环球医讯

本文系统回顾了2015年至2025年间欧洲药品管理局和美国食品药品监督管理局在神经肌肉疾病孤儿药审批中应用真实世界证据的情况，研究发现FDA在13种孤儿药审批中比EMA在14种审批中更广泛地采用了真实世界证据，特别是在脊髓性肌萎缩症、淀粉样变神经病变等疾病领域，临床结局评估显示患者报告结局占比最高达39.1%，文章指出统一的方法学标准和透明的报告框架亟待建立，以解决罕见病患者群体小导致的传统临床试验局限性问题，这对于加速孤儿药审批流程、提高监管决策质量具有重要实践意义，将有助于更多罕见神经肌肉疾病患者及时获得有效治疗。

美国食品药品监督管理局（FDA）于2024年4月22日发布安全通告并更新于2025年11月13日，强调公众在窒息紧急情况下必须严格遵循美国红十字会和美国心脏协会批准的救援协议，包括针对成人、儿童和婴儿的标准步骤，避免使用未经FDA授权的防窒息设备；通告指出此类设备缺乏安全性和有效性评估，使用可能导致救援延误并引发面部淤伤、喉咙擦伤等问题，FDA已对LifeVac和DeChoker等公司采取警告信和进口警报等行动，呼吁消费者和医疗专业人员优先采用经过验证的背部拍击和腹部冲击法等救援方法以保障生命安全。

本文详细介绍了全球脑库数据库资源，该数据库系统收录了世界各地专门收集神经退行性疾病及正常衰老对照中枢神经系统组织的专业机构。这些脑库与全球合格研究人员共享组织样本及相关临床人口统计信息，其中多数作为大型联盟运作，通过虚拟库存系统提供集中化组织请求匹配服务。数据库包含146个详细脑库条目，涵盖机构名称、地理位置、收集疾病类型（如阿尔茨海默病、帕金森病等）、组织处理方式及研究获取条件等关键信息，为神经退行性疾病病理机制研究和新疗法开发提供核心生物样本支持，对推动人类神经系统健康研究具有重要科研价值。

科学家正探索革命性新疗法治疗类风湿关节炎、多发性硬化症等自身免疫疾病，通过重新编程失控的免疫系统而非单纯抑制，包括CAR-T疗法、调节性T细胞技术及信使RNA指导的免疫重编程等前沿手段；早期临床试验显示部分患者实现无药缓解，虽仍处实验阶段且存在安全性问题，但有望在未来十年彻底改变该领域治疗模式，为长期依赖副作用显著药物的患者带来新希望。

德国生物技术公司4TEEN4 Pharmaceuticals宣布完成6400万美元（5500万欧元）C轮融资，将用于推进新型心源性休克药物procizumab的研发进程。该药物通过靶向循环二肽基肽酶3（cDPP3）这一关键致病分子，旨在逆转心源性休克导致的器官功能障碍，其IIa期临床试验已在欧洲启动，首例患者于2025年7月接受治疗。作为死亡率超50%的重症监护室高发疾病，心源性休克目前缺乏有效药物疗法，此单克隆抗体药物若获成功将突破仅依赖机械循环支持的治疗现状，为全球每年数百万患者提供全新生存希望，预计2026年初将公布首批中期研究结果。

美国心脏协会2025年科学会议公布的研究显示，脂蛋白(a)、残余胆固醇和高敏C反应蛋白三种生物标志物水平同时升高的成年人，15年内心肌梗死风险高达正常水平的2.83倍；该研究基于英国生物银行30.6万名参与者数据，证实多标志物联合检测能显著提升心脏病风险预测准确性，即使胆固醇和血压等传统风险因素受控，这些血液检测仍可揭示隐藏的炎症、遗传风险和胆固醇异常，帮助医疗专业人员更早识别潜在风险并在症状出现前采取预防措施，从而有效降低心脏事件发生率并指导个性化心脏健康管理。

科学家正探索CAR-T细胞疗法等革命性手段治疗类风湿关节炎、多发性硬化症及狼疮等自身免疫疾病。这些实验性疗法通过重编程异常免疫系统而非单纯抑制，早期试验显示患者可能实现无药缓解。尽管目前仅限治疗失败患者且存在安全风险，但纽约35岁狼疮患者米莉迪·冈萨雷斯等案例证明其潜力——她经治疗后重获奔跑能力并摆脱药物依赖。约翰斯·霍普金斯大学专家指出，新一代精准疗法正尝试仅清除致病细胞，同时mRNA技术有望引导免疫系统自我修复，预计未来十年将彻底改变该领域治疗格局，为数十年来难治性疾病带来潜在治愈希望。

本文详细介绍了无法使用激素疗法治疗更年期症状的替代方案，包括生活方式调整如增加运动和植物性饮食、非激素处方药Veozah与Lynkuet的作用机制及潜在副作用，以及认知行为疗法等非药物选择，专家强调每位女性都有适合的解决方案，应与医生讨论个性化治疗方案以缓解潮热、夜间盗汗等不适症状，避免不必要的痛苦经历。

一项2025年11月14日发表的研究揭示GLP-1受体激动剂类药物（如Ozempic和Wegovy）可能显著提升结肠癌患者五年生存率，研究分析加州大学医疗系统6900多名患者数据发现服药组五年死亡率仅为15.5%而未服药组达37.1%，且肥胖患者（BMI>35）获益最为明显；专家指出这可能源于药物对胰岛素抵抗和慢性炎症等癌症风险因素的改善作用，但需更多研究确认因果关系，目前建议将药物视为代谢健康改善的辅助手段而非直接抗癌疗法，同时强调常规结肠镜检查和医患沟通的重要性。

科学家最新研究揭示血清素不仅在情绪调节中起关键作用，还在癌症发展中扮演意外角色。研究发现，人体95%的血清素由肠道产生，可直接进入细胞与DNA互动激活癌症相关基因，该机制已在脑癌、肝癌和胰腺癌中得到验证。通过靶向血清素的表观遗传疗法有望精准调控癌细胞基因活性，结合饮食调整或选择性血清素再摄取抑制剂等策略可能抑制肿瘤生长并降低复发风险，为开发更精确有效的癌症治疗方案开辟新途径，但需通过严谨的动物实验和临床试验验证其安全性与有效性。