环球医讯

再生元制药公司宣布其治疗进行性骨化性纤维发育不良（FOP）的抗体药物加瑞妥单抗（garetosmab）在三期临床试验中取得重大突破，主要终点显示治疗组新病变数量较安慰剂组减少90%以上；该公司计划于2025年底前向美国食品药品监督管理局提交上市申请，标志着此前因安全性问题暂停的项目成功重启；同时益普生公司的同类药物索霍诺斯上市后销售低迷，计提巨额减值损失，再生元有望凭借此成果在超罕见病治疗领域确立领先地位，其高剂量方案更在关键次要终点实现89%的炎症发作显著减少。

美国研究团队开发出创新可持续制药工艺，利用木质纤维素原料高效生产手性药物关键中间体(S)-3-羟基-γ-丁内酯，生产成本较石油基方法降低60%以上，有望显著降低他汀类药物、抗生素等处方药价格。该方法结合双酶生化过程与廉价酸碱化学过程，原料可源自木材废料，温室气体排放大幅减少，为绿色制药开辟新路径，同时具备生产可再生塑料等衍生产品的商业潜力，目前正推进规模化生产验证。

斯坦福医学院研究人员开发了一种名为CRISPR-GPT的人工智能工具，该工具作为基因编辑的"副驾驶"，能够帮助科学家（包括基因编辑新手）快速设计实验方案、分析数据和排查问题，大大缩短了基因编辑实验的设计和优化时间，有望将新药研发周期从数年缩短至数月。这项发表在《自然·生物医学工程》的研究表明，CRISPR-GPT通过学习11年的专家讨论和科学论文数据，能够预测脱靶编辑风险并提供最佳实验路径，为生物技术、农业和医疗行业打开了基因编辑技术的大门，同时研究人员也加入了安全措施以防止滥用，确保技术负责任地应用于基因治疗研究。

本文深入剖析制药行业如何突破人工智能应用瓶颈，指出68%的生命科学研发人员已采用AI技术，但52%因数据质量问题受阻，核心挑战并非技术限制而是业务转型——仅15%的AI项目涉及模型开发，85%需解决业务适配问题。作者提出五步框架：从明确可衡量业务成果入手、建立业务与IT共同责任机制、实施中心辐射式治理、构建模块化解决方案、规划数据民主化访问，强调通过Merck等案例证明AI可将临床研究报告生成时间从180小时缩短至80小时，最终加速救命药物研发进程，使企业决策速度超越IT实施速度，实现从概念验证到企业级价值的跨越。

德克萨斯A&M大学曼苏尔·汗博士开创性地将3D打印技术应用于儿童药物定制领域，成功解决了儿科用药中长期存在的剂量不精确、剂型不适配等难题。通过创新的"分层"工艺，该技术能根据儿童体重和年龄精准制作可调节剂量的药片，同时将药物制成儿童喜爱的形状和口味，显著提高服药依从性。这项突破性研究不仅减轻了药剂师的工作负担，还为医院提供了剂量灵活的抗病毒等治疗药物，已在2025年荣获《快公司》设计创新奖，标志着医疗领域在个性化用药方面取得重大进展，将彻底改变全球数百万儿童的用药体验。

2025年，美国食品药品监督管理局（FDA）在遗传性血管性水肿（HAE）治疗领域取得突破性进展，一年内批准三种创新药物终结了自2021年以来长达四年的审批空白期。CSL贝林公司的加拉达西马布、KalVista的塞贝特拉stat（艾克特利）和Ionis制药的多尼达洛森钠分别以靶向凝血因子XII、提供按需口服治疗和延长给药间隔等创新机制，将美国HAE治疗药物总数提升至11种，增幅达38%。这些新疗法通过预防性与急性治疗的多样化组合显著丰富患者选择，有效减轻疾病负担，使患者能根据个人生活需求定制治疗方案，标志着HAE管理进入全新阶段，为全球约7000名美国患者带来革命性治疗希望。

乌干达开展的一项大规模试验证实，名为Med Safety的智能手机应用显著提升了医疗工作者报告可疑药物不良反应的效率，该应用使总体报告量增加73%，与广泛使用的艾滋病药物多替拉韦相关的报告量几乎翻倍（92%），为低收入和中等收入国家解决长期存在的药物不良反应漏报问题提供了突破性方案，通过生成更完整的药物安全性数据助力监管决策优化和患者安全保障，标志着数字药物警戒系统在资源有限国家的实际应用取得重要进展。

美国食品药品监督管理局(FDA)近期取消了已获批的嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法的风险评估和缓解策略(REMS)，这一举措将使社区肿瘤学实践更容易为患者提供这些救命疗法。在弗吉尼亚州雷斯顿举行的社区肿瘤联盟支付者交流峰会上，专家们讨论了这一政策变化对扩大细胞疗法获取渠道的影响，指出目前仅有20%符合条件的癌症患者能够接受包括双特异性抗体在内的细胞疗法，而随着超过600项相关临床试验的推进，社区医疗机构需要建立适当的基础设施和培训以管理这些高成本、高技术含量的疗法，同时解决支付方限制、治疗延迟等挑战，确保患者能在离家更近的地方获得先进治疗。

在2025年前列腺癌意识月期间，耶鲁医学院肿瘤学和泌尿学教授丹尼尔·P·佩特里拉克医学博士分享了前列腺癌治疗领域的最新突破，重点介绍了创新的PROTAC（蛋白水解靶向嵌合体）药物如何通过劫持细胞天然蛋白质降解系统来靶向破坏雄激素受体，以及这种药物在雄激素受体突变患者中的显著疗效；此外，他还讨论了PROTAC能显著提高前列腺特异性膜抗原表达的发现，以及将PROTAC与镥-PSMA靶向放射疗法结合使用的新临床试验设计，这种联合疗法有望通过增强靶向能力显著改善前列腺癌患者的治疗效果，为传统激素疗法失效的患者带来新希望。

英斯泰罗创始人达芙妮·科勒在专访中系统阐述了人工智能驱动药物发现的实践路径，强调突破性进展不会源于炒作或模型幻觉，必须依靠为科学发现量身构建的真实数据体系；她详细解析了与礼来、百时美施贵宝等药企达成战略合作的关键成果，指出人工智能在生物医学领域的应用需从根本上重构数据收集与分析流程，警示科学界警惕生成式AI带来的"因果错觉"风险，坚持实验验证的科研本质，同时分享了从教育科技转型生物技术领域对人工智能局限性的深刻认知，为行业提供了兼具战略高度与实操价值的创新范式。