罗氏将在欧盟拒绝后启动Elevidys全球研究
罗氏公司宣布将在欧盟拒绝其杜氏肌营养不良症基因疗法Elevidys(delandistrogene moxeparvovec)后启动一项全球III期临床试验,该研究将在约100名早期可行走的DMD男孩中评估Elevidys与安慰剂相比在72周内的疗效和安全性,主要终点为从地面起身时间(TTR)的变化速度;此前,欧洲药品管理局认为患者改善程度不足以获得批准,而该药物在美国已获批但曾因急性肝损伤相关不良事件被短暂暂停使用,现已恢复销售,新标签增加了黑框警告并限制了适应症范围,仅适用于4岁及以上可行走个体。

