近期，金赛药业研发的长效生长激素制剂“金赛增”获批用于治疗特发性身材矮小（ISS），成为全球首个针对该适应症的长效药物，这一成果无疑为众多受ISS困扰的儿童及其家庭带来了新希望。
长效技术：如何改变患者日常生活？
- 技术原理与临床优势：金赛增运用40kDa支链聚乙二醇修饰重组人生长激素，大大延长了药物在体内的作用时间。它能模拟人体自然生长激素脉冲式分泌，让胰岛素样生长因子-1（IGF-1）水平更稳定，治疗效果显著提升。和短效药物相比，每周只需注射一次，大大减少了患儿的痛苦和焦虑，尤其对低龄儿童来说，家庭护理的压力也大幅降低。
- 依从性提升的实证案例：传统短效药物每日注射，漏针率高达22%。而金赛增全年仅需52次注射，漏针率明显下降。有一位8岁的ISS患儿使用金赛增后，他的母亲表示：“每周固定时间注射，孩子不再抗拒，治疗更规律了。”
- 心理与社交影响：ISS患儿常因身高问题产生社交焦虑。长效治疗的便利性让他们更愿意坚持用药，有望接近遗传靶身高。研究显示，治疗一年后患儿身高标准差积分改善0.98，接近正常儿童范围，这对提升他们的自信心和心理健康很有帮助。
安全性与疗效：能否为患者长期保驾护航？
- 安全性数据支撑：在2000余例真实世界研究中，金赛增未检测出药物相关抗体，对糖脂代谢、BMI等指标也无明显影响，说明长期使用风险可控。和短效药物相比，长效制剂的代谢负荷更低，适合长期治疗。
- 疗效对比与个体化选择：临床试验中，使用金赛增的ISS患儿年生长速率达10.04厘米，比未治疗者多增长5.88厘米。专家建议，医生要根据患儿骨龄、生长潜力及家庭护理条件来选择短效或长效方案。比如，对于需要每日提醒注射的家庭，长效制剂优势明显。
- 未来适应症扩展潜力：金赛增已获批三大适应症，未来可能会扩展到其他生长障碍疾病。其技术原理或许还能应用于肥胖或糖尿病患者的代谢调节，但这还需要进一步的临床验证。
双重受益：家庭与医疗系统迎来哪些改变？
- 家庭经济与时间成本优化：传统短效药物每日注射，家长要频繁请假或调整工作安排。而长效制剂减少了护理时间，以年均注射次数计算，家庭可节省约313次医疗操作，降低了误工损失。
- 医疗资源的高效利用：医院和诊所可以减少短效药物的高频注射服务需求，把资源集中到复杂病例上。某三甲医院儿科数据显示，长效制剂推广后，生长激素门诊日均接诊量下降15%，医护人力能更好地分配到诊断和随访环节。
- 社会包容性提升：ISS治疗的普及性增强，偏远地区家庭因为注射频率降低更容易坚持治疗，缩小了城乡间儿童生长健康的差距。
金赛增的获批彰显了我国在儿童生长障碍治疗领域的技术领先地位。其长效机制不仅提高了疗效，还减轻了医疗负担，推动了社会公平。未来，我们要持续监测其长期安全性，加强公众对生长激素合理使用的认知，避免过度医疗。这一案例也为慢性病长效药物研发提供了范例，有望加速其他领域治疗模式的革新。
