环球医讯

本文介绍了格莱斯顿研究所科学家克里斯蒂娜·西奥多里斯博士如何开发Geneformer和MaxToki等人工智能模型，预测细胞在疾病、发育或衰老过程中的行为，从而加速药物靶点发现。这些模型通过分析数百万个基因活动记录，能够预测基因修改对细胞的影响，已在心脏病和衰老研究中取得突破，有望大幅缩短药物研发周期并提高成功率，为攻克疑难疾病提供了全新工具。

这项研究提出了一种名为表型-靶点耦合药物筛选（PTDS）的创新框架，通过整合表型药物发现和基于靶点的药物发现方法，有效解决了中药复杂成分分析和药物开发中的'黑箱'问题。该框架利用AI技术、高分辨率质谱和3D微生理模型等先进工具，提高了从中药中发现新药的效率和成功率，为天然产物药物研发开辟了新路径，有望加速传统中药向现代药物的转化进程，显著降低临床前和临床开发中的失败风险，为全球药物研发领域带来革命性变革。

本文深入探讨了Isomorphic Labs如何利用Google DeepMind的AlphaFold技术设计新型药物，标志着制药行业的重大突破。文章详细阐述了AI在药物发现中的变革性作用，包括提高研发效率、降低副作用等优势，并分析了AI药物开发面临的伦理挑战及未来趋势，同时指出这一领域将为跨学科人才创造大量就业机会，有望彻底改变医疗健康行业格局。

根据2022年美国神经病学学会年会公布的一项2b期临床试验结果，实验性药物ecopipam在减少图雷特综合征儿童和青少年的运动和发声抽动方面显示出显著效果，治疗3个月后，使用该药物的患者抽动症状明显少于和轻于使用安慰剂的患者，且药物安全性良好、耐受性佳。这种新型药物作为首个靶向D1受体的选择性多巴胺-1受体拮抗剂，有望为图雷特综合征患者提供比现有药物更优的治疗选择，避免现有药物常引起的体重增加等副作用问题，为当前治疗选择有限的图雷特综合征患者带来新的希望。

美国科学家声称已成功将部分运动健康益处浓缩成可吞服药丸。这种名为SLU-PP-332的新型药物目前处于研发早期阶段，但在对啮齿类动物的初步实验中，该药物似乎能激活通常由运动触发的自然代谢途径。研究显示，服用该药物的小鼠肌肉功能、体能和耐力均得到提升，在跑步机上可多跑70%时间和45%距离，同时脂肪增加量减少10倍。这一突破性发现为无法运动的人群提供了潜在解决方案，可能有助于开发治疗神经退行性疾病和心力衰竭等棘手疾病的新疗法。

本研究专题深入探讨多药耐药念珠菌感染对全球健康的日益严重威胁，系统分析抗真菌耐药性如何重塑念珠菌的毒力特征、发病机制及宿主-病原体相互作用，征集涵盖新型抗真菌靶点鉴定、药物发现、耐药-毒力相互作用机制、生物膜相关耐药性及宿主导向治疗策略等多方面研究，旨在推动下一代抗真菌药物研发管线，改善侵入性和黏膜念珠菌病的临床管理，为应对日益严峻的真菌耐药性挑战提供科学依据和创新解决方案，对降低相关感染的发病率、死亡率和医疗成本具有重要临床意义。

达特茅斯盖塞尔医学院的Shelby Sullivan博士在消化疾病周会议前的新闻发布会上公布了一项初步研究结果，显示十二指肠黏膜修复术可能有助于减缓肥胖患者停用GLP-1激动剂曲格列肽后的体重反弹。REMAIN-1试验对45名已减重约15%的患者进行研究，结果显示接受该手术的患者在6个月后体重反弹比例显著低于假手术组（4.5%对比7.5%），且手术范围与体重维持效果呈正相关。这种微创手术通过热水消融十二指肠表层组织，有望重置肠道生物学功能，为那些无法或不愿长期服用GLP-1类药物的患者提供可行的"退出通道"，同时避免终身药物治疗的需要。研究还表明，接受更广泛修复的患者平均仅反弹7磅，维持了80%以上的减重效果。

在欧洲临床微生物学和传染病学会(ESCMID) Global 2026会议上，Aicuris公司开发的新型口服解旋酶-引物酶抑制剂普瑞利韦(pritelivir)的III期临床试验数据显示，该药物在治疗免疫功能低下患者的难治性黏膜皮肤单纯疱疹病毒(HSV)感染方面显著优于标准治疗方案。研究证实普瑞利韦在病损完全愈合率和HSV DNA检测停止率方面均表现出统计学显著优势，且安全性良好，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其优先审评资格，预计2026年第四季度可能在美国上市，将为目前治疗选择有限的免疫功能低下难治性HSV患者提供更安全有效的治疗选择。

麦克马斯特大学研究人员开发了名为SyntheMol-RL的生成式AI模型，该模型能够探索多达460亿种可能化合物的广阔化学空间来设计新型抗生素。在早期测试中，该AI创造了名为synthecin的新型抗生素，在小鼠模型中对耐药性金黄色葡萄球菌感染显示出高效。这一突破展示了AI如何加速传统上缓慢且成本高昂的新型抗菌药物研发过程，为解决日益严重的抗生素耐药性问题提供了新希望。该模型不仅能设计具有抗菌活性的化合物，还能确保这些化合物具有水溶性等临床可行性关键特性，标志着药物发现从寻找可行化合物向设计和优化化合物的根本转变。

英国生物工业协会(BIA)最新报告显示，2026年第一季度英国生物科技行业融资总额达5.52亿英镑，同比增长18%，风险资本融资增长17%，融资企业数量从15家增至25家，表明行业正逐步复苏。尽管IPO市场依然低迷，但并购活动活跃，礼来以78亿美元收购Centessa Pharmaceuticals，安进以8.4亿美元收购Dark Blue Therapeutics。BIA政策与对外事务总监马丁·特纳表示，融资环境改善使企业能将重心从融资转向研发，有利于行业增长和患者获益。专家认为英国需兑现生命科学部门计划承诺，优化NHS创新环境，打造创新药物"首发市场"，以在全球竞争中保持优势，避免落后于中美等科技强国。