FDA近期决定取消已获批的嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法的风险评估和缓解策略(REMS)，这将使社区肿瘤学实践更容易为患者提供这些救命疗法。这一举措至关重要，因为据OneOncology支付和政策创新高级总监Aaron Lyss介绍，仅有20%符合条件的癌症患者能够接受包括双特异性抗体在内的细胞疗法。
Lyss在弗吉尼亚州雷斯顿举行的社区肿瘤联盟支付者交流峰会上主持了周一的小组讨论，主题为"确保社区肿瘤学环境中高成本疗法的获取和报销"。小组成员包括美国肿瘤网络医学主任Brian Mulherin博士、佛罗里达癌症专家与研究所血液肿瘤学家兼细胞治疗主任Ameet Patel博士，以及Humana负责癌症倡议和该支付方实验室及个性化医学倡议的副总裁Bryan Loy博士。
Lyss表示，多年来，监管障碍和支付方问题限制了能够提供细胞疗法的社区肿瘤学实践数量。REMS还限制了患者能够暂停生活来接受治疗的数量，因为患者需要在治疗设施附近停留的严格要求。
但他表示，随着FDA最近的变更和大量双特异性疗法即将面世，情况正在转变。Mulherin随后回顾了最近的批准浪潮。
Mulherin说："这只是冰山一角。当你查看临床试验注册表时，有超过600项双特异性疗法的试验正在进行中。"大部分研发管线是针对实体瘤的药物，这与早期主要集中在血液癌症上的浪潮形成对比。
他解释道："这有几个重要原因。首先，这些是创新的、高科技的、前沿的、高度有效的疗法，但它们也极具挑战性。人们接受药物后必须管理这些急性毒性。因此，你必须具备适当的基础设施和培训。"
Mulherin补充说："在社区环境中，我们希望能够在患者家门口提供这些疗法，让他们在自己的社区和获得支持的地方接受治疗。我们需要能够为患者提供这些疗法，否则我们将变得无关紧要。"
他进一步强调："双特异性疗法的列车已经出发，你要么上车，要么被它碾过。"
FDA的这一变更是在监管机构权衡扩大获取的收益与风险后做出的，这意味着医疗机构将不再需要与医院合作伙伴获得联合认证才能提供这些治疗。尽管这减轻了医疗机构的负担，但Loy表示，这可能会引起支付方的一些疑问。
Patel指出了社区实践治疗的诸多优势：减少交通时间、临床试验中证实的疗效，以及对支付方而言的更低成本。他表示，在过去的5到10年中，社区肿瘤学家已经学会了如何在社区环境中管理CAR T细胞疗法，而且这些疗法本身的毒性也降低了。托珠单抗的使用和远程监测已经降低了细胞因子释放综合征的风险，减少了患者需要长时间远离家园的情况。
Patel表示，具有挑战性的是那些将社区实践限制在单个病例协议的支付方，因为这些安排已知会导致延误，可能会影响生存时间。
Patel在移居佛罗里达之前曾担任移植医生，他表示："许多患者会因为地理变量、特定支付方的指南，或者可能的延误，决定不接受这些救命疗法。"
Loy的观点是确保质量和可预测性。他表示："这里有一些我认为并不琐碎的细微差别。事情已经在进行中，我们将发现自己不得不主动和被动地处理这些问题。"
他表示，很明显，所代表的医疗机构已经"在与医院的关系上进行了巨大投资"。他曾与各个药品制造商合作，这些制造商在医疗机构能够用其疗法治疗患者之前有特定要求。但Loy问道，如果没有FDA的要求，是否有第三方协会或其他凭证可以向支付方表明，一家医疗机构已准备好提供高达50万美元的疗法？
小组成员讨论了确保质量的解决方案，例如"中心辐射"模式，其中多站点医疗机构会指定一个中心，该中心配备全面的细胞治疗基础设施。替代支付模式，如风险池，正在国家层面讨论，以解决雇主对支付越来越多的细胞疗法的担忧。小组还讨论了支付方协议和保管链协议标准化的需求。
这种转变将需要所有利益相关者改变对CAR T细胞疗法的思维方式。但正如Lyss所说，FDA最终决定，在首例CAR T细胞临床试验开始十多年后，是时候将天平倾斜向获取方面了。
他表示："关于为什么他们对REMS项目做出这些变更，我无法比FDA实际所说的更好。他们认为，先前REMS结构对医疗交付系统施加的限制，并不值得在安全性方面带来的益处。"
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