过去十年，人工智能在医学领域的承诺一直以新闻稿和风险投资轮次来衡量。其宣传口径从未改变：AI将把药物发现时间从十五年压缩至三年，削减数十亿美元的开发预算，并逆转制药行业臭名昭著的90%临床失败率。
2026年，这一承诺终于要面对实际患者数据的检验。
一批完全由AI设计的药物现已进入人体。它们并非使用AI作为辅助工具进行优化或筛选，而是从头到尾由AI构思和构建。其中一些正处于中期试验阶段。至少有一种药物已产生经同行评审的临床疗效证据。在接下来的十二个月里，决定性的III期临床试验结果要么将验证十年的雄心，要么将迫使整个行业认真反思AI在医学领域能做什么、不能做什么。
改变对话的里程碑
这个故事的核心药物是Rentosertib，由英矽智能（Insilico Medicine）开发，原名ISM001-055。它在医学史上具有一项独特的地位：它是第一种疾病靶点和分子化合物均由生成式AI发现的药物，因此被业界称为完全端到端AI设计的治疗药物。
它针对的疾病是特发性肺纤维化（IPF），这是一种进行性且基本无法治愈的肺部疾病，大多数患者在确诊后两到五年内死亡。现有获批疗法可以减缓疾病进展，但无法逆转。
英矽智能的生成式AI平台Pharma.AI于2019年被用于解决这个问题。它识别出一个名为TNIK的新型疾病靶点（一种驱动纤维化通路的蛋白激酶），然后设计了一种小分子抑制剂来抑制它。整个临床前开发项目，从假设和靶点发现到药物候选分子生成，仅用了不到18个月时间，预算约为260万美元。
按照制药研发的标准，一个单一化合物可能需要数年时间和数千万美元才能达到临床前候选阶段，这一时间线非常引人注目。但接下来的情况并无太大不同：该药物仍需经历任何候选药物都必须通过的相同的0期、I期和II期临床试验。在临床测试环节，没有AI捷径。
IIa期临床试验结果
2024年11月，英矽智能宣布了IIa期试验的积极顶线结果。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，在中国21个中心招募了71名IPF患者。
在最高剂量（每日一次60毫克）下，患者的用力肺活量（FVC）较基线平均改善了98.4毫升。相比之下，安慰剂组平均下降了62.3毫升。该药物在所有剂量组中均耐受性良好。
2025年6月，英矽智能在《自然·医学》杂志上发表了业界首个AI驱动药物发现的临床概念验证。该公司目前正在与监管机构讨论进行IIb期关键试验，同时一项针对美国患者的独立IIa期试验正在积极招募中。
这一发表结果是该领域迄今取得的最重要里程碑。然而，正如大多数研究人员谨慎指出的那样，这只是一个起点，而非终点线。
不再只是假设的研发管线
Rentosertib是走得最远的，但远非孤例。AI药物研发管线已从少数早期探索性项目发展成为一个庞大的临床组合。
截至2026年初，已有超过173个AI发现的药物项目处于临床开发阶段，预计其中15至20个将在今年进入关键试验。
当前研发管线细分：
- I期：约94个项目
- II期：约56个项目
- III期：约15个项目
III期的数字是业界最密切关注的。
Recursion和Exscientia
这两家公司于2025年年中完成合并，将Recursion的高通量生物成像能力与Exscientia的精确分子设计工具结合成一个端到端平台。合并后的实体内部管线中拥有超过10个临床和临床前项目，来自合作伙伴的潜在里程碑付款超过200亿美元。
2026年的关键管线更新包括：针对艰难梭菌感染的REC-394的II期数据，以及针对肿瘤学RBM39降解剂REC-1245的I期数据。
薛定谔（Schrödinger）和武田（Takeda）
薛定谔采用基于物理学的AI方法，而非纯粹数据驱动的生成模型。其化合物Zasocitinib是通过与Nimbus Therapeutics合作开发，后由武田收购，现已进入III期。
武田在2025年12月报告称，这款AI设计分子在两项后期试验中减轻了斑块状银屑病的严重程度。这一结果使Zasocitinib成为可能首个获得FDA批准的AI发现药物的领先候选者。
Isomorphic Labs
这家谷歌DeepMind的衍生公司尚未将化合物推进临床试验，但其技术地位不容小觑。2026年1月，Isomorphic Labs宣布与强生（Johnson & Johnson）达成研究合作，利用其IsoDDE药物设计引擎进行小分子和生物制剂的多模态药物发现。
据报道，该公司的平台在具有挑战性的蛋白质-配体结构预测基准上的准确率是AlphaFold 3的两倍多，这直接关系到识别可行的药物靶点和预测分子结合的紧密程度。
早期成功率实际揭示了什么
关于AI发现药物的新兴临床数据值得仔细解读，既不应盲目喝彩，也不应轻易否定。
I期表现令人瞩目。AI发现分子在早期人体试验中的成功率高达80%至90%，显著高于传统方法约52%的历史平均水平。这反映了真实情况：AI平台在化合物进入临床测试之前，就能更好地预测其安全性和耐受性。更好的早期筛选意味着首次人体给药时出现意外更少。
II期表现令人鼓舞，但仍受限于样本量。AI发现药物的成功率约为65%至75%，而传统方法为30%至45%。
III期才是真正的考验。制药行业持续的高失败率主要由后期失败驱动，即在较小试验中有效的药物在更大、更多样化的患者群体中可能无效。AI尚未证明它能显著改变这些概率。
诚实的表述是：AI让药物开发的早期阶段变得更快速、更便宜。但AI能否让临床阶段更成功，这正是2026年即将揭晓的答案。
值得承认的挫折
2025年5月，Recursion终止了其领先的AI发现候选药物REC-994（用于脑海绵状血管畸形）的开发，因为长期数据未能证实早期的疗效趋势。更早之前，在2023年，AI设计的化合物在特应性皮炎、精神分裂症和癌症的试验中未能达到终点。
这些失败是对任何将AI药物发现视为传统方法必然改进的叙事的有益纠正。临床医学中的失败率是顽固的，AI尚未证明它能驯服它们。
技术实际如何运作
“AI药物发现”这一术语涵盖了一系列在技术上截然不同的方法，理解这些区别对于把握每个平台的能力边界至关重要。
生成化学
这是英矽智能使用的方法，也是公开报道中讨论最广泛的。生成式AI通过学习数百万已知化合物中分子结构与生物活性之间的关系，然后设计针对效力、选择性和有利药代动力学特性进行优化的新候选分子。
在Rentosertib项目中，英矽智能的Chemistry42平台生成了78,000个虚拟TNIK抑制剂，通过多目标优化进行筛选，并合成了排名前60的化合物。命中率为16.7%。传统高通量筛选通常产生的命中率约为0.1%。
基于物理学的AI设计
薛定谔的方法将量子力学模拟与机器学习相结合，以原子级精度预测分子如何与蛋白质靶点相互作用。这计算量很大，但对于结构数据可用的靶点，能做出高度准确的结合预测。
这更应被理解为AI增强的物理学，而非纯粹的数据驱动生成，特别适用于那些三维结合几何结构对疗效至关重要的靶点。
表型组学和生物成像
Recursion的平台对数千种不同条件下的细胞进行成像，并使用计算机视觉检测人类研究人员可能遗漏的生物模式。这种方法擅长靶点识别，揭示哪些生物通路与疾病相关，并为下游化学工作提供更高质量的假设。
结构生物学AI
AlphaFold的蛋白质结构预测已成为整个行业的基础。到2026年，从事复杂生物制剂研究的科学家通常会在投入资源进行实验验证之前，先通过计算评估结合亲和力。
Isomorphic Labs的IsoDDE在AlphaFold的基础上进行了改进，专门针对药物-受体结合预测，这是决定设计分子是否有效的关键步骤。
大多数先进平台在发现管线的不同阶段结合了上述几种方法，在每个工具最具优势的地方部署它们。
大型制药公司从怀疑到基础设施的转变
大型制药公司不再与AI药物发现领域保持谨慎距离。现在的问题不再是是否将AI整合到研发中，而是如何大规模地整合，并确保能够满足监管机构的要求。
诺华（Novartis）建立了一个名为Data42的专有数据湖，包含超过30年的临床和临床前研究数据。该公司使用AI生成心肌细胞活性图谱，预测化合物在进入临床测试前可能的心脏毒性。诺华生物医学研究负责人公开承认其局限性：AI可以取代一些基础实验室科学，但并非全部。
阿斯利康（AstraZeneca）报告称，在应用AI的早期发现项目中，靶点药物设计和验证速度提高了50%以上。这种具体的运营改进推动了采纳决策，无论最终III期试验结果如何。
辉瑞（Pfizer）计划在2026年投入110亿美元用于研发，并将AI工程师与科学家配对，系统地衡量生产力。这种整合更多是关于压缩定义现代药物化学的设计-制造-测试-分析循环，而非取代科学家。
监管格局终于成型
一个延缓AI药物发现商业化的因素是监管不确定性。药品监管机构需要制定评估AI生成证据的框架，然后企业才能围绕它构建合规基础设施。
美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年1月发布了关于在支持药物监管决策中使用AI的首份指导草案。随后，2026年1月，FDA和欧洲药品管理局（EMA）联合发布了关于药物开发中良好AI实践的指导原则。
2026年值得关注的监管里程碑：
- 2026年第二季度：FDA最终确定AI指南，要求对高风险应用制定可信度评估计划，并提供关于模型架构、训练数据和治理的详细文档。
- 2026年8月2日：欧盟AI法案的高风险条款生效，可能将某些药物开发AI归类为高风险，并提出新的合规要求。
FDA框架下的文档要求随风险级别调整。低风险的假设生成工具面临最低要求。高风险用途，如分析临床试验数据或选择试验参与者，则需要完全透明、前瞻性验证和持续监控。
文档负担是真实存在的，一些较小的公司将难以满足。但清晰的监管框架最终比之前的模糊状态更有利于行业。公司现在可以根据已知要求构建合规基础设施。
诚实评估：AI无法改变什么
关于2026年的AI药物发现，最重要的一点是要理解该技术真实存在的局限性。
临床时间线仍未改变。临床试验持续时间、监管审查时间线和生产放大过程并未因AI而有意义地加速。生物学、患者招募和监管要求施加了算法无法绕过的限制。声称药物开发速度提高十倍的说法混淆了临床前加速与总开发时间线，这是一种误导性表述，业界自己的研究人员已对此提出反对。
AI在早期发现中提供了可衡量的价值，但它并未从根本上改变制药开发的整体经济性。该技术减少了多年流程中的一个环节，但没有改变限速步骤。
训练数据偏差是一个严重且尚未解决的问题。AI药物发现系统的训练数据严重偏向欧洲基因组学和常见疾病，这意味着对代表性不足人群的预测准确性显著降低。如果AI发现药物因此系统性地对某些群体比对其他群体更有效，这将造成一个科学和伦理问题，行业需要在AI药物发现声称具有广泛益处之前解决。
市场整合已经在筛选领域。随着投资者要求临床结果而非算法演示，小型AI药物发现公司面临生存压力。预计未来12到18个月内将出现收购、关闭和管线优先级调整，市场将区分出那些拥有真实临床验证的公司和那些仅凭早期承诺筹集资金的公司。
2026年将真正决定什么
今年最具决定性的事件不会是一轮融资或一项合作公告，而是III期临床试验的读出结果。
这些结果将提供首次大规模检验，以判断AI是否能将临床成功率提升到制药业始终不变的90%失败率之上。如果多个AI发现的化合物在传统药物具有类似特征本应失败的情况下显示出疗效，那将是一个有意义的信号。如果它们以相同的速率失败，则表明AI的贡献虽然是真实且在早期发现中有价值的，但并未从根本上改变临床成功的概率。
对2026年的现实预测是，验证和失望将大致相当。来自一两个项目的积极III期数据将是该领域核心论点的有力证据。同时，一些备受期待的试验也几乎肯定会失败，这在每个药物开发周期中都会发生。
根据追踪管线的分析师评估，首次FDA批准在2026年或2027年发生的概率约为60%。这一估计反映了真正的不确定性，而非委婉的说法。
结论
AI药物发现的故事不再是未来时态的叙事。Rentosertib已在患者体内。Zasocitinib已有后期试验数据。超过170个源自AI的项目正在进行临床测试。该领域已从有前景的技术跨越到临床验证的早期阶段。
但它尚未做到的是，证明AI能显著提高最关键试验的成功概率。2026年将提供这一证据，或其缺失。
对于患有特发性肺纤维化等疾病、治疗选择有限的患者，以及试图证明十年AI投资合理性的制药行业而言，这些读出结果的利害关系是真实的。机器已经设计了药物。现在，生物学将投下决定性的一票。
常见问题解答
什么是第一个完全由AI设计并进入临床试验的药物？
Rentosertib（由英矽智能开发，原名ISM001-055）被广泛认为是第一种疾病靶点和分子化合物均由生成式AI识别和设计的药物。它目前正处于针对特发性肺纤维化的IIa期临床试验，2025年6月在《自然·医学》上发表了阳性结果。
目前有多少种AI发现的药物处于临床开发阶段？
截至2026年初，超过173个AI发现的药物项目处于某种临床开发阶段。大致分布为：约94个项目在I期，56个在II期，15个在III期，预计有15到20个项目将在2026年进入关键试验。
AI发现的药物比传统药物有更高的临床成功率吗？
早期数据表明，AI发现的化合物在I期试验中的成功率达到80%至90%，显著高于传统方法约52%的历史平均水平。II期成功率也似乎更高。然而，大多数制药失败发生的III期结果仍然有限。2026年的关键读出结果是首次大规模检验AI的早期优势是否能转化为更好的最终结果。
2026年哪些公司在AI药物发现领域处于领先地位？
领先的临床阶段公司包括：拥有最先进完全端到端AI设计化合物的英矽智能；合并后的Recursion-Exscientia实体；薛定谔，其化合物Zasocitinib通过与武田的合作拥有III期数据；以及Relay Therapeutics。由谷歌DeepMind支持的Isomorphic Labs拥有强大的技术能力，但尚未将化合物推进临床试验。
FDA是否批准了任何AI发现的药物？
截至2026年初，尚无AI发现的药物获得FDA批准。首次批准预计在2026年或2027年发生的概率约为60%，具体取决于正在进行的试验结果。Rentosertib和Zasocitinib是最先进的候选药物。
FDA正在做什么来监管药物开发中的AI？
FDA于2025年1月发布了关于药物开发中AI的首份全面指导草案。最终指南预计在2026年第二季度发布，要求对高风险AI应用制定可信度评估计划。2026年1月，FDA和EMA联合发布了关于药物开发中良好AI实践的指导原则。欧盟AI法案的高风险条款将于2026年8月生效。
AI实际上是如何设计药物的？
AI药物发现使用多种技术方法。生成化学平台通过学习数百万已知化合物，从头设计新颖的分子结构。基于物理学的AI将量子力学模拟与机器学习相结合，以预测分子相互作用。生物成像平台使用计算机视觉识别疾病相关的细胞模式。结构生物学AI预测蛋白质结构和结合相互作用。大多数先进平台在管线不同阶段结合了多种方法。
AI能否消除制药行业90%的临床失败率？
可能不会完全消除，当然也不会很快。AI可以压缩早期发现时间线，提高进入试验的候选药物质量，这可能会改善I期和II期成功率。但临床试验仍然由生物学和监管时间线驱动，AI无法加速这些。AI能否改变大多数失败发生的III期成功率，是2026年数据将开始回答的核心问题。
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