对最常见的运动障碍——原发性震颤(甚至比帕金森病更为普遍)的患者来说,现在有了新的希望。
原发性震颤影响着约700万美国人,他们长期以来缺乏专门的靶向治疗。现在,这种情况即将改变。Jill Farmer博士表示:"与帕金森病不同,帕金森病是在静止时出现震颤,而原发性震颤是在动作过程中出现。"
Farmer博士说:"当患者伸手去拿东西或尝试执行任务时,他们的手会抖动,这会显著影响他们的日常功能。"
医生目前需要借用其他专科的治疗方法来帮助患者。但在美国神经病学学会年会上展示的研究首次引起了轰动:针对原发性震颤的靶向治疗。
Farmer博士说:"这药物效果非常好。"
这种靶向治疗是ulixacaltamide,一种作用于大脑中震颤起源部位——丘脑的药物。在丘脑中,该药物与T型钙通道相互作用,目的是阻断异常信号并帮助大脑正常工作。临床试验中的患者在功能上观察到显著改善。
Farmer博士说:"现在他们可以写字、可以喝水、可以喝汤,可以做所有这些事情。"
在治疗方面,患者Lynn Bernau表示她尝试过各种方法。这也是她想参与临床试验的原因,但由于同时患有癫痫,她不符合资格。
Bernau说:"如果我可以的话,是的,我当然愿意尝试任何试验。"
运动障碍专家Neil Shetty博士表示,这种新药引起了极大关注,因为它专为治疗原发性震颤而设计。
Shetty补充道:"我们以前从来没有这种专门的治疗。"
Shetty警告说,虽然该药物看起来安全,但也存在一些副作用。
Shetty说:"最显著的是,有少数人会出现疲劳、头晕和脑雾症状。"
Farmer博士进一步解释道:"当我们移除疗法,即研究药物时,患者功能出现了明显下降,这证明要获得所观察到的改善,需要继续使用该药物。"
Bernau相信,这对患者来说意义重大。
Bernau说:"无论何时我们听到有关原发性震颤的研究,我们都很兴奋。这就是希望。"
近700名来自全美50个州的患者参与了这项去中心化研究,这意味着他们不必前往学术中心或医院。相反,护士会在患者家中探访,监测他们的进展并收集研究数据。下一步是获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准。医生们希望在2027年初开始使用该药物。
【全文结束】

