环球医讯

梅奥诊所研究人员开发出一种靶向纳米粒子疗法，通过将依维莫司（或雷帕霉素）与长春瑞滨两种抗癌药物封装在特殊设计的脂质体纳米粒子中，成功穿越血脑屏障直达脑肿瘤部位，在胶质母细胞瘤临床前模型中使生存率翻倍。该创新疗法通过同时递送两种作用机制不同的药物至同一癌细胞，既增强了肿瘤杀伤效果，又减少了高剂量药物带来的毒副作用，为治疗这一平均生存期仅15个月的致命脑癌提供了新希望，目前研究人员正进行临床试验前的安全性和剂量研究。

苏黎世联邦理工学院研究人员在《神经科学杂志》发表研究，发现经皮耳迷走神经刺激(taVNS)在人类运动过程中能特异性增强与运动相关的大脑区域活动，而不产生广泛的生理效应，这一发现可能为行动不便者提供新的物理治疗干预手段，研究团队表示将深入探索taVNS如何优化运动表现并追踪大脑反应以改进治疗方法，为神经康复领域带来新希望。

加利福尼亚大学欧文分校药学研究人员开展的一项真实世界研究发现，抗体药物偶联物(ADCs)这类靶向癌症治疗药物与严重的血液相关副作用密切相关，尤其是严重中性粒细胞减少症和发热性中性粒细胞减少症。研究分析了六个医疗中心3,511名患者的数据，发现不同ADC药物的感染并发症风险差异显著，基础疾病如贫血和免疫缺陷会增加患者风险。该研究强调了利用大规模健康系统数据识别高风险患者、优化支持性癌症护理的重要性，对临床医生制定更安全的治疗策略、改善癌症患者预后具有重要指导意义，标志着靶向癌症治疗安全监测领域的重要进展。

本研究专题聚焦于调控性细胞死亡通路在癌症治疗中的前沿应用，系统探讨细胞凋亡、铁死亡、焦亡及坏死性凋亡等分子机制的最新进展。专题旨在汇集原创研究与综述成果，重点分析肿瘤细胞死亡通路的交互作用、情境依赖性脆弱点及耐药机制，强调通过识别可操作靶点、开发纳米载体递送系统及创新联合策略来克服治疗瓶颈。多学科研究呼吁整合分子生物学、免疫学与临床肿瘤学，推动基础发现向改善患者预后的转化应用，为解决癌症治疗耐药性提供全新理论框架和实践路径。

纪念斯隆-凯特琳癌症中心(MSK)领导的一项临床试验表明，abemaciclib (Verzenio®)这种已获批用于特定乳腺癌的药物，在治疗罕见且侵袭性的分化差脂肪肉瘤(DDLS)方面展现出显著效果。试验结果显示，该药物能使肿瘤生长停止的平均时间达10个月，是安慰剂的6倍，为目前转移后缺乏有效治疗方案的DDLS患者带来了新希望。研究结果在2026年美国临床肿瘤学会年会上公布，有望改变这类罕见软组织肉瘤的治疗标准，标志着数十年基础研究转化为临床应用的重大突破。

伦敦国王学院和麦克马斯特大学研究人员发现了一种更精准的癌症治疗方法，通过靶向IMPDH2酶来阻止肺癌、乳腺癌和皮肤癌等向大脑扩散。这种选择性方法能精准拦截转移性癌细胞，避免传统疗法对健康细胞的损害，有望将90%患者一年内死亡的转移性脑癌转变为可预防疾病。研究团队已开发数百种候选药物，正筛选最佳化合物推进临床试验，为改善癌症患者预后带来新希望。

德克萨斯大学MD安德森癌症中心最新研究显示，靶向治疗药物sunvozertinib在治疗携带EGFR外显子20插入突变的晚期非小细胞肺癌患者中表现优异。WU-KONG28三期临床试验证实，与标准铂类化疗相比，sunvozertinib显著延长了患者的无进展生存期至10个多月（化疗组仅7.5个月），且肿瘤缩小率更高（58.9%对31.1%）。该药物作为口服药剂使用方便，已于2023年8月获FDA加速批准用于先前接受过化疗的患者，现有望成为一线治疗新选择，为这类难治性肺癌患者提供更长时间的疾病控制和更好的治疗效果，填补了这一特定肺癌亚型治疗领域的空白。

全球靶向治疗市场规模在2025年约为856.9亿美元，预计到2035年将增至1665.3亿美元，期间年复合增长率为6.87%。2024年北美市场以32%的份额领先，但亚太地区预计将成为增长最快的区域。单克隆抗体在按类型划分中占据主导地位，而小分子药物增长最为迅速。在应用领域，肺癌治疗市场最大，但乳腺癌增长最快。医院药房是主要分销渠道，但线上药房增长迅猛。主要参与者包括辉瑞、阿斯利康、安进、罗氏和吉利德。人工智能与精准医学的发展正在推动靶向治疗领域的创新。

近年来，肿瘤学领域正经历从化疗主导转向靶向治疗的重大变革，免疫检查点抑制剂、抗体药物偶联物等新药已深入血液肿瘤和实体瘤治疗。专家指出，联合疗法（包括或不包括化疗）将成为改善患者预后的关键，但化疗在部分顽固性癌症中仍不可或缺。支付方对高成本靶向药的接受度因地区而异，美国私人支付方更倾向支持，而德国等则要求明确生存获益。未来5-10年，化疗可能在部分适应症中被完全淘汰，但需克服耐药性、肿瘤异质性等挑战。

针对原发性震颤（一种比帕金森病更为常见的运动障碍，影响约700万美国人）的靶向治疗在临床试验中显示出令人鼓舞的结果。这种名为ulixacaltamide的药物针对大脑中震颤起源部位——丘脑进行治疗，能与T型钙通道相互作用，阻断异常信号并帮助大脑正常工作。近700名来自全美50个州的患者参与了这项去中心化研究，患者在服用药物后功能改善明显，但在停药后功能又出现下降，这证明了药物的有效性。研究人员认为，这种专门针对原发性震颤设计的药物将改变目前医生只能借用其他专科疗法的现状，有望在2027年初获得美国食品药品监督管理局批准并开始使用。