环球医讯

剑桥大学主导的二期临床试验CCMR-Two证实，糖尿病常用药物二甲双胍与抗组胺药氯马斯汀的联合使用能有效修复多发性硬化症患者受损的髓鞘，该保护性神经外层损伤会导致疲劳、疼痛及行走障碍等症状；试验数据显示药物组在视觉诱发电位测试中神经信号传导速度保持稳定，而安慰剂组出现下滑，表明该组合疗法有望阻止疾病进展，为全球15万英国MS患者及数百万患者带来首款修复髓鞘的潜在治疗方案，尽管长期效果仍需进一步验证，但研究者认为这标志着多发性硬化症治疗即将迎来转折点并可能扩展至阿尔茨海默病等其他神经退行性疾病领域。

新加坡国立大学杨潞龄医学院研究人员成功开发出一种基于RNA的新型疗法，通过使用类似脂肪的脂质纳米粒子将小干扰RNA精准递送到肝细胞，抑制SPTLC2基因表达，从而降低神经酰胺水平。该疗法在实验室模型中显著减少肝脏脂肪堆积、炎症和纤维化，且对其他器官无害，有望为全球约25%受脂肪肝疾病影响的人群，特别是新加坡高达40%的成年患者提供突破性治疗方案。这项发表在《科学进展》杂志上的研究证实，通过靶向肝脏损伤的关键分子驱动因素，该方法比现有系统疗法更为精确安全，未来还可能扩展至糖尿病、心血管疾病等其他代谢障碍的治疗，为数百万患者带来希望。

加拿大安大略省伦敦市的约翰·戴维森为纪念因杜氏肌营养不良症去世的儿子杰西，多年来通过"击败杜氏肌营养不良症加拿大"组织筹集并投资2000万美元用于研究。近日，加拿大卫生部批准了首款专门治疗该疾病的药物瓦莫罗隆（商品名AGAMREE），由凯伊制药公司开发。该药物作为新型皮质类固醇，可减少传统治疗的副作用，为全国约800名患者带来希望。尽管价格昂贵且尚未纳入医保，但专家认为这是重要进展，标志着患者治疗前景光明，戴维森表示儿子若在世会为此感到自豪，这为杜氏肌营养不良症家庭带来了历史性突破。

巴西研究团队通过对第一代抗组胺药桂利嗪进行结构改造，成功开发出11种新型驱虫化合物，这些化合物对导致嗜酸性脑膜炎的广州管圆线虫幼虫展现出显著活性，其中化合物2b和3a效果最为突出，EC50值分别低至9.3 μM和8.7 μM，且在500 μM浓度下对HaCat哺乳动物细胞无毒性、1000 μM浓度下对秀丽隐杆线虫无毒性，证实其高度选择性，为目前尚无有效疗法的神经管圆线虫病提供了创新药物研发方向，该研究通过分子描述符分析揭示了双碱性氮原子和平衡亲脂性对驱虫活性的关键作用。

本研究提出创新的药效团引导生成式框架，在保持与参考化合物（如FDA批准药物）高药效团相似性的同时提升结构新颖性，以乳腺癌雌激素受体调节剂为案例验证了方法的有效性。生成的分子展现出优异的药物特性与专利潜力，其药物相似性定量评估值提升至0.59，合成可及性显著改善，且100%具备结构新颖性，为人工智能驱动的药物发现提供高效可解释的解决方案，有望加速先导化合物优化并突破传统分子对接计算的高成本瓶颈，同时确保生成分子符合药物研发的实际需求。

本文系统阐述了药物设计领域的最新突破，重点介绍BIND模型如何革新传统研发流程。该模型融合蛋白质语言模型与分子图技术，无需蛋白质三维结构即可高效执行虚拟筛选，在多项测试中性能媲美传统结构导向方法。研究证实BIND能精准识别有效配体、解析关键结合位点，显著提升筛选效率并降低计算成本，尤其适用于结构数据缺失场景。尽管在小样本优化方面仍有局限，但其在过滤无效化合物方面的卓越能力可大幅加速药物发现进程，为应对当前药物研发中的数据噪声、结构灵活性等挑战提供新思路，有望推动更快速、更可靠的创新药物开发，最终造福全球患者健康。

一项由美国国立卫生研究院支持的大规模RECOVER倡议研究发现，新冠病毒对嗅觉的影响可能比人们普遍认识到的更为广泛和持久。即使没有明显嗅觉症状的患者，在客观气味测试中表现也较差，80%报告感染后嗅觉变化的参与者两年后在临床测试中得分低下，其中23%嗅觉严重受损或完全丧失，更有66%自认嗅觉正常的感染者测试结果异常，这提示大量人群可能在不知情中面临嗅觉功能障碍，不仅影响食品安全和日常危险识别，还可能预示帕金森病和阿尔茨海默病等神经退行性疾病风险，专家呼吁将嗅觉测试纳入新冠后常规医疗评估。

本文深入剖析痴呆症取代其他疾病成为澳大利亚首要死亡原因的现状，揭示其通过神经退行性病变导致脑细胞死亡、吞咽困难引发吸入性肺炎等致命并发症的具体机制，并阐释高龄因素如何加剧心脑血管疾病等共病风险；同时基于《柳叶刀》委员会权威报告，明确指出管理听力损失、高血压、社交孤立等14项可修改风险因素可预防近半数痴呆症病例，强调通过个体干预与政府政策双管齐下不仅能显著降低发病率，更能有效延长健康寿命，有力驳斥了"痴呆症是老龄化必然结果"的错误认知，为公共卫生策略提供科学依据。

英国阿尔茨海默病协会与英足总合作，将于10月9日温布利球场英格兰对威尔士的国际友谊赛中安排22名痴呆症球迷作为特殊球童与球员共同入场。此举旨在展现痴呆症患者的多样性，传递"团结一致才能战胜痴呆症"的核心信息，并呼吁公众通过捐赠、倡导或寻求支持加入抗痴呆行动。活动延续历年传统，包括半场后移除球员球衣姓名以突显记忆丧失症状，凸显社会支持体系对患者的重要性，同时强调家庭、医护人员和公众需形成合力应对这一英国头号健康杀手。

本文揭示了痴呆症早期预警信号中易被忽视的行为变化特征，指出除记忆衰退外，冷漠、情绪波动、冲动控制障碍、社交失当及异常信念等五类行为在50岁以上人群中的警示意义。基于加拿大医学研究数据，强调行为症状可能早于认知衰退出现，早期识别可为干预争取关键窗口期。文章结合临床案例说明，持续性行为异常可能预示痴呆风险，需与药物副作用或精神疾病区分，并呼吁关注痴呆症对社会照护体系的巨大压力，指出早期干预对延缓疾病进程的重要性。