环球医讯

杜克大学最新研究颠覆了传统认知，发现胰腺α细胞不仅分泌胰高血糖素，还能产生具有生物活性的GLP-1激素，这一发现重塑了人们对血糖调控的理解。研究显示人类胰腺组织中活性GLP-1含量远超小鼠，且女性胰岛释放的GLP-1显著高于男性，这可能解释男女对糖尿病治疗反应的差异。该机制表明当胰高血糖素产生受阻时，α细胞会自动增强GLP-1合成，从而更有效地刺激胰岛素分泌，为2型糖尿病治疗开辟了新路径，特别是针对β细胞功能退化患者，有望通过调节体内GLP-1水平来恢复血糖稳态，推动个性化医疗发展。

欧洲糖尿病研究协会年会上，德国慕尼黑亥姆霍兹中心研究人员展示了突破性GLP-1R/GIPR/Pan-PPAR五重激动剂研究成果，该创新药物通过单分子结构整合肠促胰岛素与PPAR通路的协同效应，在小鼠模型中显著超越现有单靶点和双靶点药物，能更有效降低体重、减少食物摄入并改善高血糖，其靶向递送机制仅作用于表达GIP或GLP-1受体的细胞，大幅提高安全性，结合来尼法诺在III期临床试验中展现的良好安全性，为肥胖和2型糖尿病治疗带来革命性前景，目前该分子正准备进入人体临床试验阶段，有望解决当前减重药物疗效与副作用的平衡难题。

美国总统特朗普声称广泛使用的止痛药泰诺（对乙酰氨基酚）是自闭症的"重要因素"，但科学家指出缺乏有力证据支持此关联；多项大规模研究包括瑞典250万儿童数据分析和日本20万儿童研究均显示，孕期使用该药物与自闭症风险无显著因果关系，微弱相关性可能源于感染等混杂健康因素而非药物本身，专家警告过度关注此类未经证实的联系将分散对自闭症复杂成因的科学研究焦点。

杜克大学的生物医学工程师开发了一个将自动化湿实验室技术与人工智能相结合的平台，用于设计药物递送用的纳米颗粒。该平台在概念验证中成功创建了能够递送白血病治疗药物的纳米颗粒，并优化了第二种抗癌纳米颗粒的设计，使纳米颗粒形成成功率提高了42.9%，同时减少了75%潜在致癌性辅料的使用，在保持药物有效性的同时改善了生物分布，为难治性疾病提供了更安全有效的治疗方案。

瑞典隆德大学近日启动全球首个针对年轻神经性厌食症患者的裸盖菇素治疗试点研究，该研究已获瑞典药品管理局和伦理审查委员会批准，计划招募40名16至35岁复发患者，旨在系统评估裸盖菇素的安全性、对复发时间的影响及体重指数变化等核心指标。作为高死亡率精神疾病，神经性厌食症目前缺乏有效药物治疗，此项研究探索通过调节大脑突触可塑性打破僵化思维模式的新途径，有望为这种以食物摄入受限和体重恐惧为特征的顽疾提供突破性疗法，研究成果预计于2027年底完成。

特朗普总统与卫生与公众服务部部长小罗伯特·F·肯尼迪计划宣布孕期使用对乙酰氨基酚（泰诺）与自闭症存在关联，但科学界强烈驳斥该说法，指出数十年严谨研究未发现直接证据，波士顿大学专家强调此声明对孕妇构成严重误导；同时澄清儿童疫苗剂量经科学设计绝非"如给马注射"，而自闭症诊断率上升源于诊断标准完善而非单一病因，医学界重申泰诺仍是孕期退烧镇痛最安全药物，呼吁政策制定应基于可靠证据而非未经证实的理论。

本研究首次证实托伐普坦作为一种“近乎通用”的药物分子伴侣，能稳定血管加压素V2受体90%以上的突变变体，为肾性尿崩症等罕见病治疗开辟新路径；实验显示该药物对87%的致病突变有效，表明“一药稳全蛋白”策略可替代传统“一药对一突变”方法，有望解决全球3亿罕见病患者因突变多样性导致的药物研发困境，加速遗传病治疗进程。

美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年9月19日批准帕博利珠单抗和透明质酸酶 alfa-pmph（商品名：Keytruda Qlex，默克公司）用于皮下注射，适用于12岁及以上成人和儿童实体瘤患者，这些适应症此前已获帕博利珠单抗静脉注射剂型批准。该批准基于MK-3475A-D77随机对照试验，针对初治转移性非小细胞肺癌患者，结果显示皮下注射与静脉注射在药代动力学和疗效上具有高度可比性，皮下注射组客观缓解率达45%，静脉注射组为42%，且在无进展生存期和总生存期方面无显著差异。处方信息包含免疫介导不良反应等关键警告，推荐剂量为每三周395mg帕博利珠单抗和4,800单位透明质酸酶 alfa-pmph，或每六周790mg和9,600单位，直至疾病进展或不可耐受毒性，此举将提升患者用药便利性并优化肿瘤治疗方案。

美国食品药品监督管理局（FDA）宣布将赛诺菲口服布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂托莱布替尼的审批决定日期从9月28日推迟至12月28日，原因是该公司在审查期间提交了构成新药申请重大修正的额外数据。该药物用于治疗非复发性继发进展型多发性硬化症，基于HERCULES等III期临床试验数据，但曾因药物性肝损伤问题暂停试验，现需加强肝功能监测，且在GEMINI 1和GEMINI 2试验中未达到主要疗效终点，仅在HERCULES试验中成功延缓残疾进展，同时该药物已于2024年12月获FDA突破性疗法认定，源于赛诺菲2020年37亿美元收购Principia Biopharma所得。

国际知名期刊《自然综述：药物发现》近日公布了2025年计划发表的20篇重要综述文章，内容涵盖慢性阻塞性肺病治疗新策略、RNA修饰系统作为治疗靶点、微系统技术加速免疫疗法开发、癌症合成致死性机制研究、系统性红斑狼疮治疗突破、RNA化学与治疗学进展、CRISPR基因编辑治疗遗传性血液病、Hippo信号通路靶向治疗、肿瘤代谢与免疫疗法调控、固有无序蛋白药物发现、肠道微生物组在癌症免疫治疗中的作用、中性粒细胞靶向癌症治疗、GLP-1疗法在糖尿病与肥胖症中的应用、芳香烃受体免疫调节机制、神经退行性疾病生物标志物应用、计算药物重定位方法、多器官纤维化药物研发、肿瘤无关性激酶抑制剂、NRF2转录因子三十年研究以及G蛋白偶联受体药物创新等多个前沿领域，全面系统地梳理了生物医药研发的最新突破、挑战与未来方向，为全球科研人员和临床医生提供了权威的学术参考与实践指导。