种正在研究中的首创选择性多巴胺-1 (D1)受体拮抗剂，开发用于治疗儿童患者的图雷特综合征以及成人的儿童期发病的流畅障碍或口吃。
该药物通过选择性阻断神经递质多巴胺在D1受体上的活性发挥作用。D1受体超敏被认为可能是与图雷特综合征相关的重复性和强迫性行为的机制。
Gilbert解释道："多巴胺受体存在于中枢神经系统中。当它们接收多巴胺时，会产生各种精神和身体功能的信号，如运动。不同的受体有助于控制不同的功能。"
他指出："虽然ecopipam仍处于测试阶段，但它是第一种靶向D1受体而非D2受体的药物，而目前市场上可用的药物正是靶向D2受体。我们的结果表明，ecopipam值得进一步研究，作为未来治疗年轻图雷特综合征患者的一种可行选择方案。"
然而，Gilbert承认当前试验的3个月持续时间是一个局限性，指出虽然这一持续时间对于同类试验是标准的，但有必要确定症状改善是否能持续更长时间。
【全文结束】
