瓦莫罗隆（vamorolone）将以商品名AGAMREE销售，其开发商凯伊制药公司（Kye Pharmaceuticals）周四表示，该药物已获得加拿大卫生部的优先审查批准。
杜氏肌营养不良症是一种罕见的神经肌肉疾病，主要影响年轻男孩。1986年，当约翰·戴维森（John Davidson）的儿子在六岁时被诊断出患有此病后，这位安大略省伦敦市的居民通过"杰西之旅"徒步穿越加拿大，首次引起了公众对该病的关注。
杰西于2009年去世，但"杰西之旅"现已更名为"击败杜氏肌营养不良症加拿大"，在过去30年中已筹集并投资2000万美元用于该疾病的研究。这家非营利组织资助了促成该药物获批的临床研究。
"这对加拿大所有杜氏肌营养不良症家庭来说都是美好的一天，"戴维森说。"终于，加拿大各地的杜氏肌营养不良症男孩将能获得这种药物，这确实值得庆祝。"
戴维森表示，加拿大约有800名男孩和年轻男性患有杜氏肌营养不良症。这是一种使人衰弱的进行性疾病，由于缺乏肌营养不良蛋白（dystrophin），导致肌肉无力和流失，患者最终会丧失行走能力，并出现更严重的心脏和呼吸问题。
中位预期寿命为27至31岁。目前尚无治愈方法，正如戴维森所说，没有幸存者。
伦敦儿童医院的神经肌肉疾病专家克雷格·坎贝尔博士（Dr. Craig Campbell）解释说，自1970年代以来，杜氏肌营养不良症的标准治疗方法一直是使用泼尼松（prednisone）和地夫可特（deflazacort）等皮质类固醇来减轻肌肉炎症，但这些药物有副作用。
"能够有治疗选择，在出现副作用时进行优化至关重要，"他说。"这确实增加了一种可以替代传统类固醇治疗的药物。"
坎贝尔博士表示，加拿大卫生部的批准意味着临床试验和安全数据已证明该药物对国内某些人有益，但这并不意味着它会自动被省级医疗计划覆盖。
"该药物仍需经过多个步骤，才能为家庭提供报销，"坎贝尔说。"与大多数罕见病药物一样，瓦莫罗隆将非常昂贵。"
他解释说，各省和其他监管机构有单独的流程来考虑药物资金，以确保受益患者能够获得药物。
据凯伊制药公司总裁约翰·麦肯德里（John McKendry）称，该公司正为此努力，并已与加拿大药品局（CDA）就该治疗方案的审查展开合作。
"假设CDA给出积极的报销建议，我们将在2026年通过加拿大全国制药联盟与各省密切合作，协商协议，以报销加拿大首个获批的杜氏肌营养不良症治疗药物，"他说。
他补充说，定价仍在讨论中，但该药物预计将于明年年初在全国上市。目前，该药物在美国和欧盟已有售。
戴维森解释说，该药物的益处已导致一些家庭不惜重金前往国外接受治疗。
回想起为儿子寻找合适皮质类固醇治疗的困难，他认为如果瓦莫罗隆能在更近的地方获得，将帮助许多必须应对传统治疗负面副作用的家庭。
"杰西没能活到今天，"戴维森说。"但我认为他会为所发生的一切感到非常自豪，我知道我对杜氏肌营养不良症男孩的未来充满期待，因为我们正走在正确的道路上。"
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