造血干细胞和骨髓移植是用健康组织替代病变、受损或毁坏的造血细胞的手术程序，常用于白血病、淋巴瘤和血液疾病的治疗。这些手术涉及采集供体（异体）细胞或使用患者自体细胞，对许多人而言具有挽救生命的作用，但出院后恢复过程并未结束。
可能出现的并发症会导致治疗相关死亡，通常由移植物抗宿主病（GVHD）引发。尽管移植护理的进步已提高生存率，GVHD仍是异体干细胞移植后晚期发病和死亡的主要原因。预测谁会经历GVHD极为困难，现有证据表明约三分之一至半数接受异体移植者会出现某些GVHD症状。该病可在移植后短期内发作（急性GVHD），也可能在数月后出现（慢性GVHD，cGVHD）。
预防GVHD颇具挑战性，因需平衡免疫抑制以避免GVHD的同时不增加感染风险，并防止对治疗产生不良反应。发表于《临床研究杂志》的新研究描述了一种机器学习模型，可在症状出现前评估患者发展cGVHD和移植相关死亡的风险。研究者认为该工具能为临床医生提供早期预警，为密切监测或预防策略创造窗口期。
将血液检测转化为预测洞察
为开发名为BIOPREVENT的AI工具，南卡罗来纳医科大学霍林斯癌症中心研究团队分析了四项大型多中心研究中1,310名移植受者的数据。团队聚焦移植后90至100天采集的血液样本。首席作者索菲·帕切斯尼博士指出，此阶段是关键窗口期——患者可能感觉良好，但潜在免疫活动可能已在为并发症埋下伏笔。
"疾病并非症状出现时才开始，而是悄然发展。我们假设cGVHD在90-100天左右存在亚临床阶段，能在临床显现前通过生物学手段检测。"帕切斯尼强调，"数据表明，基于生物标志物的机器学习可提前约2-8个月识别风险，为早期干预创造机会窗口。"
该研究者此前已鉴定并验证七种与炎症、免疫激活、免疫调节和组织损伤相关的免疫蛋白。研究团队测量了这些生物标志物，结合年龄、移植类型、原发疾病和既往并发症等九项临床因素。经多种机器学习方法测试，表现最优的模型采用贝叶斯加法回归树统计方法，成为BIOPREVENT的基础。
帕切斯尼向《医学新闻今日》表示："cGVHD仍是造血细胞移植后最致残的并发症之一。本研究表明，利用移植后三个月血液生物标志物的机器学习模型，能在症状出现前数月预测高风险人群，为早期预防性干预打开大门。"
精准度超越单纯临床数据
研究显示，整合生物标志物数据与临床信息显著提升了移植相关死亡的预测能力。重要的是，团队在独立移植受者群体中验证了该AI模型，证实其预测风险的可靠性超越建模所用患者群体。BIOPREVENT成功将患者分为高低风险组，移植后18个月内结局差异显著。研究还表明，cGVHD和移植相关死亡可能由部分不同的生物过程驱动：某些生物标志物更强烈关联移植后死亡风险，而另一些则是cGVHD的更好预测因子。
从研究模型到网络工具
为促进广泛应用，研究者将BIOPREVENT作为免费网络应用开放。临床医生可输入患者的临床特征和生物标志物值，获得随时间变化的个性化风险评估。
"输入应用后，模型生成个性化风险评分，实现更精准监测和早期临床决策，推动个性化医疗发展。"帕切斯尼表示。目前该工具旨在支持风险评估和研究，而非直接指导治疗。下一步将通过临床试验验证：对高风险患者加强监测或提供预防治疗能否改善长期结局。
迈向精准移植护理
该研究体现了移植护理向精准医学的转变——随访和治疗策略根据患者个体风险画像定制。AI工具能更早为临床医生提供更好信息，助力更明智决策。
"早期预测将范式从被动应对转向预防性护理，"帕切斯尼解释道，"对患者而言，高风险者可获得更密切的个性化监测；在初现细微征兆时及时干预；最终可参与专为高风险人群设计的预防性试验。"她补充道："我的优先事项是跨机构合作启动预防性试验，让高风险患者在不可逆损伤发生前接受当前获批的非类固醇药物之一。"
尽管BIOPREVENT需进一步验证才能纳入常规护理，但该方法有望成为降低移植医学最严重并发症之一的重要进展。
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