CHMP推荐Pharming Group的Joenja用于罕见原发性免疫缺陷病
欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)于周五推荐批准法尔明集团(Pharming Group)的Joenja(来尼奥利西布),用于治疗成人和儿童罕见原发性免疫缺陷病——激活的磷酸肌醇3-激酶δ综合征(APDS)。该药是一种PI3Kδ抑制剂,其疗效数据来自一项针对12岁及以上患者的安慰剂对照随机II/III期临床试验及一项中位治疗三年的开放标签扩展试验。APDS由PIK3CD或PIK3R1基因变异导致,引起PI3Kδ通路过度活跃和免疫细胞功能衰竭。EMA将在特殊情况下审议上市授权,并在两个月内做出批准决定。Joenja已在美国和英国获批,FDA于2023年批准,英国MHRA于2024年9月批准,NICE于2025年4月推荐NHS提供该治疗。研究主要研究者、荷兰伊拉斯姆斯大学医学中心过敏与临床免疫学主任维吉尔·达尔姆表示,该药在免疫失调和免疫缺陷标志物上均显示出持续且有意义的改善,结合良好的安全性,有望显著改变这一罕见、复杂且进行性先天性免疫缺陷患者的临床前景。
2026-08-27 16:21:49创新药物