佛罗里达大学健康癌症研究所研究人员开发出一种新型药物,有望用于治疗侵袭性强、难以治愈的急性髓系白血病(AML)。
AML是一种常见且侵袭性强的血液癌症,其生存率在各类白血病中处于最低水平。现有疗法治愈率较低,凸显了开发更有效药物的迫切需求。
在最新研究中,由张伟洲博士领导的研究团队发现两种对AML进展至关重要的蛋白质。在预后不良的AML患者中,IKKβ和NR4A1这两种蛋白质协同作用维持白血病细胞存活。
随后,研究团队与郑光荣博士实验室的佛罗里达大学药物化学家合作,设计、开发并测试了一种名为蛋白降解靶向嵌合体(PROTAC)的药物,该药物能够同时降解这两种蛋白质。
PROTAC是一类新兴的小分子药物,在癌症治疗领域展现出良好前景。其作用机制是将靶蛋白递送至细胞自身的分解系统进行清除。
张伟洲表示:"我们发现这种PROTAC药物能高效杀灭人体AML细胞和小鼠模型中的白血病细胞。最终,该药物可用于治疗难治性侵袭型AML患者。"张伟洲是佛罗里达大学健康癌症研究所肿瘤发生机制研究项目的联合负责人,同时也是病理学、免疫学与实验室医学系教授兼研究副主任。
该研究由张伟洲实验室研究助理科学家、论文第一作者钱德拉·马哈詹博士在圣迭戈举行的2026年美国癌症研究协会(AACR)年会上进行报告。
目前,研究人员正专注于开发更精准的IKKβ蛋白降解剂。团队已对原始PROTAC申请专利,并致力于研发更特异的降解剂以实现长期专利保护和临床应用。
佛罗里达大学健康癌症研究所成员兰巴·贾廷德博士参与了本研究,这凸显了该研究所在创新药物研发领域的前沿地位。
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