环球医讯

美国非营利组织Blood Cancer United（原白血病与淋巴瘤协会）宣布收购已停产的实验性抗癌药物Luvelta的剩余库存，并将接管针对急性髓系白血病患儿的同情用药计划，在药物供应期间免费向患者分发药物。该药物由旧金山Sutro Biopharma公司开发，原用于成人肺部和卵巢肿瘤治疗，后发现可作为干细胞移植过渡治疗，但因公司战略调整于2025年3月停止开发。此举旨在解决罕见病药物开发中经济现实与患者需求的矛盾，特别是儿科用药常被忽视的问题，为未来类似药物可持续供应提供了新模式，预计现有库存可满足每年约20名新患者需求至2028年。

美国基因与细胞治疗学会(ASCGT)和孤儿疗法加速器(OTXL)合作推出CGTxchange平台，这是一个由人工智能驱动的市场，旨在重新激活因资金问题而非安全或疗效原因被搁置的细胞和基因治疗项目，通过1-4分评分系统评估疗法的临床前研究、临床疗效和安全性等指标，为学术界、投资者和生物技术公司提供交易被搁置CGT资产的渠道，有望让超过1000个因经济因素被搁置的临床前和临床阶段项目重获新生，包括诺和诺德放弃的帕金森病干细胞治疗等项目，同时为不具备传统风险投资资源的影响力投资者和风险慈善家提供支持。

总部位于达拉斯的非营利组织黑色心脏协会在西南偏南音乐节期间提供免费心脏健康评估，旨在提高人们对心脏病风险的认识并鼓励早期发现。该协会联合创始人弗雷德里克·罗宾逊指出，心脏病曾被认为是主要影响老年男性的疾病，但现在越来越多年轻人也受到影响，甚至8岁儿童也发生过致命心脏病发作。其妻子在2024年接连遭受三次心脏病发作，其中第三次主冠状动脉堵塞99%。检测只需手指采血四滴，可测量血糖、肾功能、血脂和遗传易感性。组织周日在奥斯汀市中心提供免费筛查。

非营利组织“黑人心脏协会”在2026年西南偏南音乐节（SXSW）期间提供免费心脏健康筛查，旨在提高公众对心脏病风险的认识并鼓励早期检测。该协会联合创始人弗雷德里克·罗宾逊指出，心脏病正呈现年轻化趋势，甚至8岁儿童也出现过致命性心脏病发作；他的妻子在2024年连续三次心脏病发作，其中一次冠状动脉堵塞99%，凸显了早期筛查的重要性。筛查只需指尖采血和四滴血，结果通过在线门户提供。活动在奥斯汀市中心进行，旨在降低医疗障碍，帮助人们了解自身心脏健康状况。

美国康涅狄格州97000名居民的医疗债务被非营利组织"不当医疗债务"(Undue Medical Debt)成功消除，总额达数百万美元。该组织通过批量购买打折医疗债务的方式，利用捐赠和州政府资金为低收入家庭提供援助，使他们不再因医疗费用而陷入财务困境或被迫在基本生活需求与医疗支出之间做出艰难选择，这一举措为解决美国普遍存在的医疗债务问题提供了新思路，有效缓解了患者因经济压力而推迟就医的困境，同时为其他州提供了可复制的债务消除模式。

非营利组织在罕见病基因疗法开发中发挥着关键作用，尤其在商业兴趣薄弱的领域可拯救被搁置的项目。法国研发机构Généthon首席执行官Frédéric Revah在接受采访时表示，由患者组织AFM-Téléthon资助的非营利模式使其能够承担科学和战略上的更大风险，投资于对生物技术/制药公司缺乏商业吸引力的适应症。他详细介绍了杜氏肌营养不良症基因疗法GNT0004的临床试验进展与独特设计，以及针对超罕见疾病提出的替代患者获取途径——通过临床试验提供治疗并由政府资金报销，认为欧洲监管思维正逐步接纳这一方向。文章还提及Généthon与诺华等公司的合作及Zolgensma特许权收入，强调非营利组织支撑基因治疗领域长期发展的独特价值。

在最近的一次讨论中，巴塞罗那临床医院的兼职医生Antoni Vilaseca Cabo博士介绍了一种通过靶向膀胱内特定基因改变来治疗膀胱癌的新方法。他的见解集中于FGFR改变在相当一部分膀胱癌患者中的普遍性，以及重新利用现有药物进行局部治疗的创新策略。Vilaseca Cabo博士解释说，FGFR改变在膀胱癌中非常常见，在约70%的中危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者和约40%的高危NMIBC患者中都能发现。目前，FGFR抑制剂厄达非尼已获批用于转移性尿路上皮癌患者的全身治疗。利用这一现有疗法，Vilaseca Cabo博士及其团队正在探索一种全新的应用方式。该方法使用一种名为TAR-210的装置，这是一种膀胱内给药系统，旨在将厄达非尼持续直接释放到膀胱中。这种靶向方法允许药物精确输送到最需要的部位，同时可能减少口服给药相关的全身副作用。Vilaseca Cabo博士强调了这项研究的意义，指出这是首次在NMIBC中报道突变导向疗法，标志着向这些患者的个性化医疗迈出了重要一步。该保膀胱策略的最终目标是为患者提供有效的肿瘤治疗，同时避免更激进干预的毒性。通过保留患者自身的膀胱，这种方法

非奈利酮在非糖尿病慢性肾脏疾病患者中展现出显著疗效，能有效减缓肾功能下降，降低心血管疾病风险，并减少尿蛋白含量。由荷兰格罗宁根大学医学中心临床药理学家Hiddo Lambers Heerspink领导的FIND-CKD国际研究对1584名患者进行了三年多的跟踪调查，结果显示该药物可使eGFR下降幅度显著减小，心血管并发症风险降低23%，尿蛋白平均减少41%以上，超过半数患者实现了至少30%的尿蛋白减少。这一突破为全球约8亿非糖尿病CKD患者提供了新的治疗选择，填补了该领域治疗方案有限的空白。

本研究主题聚焦于非神经元细胞（包括小胶质细胞、星形胶质细胞、少突胶质细胞和内皮细胞）中的细胞焦亡与铁死亡两种调控性细胞死亡机制，探讨它们在衰老过程中触发和传播神经炎症的作用。研究旨在阐明这些细胞死亡通路的触发因素、调控网络及其与神经退行性疾病的关系，重点关注氧化应激、铁稳态失调与脂质过氧化之间的相互作用，以及它们对血脑屏障功能、免疫细胞浸润和神经血管炎症的影响，为开发靶向治疗神经退行性疾病的创新策略提供理论基础，具有重要的神经科学和老年医学研究价值。

随着病毒载体基因疗法在安全性方面面临肝毒性、免疫原性等挑战，非病毒基因疗法逐渐成为研究热点。专家指出，脂质纳米颗粒(LNP)、"睡美人"转座子系统和电转染等非病毒递送技术在安全性、制造成本和载荷大小方面具有一定优势，但短期内不太可能完全取代病毒载体方法。两种技术路径预计将在未来长期共存，各自适用于不同的疾病领域和患者群体，为基因治疗领域提供更加多元化的发展方向，推动更安全、更经济的疗法走向临床应用。