此前HAE领域的FDA批准较为稀少，2017年、2018年和2020年各批准一种。
经过四年的监管沉寂，美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年批准了三种用于遗传性血管性水肿（HAE）的新型产品。这一丰收年将美国上市的创新药物总数增至11种，引入了新的作用机制和治疗方式，拓宽了患者可用的治疗策略。
HAE是一种可能危及生命的遗传性疾病。该疾病以身体各部位（包括手、脚、生殖器、胃部以及面部或喉咙）反复出现严重肿胀发作为特征，这些发作可能致命。这是一种罕见病，估计在美国仅影响约7000人。
2025年之前，HAE领域的FDA批准较为稀少，2017年、2018年和2020年各批准一种。随后是四年（2021-2024年）的批准空白期；患者一直在等待新型作用机制的突破。
然而，截至2025年，FDA已批准三种HAE药物（如图1所示）。这一活跃期在不到九个月内有效重塑了HAE患者的治疗格局。
2025年FDA对HAE的三次批准不仅使美国上市产品总数增加了38%，还引入了新的有效治疗方式，彻底改变了HAE的管理。
CSL贝林公司（CSL Behring）于2025年6月16日获得HAE领域首个FDA药物批准，药物为加拉达西马布（garadacimab）。这一里程碑标志着新型生物机制的突破，因为这是首个靶向凝血因子XII的药物获批。由于该蛋白在引发肿胀级联反应中起主要作用，抑制它提供了一种直接阻断发作的方法。因此，此次批准标志着向该疾病通路更早期干预的战略性转变。
几周后，KalVista公司于7月3日获得塞贝特拉stat（sebetralstat，商品名Ekterly），这是HAE的第二种口服药物。与BioCryst公司每日服用用于预防的口服药物贝罗特拉stat盐酸盐（berotralstat hydrochloride）不同，艾克特利在症状发作后给药，首次为患者提供“按需”治疗。这一批准代表了在急性发作期间需要快速有效缓解的患者的便利性和灵活性方面的重大进步。
第三项也是最近的批准发生在8月21日，Ionis制药公司（Ionis Pharma）的多尼达洛森钠（donidalorsen sodium）成为首个获批用于HAE的反义寡核苷酸药物。这种预防性治疗为患者提供了每四到八周一次的延长给药间隔，远长于其他预防疗法的每两周一次。此次批准不仅引入了新型治疗方式，还减少了给药频率，可能提高患者的生活质量。
在四年监管沉默之后，2025年FDA活动的激增重新定义了HAE的治疗格局，一年内三次新批准使上市药物总数增加了38%，达到11种。新药引入了各种不同的治疗方式，提供了管理和应对该疾病的新颖独特方法。产品的多样化为患者在预防性和/或急性治疗方面提供了更大的灵活性，减轻了疾病负担，使患者能够将治疗策略与个人生活方式相匹配。
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