诺华获FDA批准脊髓性肌萎缩症基因替代疗法
美国食品药品监督管理局(FDA)于2025年11月26日批准诺华公司的伊特维马基因替代疗法用于治疗2岁及以上脊髓性肌萎缩症(SMA)患者,这是全球首个适用于该广泛人群的基因治疗方案,通过一次性固定剂量替换运动神经元存活1号(SMN1)基因,有效改善运动功能并减少对慢性治疗的依赖;SMA是一种由SMN1基因突变引起的罕见遗传性神经肌肉疾病,影响约9000名美国患者,新疗法为年长儿童、青少年和成人带来突破性希望,标志着神经肌肉疾病治疗领域的重大进步,有望提升患者生活质量和日常活动独立性,同时满足社区中长期存在的未满足医疗需求。

