靶向治疗原发性震颤在临床试验中显示出令人鼓舞的结果Targeted therapy for essential tremor shows promising results in clinical trial | WGN-TV

环球医讯 / 创新药物来源:wgntv.com美国 - 英语2026-10-10 14:47:18 - 阅读时长3分钟 - 1026字
针对原发性震颤(一种比帕金森病更为常见的运动障碍,影响约700万美国人)的靶向治疗在临床试验中显示出令人鼓舞的结果。这种名为ulixacaltamide的药物针对大脑中震颤起源部位——丘脑进行治疗,能与T型钙通道相互作用,阻断异常信号并帮助大脑正常工作。近700名来自全美50个州的患者参与了这项去中心化研究,患者在服用药物后功能改善明显,但在停药后功能又出现下降,这证明了药物的有效性。研究人员认为,这种专门针对原发性震颤设计的药物将改变目前医生只能借用其他专科疗法的现状,有望在2027年初获得美国食品药品监督管理局批准并开始使用。
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靶向治疗原发性震颤在临床试验中显示出令人鼓舞的结果

对最常见的运动障碍——原发性震颤(甚至比帕金森病更为普遍)的患者来说,现在有了新的希望。

原发性震颤影响着约700万美国人,他们长期以来缺乏专门的靶向治疗。现在,这种情况即将改变。Jill Farmer博士表示:"与帕金森病不同,帕金森病是在静止时出现震颤,而原发性震颤是在动作过程中出现。"

Farmer博士说:"当患者伸手去拿东西或尝试执行任务时,他们的手会抖动,这会显著影响他们的日常功能。"

医生目前需要借用其他专科的治疗方法来帮助患者。但在美国神经病学学会年会上展示的研究首次引起了轰动:针对原发性震颤的靶向治疗。

Farmer博士说:"这药物效果非常好。"

这种靶向治疗是ulixacaltamide,一种作用于大脑中震颤起源部位——丘脑的药物。在丘脑中,该药物与T型钙通道相互作用,目的是阻断异常信号并帮助大脑正常工作。临床试验中的患者在功能上观察到显著改善。

Farmer博士说:"现在他们可以写字、可以喝水、可以喝汤,可以做所有这些事情。"

在治疗方面,患者Lynn Bernau表示她尝试过各种方法。这也是她想参与临床试验的原因,但由于同时患有癫痫,她不符合资格。

Bernau说:"如果我可以的话,是的,我当然愿意尝试任何试验。"

运动障碍专家Neil Shetty博士表示,这种新药引起了极大关注,因为它专为治疗原发性震颤而设计。

Shetty补充道:"我们以前从来没有这种专门的治疗。"

Shetty警告说,虽然该药物看起来安全,但也存在一些副作用。

Shetty说:"最显著的是,有少数人会出现疲劳、头晕和脑雾症状。"

Farmer博士进一步解释道:"当我们移除疗法,即研究药物时,患者功能出现了明显下降,这证明要获得所观察到的改善,需要继续使用该药物。"

Bernau相信,这对患者来说意义重大。

Bernau说:"无论何时我们听到有关原发性震颤的研究,我们都很兴奋。这就是希望。"

近700名来自全美50个州的患者参与了这项去中心化研究,这意味着他们不必前往学术中心或医院。相反,护士会在患者家中探访,监测他们的进展并收集研究数据。下一步是获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准。医生们希望在2027年初开始使用该药物。

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