开发针对格兰相关神经发育障碍的首创新疗法
格兰治疗公司正在推进拉迪普罗地尔作为全球首个直接靶向格兰相关神经发育障碍(GRIN-NDD)生物学基础的创新疗法,该药物通过选择性调节NMDA受体谷氨酸N2B亚基活性,在2024年末完成的1B期临床试验中使癫痫发作频率中位数降低86%,71%患者发作次数减少超50%,并获FDA突破性疗法认定;研究团队通过患者家庭深度参与设计了GRIN特异性评估量表,聚焦癫痫负担与发育结局改善,标志着罕见神经发育障碍治疗从症状管理向精准医学的重要转变,为携带GRIN基因突变的患者群体带来突破性治疗希望。

