罕见基因疾病男孩经世界首例基因治疗令医生惊叹
一名患有超罕见亨特综合征(Hunter syndrome)的三岁男孩奥利弗·楚(Oliver Chu)成功接受全球首例自体造血干细胞基因治疗,该疗法由曼彻斯特大学开发,通过替换缺陷基因靶向治疗这种每10万活产男婴仅1例的致命疾病;治疗后三个月,奥利弗在语言能力、运动技能和认知发育上取得显著进步,停止了酶替代治疗并恢复正常儿童行为,尽管该疗法目前仅适用于3个月至1岁婴儿,但医生对长期效果持谨慎乐观态度,并希望未来能扩展至更大龄患者如其五岁哥哥斯凯勒(Skyler),此项突破为突破血脑屏障治疗遗传病开辟新路径。

