新的研究显示,能够增加体内维生素 A 的药物可能有助于抵御致命的运动神经元疾病(MND)。
苏格兰的科学家发现,针对激活维生素 A 的细胞的药物可能对导致大脑退化的疾病,如 MND(有时被称为“闭锁综合征”)具有治疗作用。
这种罕见且无法治愈的疾病会影响大脑和神经,使患者丧失行动、进食和最终呼吸的能力。
专家认为,这些发现有助于确定可能带来新疗法的新药。
阿伯丁大学医学科学系主任彼得·麦卡弗里教授说:“我们发现这些药物会结合并激活‘视黄酸受体’,这是体内激活维生素 A 的关键蛋白质。”
“我们的研究为确定可能带来未来疗法的药物新靶点迈出了第一步。”
在英国,约有 5000 名成年人患有 MND,一生中患这种病的风险约为三百分之一。
对于约半数患有这种疾病的人来说,从出现症状起,预期寿命仅为 2 至 5 年。但这些症状可能会迅速恶化。
什么是运动神经元疾病?
运动神经元疾病是一种罕见的疾病,主要影响 60 多岁和 70 多岁的人,但也可能影响所有年龄段的成年人。
它是由大脑和神经中的称为运动神经元的细胞出现问题引起的。随着时间的推移,这些细胞逐渐停止工作。目前尚不清楚其原因。
如果近亲患有运动神经元疾病或相关疾病,如额颞叶痴呆,有时意味着您更有可能患上这种疾病。但在大多数情况下,它不会在家族中遗传。
早期症状可能包括脚踝或腿部无力,比如上楼困难;言语不清,吞咽困难,握力减弱,以及逐渐消瘦。
如果您有这些症状,应该去看全科医生。他们会考虑其他可能的情况,如果必要,可以将您转诊给神经科专家。
如果近亲患有运动神经元疾病或额颞叶痴呆,而您担心自己可能有患病风险,他们可能会将您转诊给遗传咨询师,讨论您的风险以及您可以进行的任何检查。
来源:英国国民医疗服务体系
肌肉抽搐和握力弱是这种疾病的早期症状之一,还有腿部或脚踝无力、言语不清和体重减轻。
有些震颤是正常的,可能由咖啡因、压力和年龄引起。
目前尚无治愈方法,但医生可以提供治疗以帮助减轻其对患者生活的影响。
足球名将尼尔·丹尼尔于 2013 年被诊断出患有 MND,并在剩余的岁月里致力于提高人们对这种疾病的认识并为其筹集资金。
每年他都会在墨尔本板球场的“大冷冻”比赛中占据中心舞台,众多名人乘坐筏子跳入冰冷的水中,为研究和预防筹集资金。
回忆研究过程,研究的合著者、加州大学的神经科学家阿齐塔·库什梅什基说:“我们在一系列对培养皿中生长的神经元的研究中测试了这些药物。”
“向神经元添加了会造成类似于 MND 或肌萎缩侧索硬化症(ALS)等疾病中发生的变化的化学物质。”
“通常,这些化学物质会导致神经元死亡。然而,结合视黄酸受体的药物的应用显著减少了死亡的细胞数量。”
“同样的药物也在小鼠身上进行了测试,发现它们能诱导表明其在体内可能也有效的变化。”
该研究论文发表在《神经科学前沿》杂志上。
安迪·怀廷是 Nevrargenics 有限公司的首席执行官和杜伦大学的名誉教授,他设计并合成了研究团队使用的药物。
他说:“总体来说,对于神经退行性疾病,特别是 ALS,目前完全缺乏真正能改变疾病进程的药物。”
“我们致力于改变这一现状,并首先为 MND 患者带来希望。”
“这是为全球具有挑战性的此类疾病提供新疗法道路上的又一步。”

