环球医讯

经过多年多次临床试验失败的沉重打击，研究人员终于在小型1/2期临床试验中取得突破性进展，证实实验性基因疗法AMT-130能显著延缓亨廷顿病的疾病进展，该疗法通过侵入性脑部手术递送腺相关病毒载体，将疾病进展速度降低75%，uniQure公司计划申请美国食品药品监督管理局加速批准以期2026年底上市，尽管价格高昂且手术复杂可能限制全球可及性，但这一成果为患者和家属重燃希望，并推动反义寡核苷酸等其他靶向疗法的开发，标志着神经退行性疾病治疗领域的重大里程碑。

日本横滨市立大学研究团队发现长期新冠"脑雾"症状与大脑中AMPA受体密度系统性增加密切相关，这一分子变化与认知障碍严重程度和炎症标志物水平直接相关，为理解长期新冠的生物学机制提供了关键证据，也为开发针对性诊断工具和治疗方法指明了方向，可能通过抑制AMPA受体活性的药物来缓解"脑雾"症状，这项发表在《Brain Communications》的研究成果有望改变对长期新冠的认知，推动医疗行业加速开发相关诊疗方案，从而改善数亿患者的健康状况和生活质量。

好莱坞影星布鲁斯·威利斯的妻子艾玛·赫明·威利斯正面临照顾患有额颞叶痴呆症丈夫的"巨大负担"，这不仅包括日常护理，还需管理其高达2.5亿美元的资产。额颞叶痴呆症导致患者语言、行为和性格区域的脑部功能逐渐衰退，与阿尔茨海默病不同，患者不会立即丧失记忆，但会经历性格变化，并可能因判断力受损而错误管理财务。该病在美国影响约5-6万人，患者通常在确诊后3-5年内需要全天候护理，每月护理费用高达3万美元，给照顾者带来巨大的身心和经济压力，同时也凸显了高净值人群在面对此类疾病时所面临的特殊挑战。

美国波士顿大学研究人员最新研究发现，经常参与阅读、写作、玩游戏或参观博物馆等精神刺激活动的老年人，即使没有长寿家族史，其认知表现也能达到与有长寿亲属的同龄人相当的水平。研究首次分析了不同保护因素如何共同作用于老年人脑健康，表明精神刺激活动对执行功能和语言技能特别有效，而长寿家族史则对记忆力有更强影响。这项基于国家老龄化研究所资助的长寿家族研究的数据分析，为设计预防阿尔茨海默病的认知干预措施提供了科学依据，强调通过持续学习和认知刺激活动可以增强大脑对神经退行性疾病的抵抗力。

一项小型临床试验显示，用于延缓阿尔茨海默病的盐酸美金刚药物可能改善特定自闭症谱系障碍儿童的社交行为，研究发现前膝前扣带皮层谷氨酸水平异常升高的亚群儿童在服用该药物后，沟通互动能力显著提升，但需更大规模试验验证其效果，且该疗法仅适用于部分患者，凸显自闭症谱系障碍的异质性及精准医疗的必要性，研究成果已发表于《美国医学会杂志》。

韩国科学技术院研究团队通过冷冻电镜技术首次在分子层面证实，亨廷顿病致病蛋白不仅能利用细胞骨架进行物质运输，更直接组织肌动蛋白微丝形成规则束状结构，这一突破性发现揭示了神经退行性疾病的全新病理机制，为理解亨廷顿病、阿尔茨海默病等神经退行性疾病及肌营养不良等运动障碍疾病的细胞骨架异常提供了关键线索，有望推动靶向细胞骨架相关疾病的创新疗法研发，同时开辟了探索该蛋白在细胞分裂、迁移及机械信号转导等生物过程中的新研究方向。

一项发表在《美国医学会神经病学杂志》上的研究揭示，细颗粒物空气污染（PM2.5）暴露不仅增加痴呆症风险，还显著加剧其严重程度及阿尔茨海默病神经病理变化（ADNC）。宾夕法尼亚大学研究团队分析了1999至2022年间602例尸检数据，发现死亡前PM2.5暴露水平升高使ADNC严重程度增加的几率提升19%（比值比1.19，95%置信区间1.11-1.28）；在287例临床痴呆评定量表评估中，高PM2.5暴露与认知和功能障碍恶化直接关联，且ADNC介导了63%的这种关联，凸显环境因素对阿尔茨海默病进展的关键影响，强调了治理空气污染对神经退行性疾病防控的重要性。

南卡罗来纳医科大学霍林斯癌症中心研究人员发现，阿尔茨海默病相关的β-淀粉样蛋白在体内发挥双重作用：在大脑中通过干扰线粒体自噬过程损害神经元，导致记忆丧失等症状；而在免疫系统中则通过保护T细胞线粒体增强免疫功能，使T细胞更有效地对抗癌症。这一突破性发现解释了阿尔茨海默病患者患癌风险显著降低的生物学机制，并为开发线粒体移植和富马酸补充等新型疗法提供了科学依据，有望通过增强免疫系统功能来对抗癌症、延缓免疫衰老并为神经退行性疾病治疗开辟新途径。

一项针对27000多名40至70岁英国成年人的大型研究揭示，睡眠质量差的人大脑实际年龄比生理年龄平均老近一岁，其中生物钟偏晚和睡眠时长异常是主要推手。研究利用人工智能分析超千项脑部磁共振成像指标评估大脑年龄，并发现炎症水平解释了睡眠与大脑老化关联的10%。专家强调，保持规律作息、限制睡前咖啡因摄入等可修改的睡眠习惯能有效减缓大脑老化，从而降低认知衰退和痴呆风险，这为公众通过改善睡眠维护长期脑健康提供了科学依据。

最新科学研究揭示牙龈疾病中的牙龈卟啉单胞菌可能通过血液侵入大脑引发神经炎症，加速阿尔茨海默病病理蛋白沉积；运动员作为高炎症风险群体，需将口腔护理纳入训练体系，通过规范刷牙、定期检查及抗炎饮食降低全身炎症水平，从而保护长期脑功能并维持竞技状态，这一预防策略可能成为避免神经退行性疾病的隐藏关键。