NIH拨款1500多万美元资助两个罕见疾病联盟
美国国立卫生研究院向贝勒医学院提供超过1500万美元资金支持,用于延续脆性骨病联盟和启动罕见有机酸血症研究联盟。脆性骨病联盟将专注于成骨不全症研究,包括完成1000多名参与者的纵向研究、开展疼痛干预随机对照试验及使用高分辨率CT成像评估骨骼疾病进展;罕见有机酸血症研究联盟将对有机酸血症进行临床和转化研究,开展患者表型观察性研究、钴胺素C病治疗试验及虚拟门诊与传统门诊比较研究,旨在改善罕见代谢疾病患者的治疗效果和生活质量,同时加强患者倡导组织合作及培训新一代研究者。

