科学家希望利用AI模型“伊甸”开发可治愈重大疾病的新型基因疗法与药物,据《金融时报》报道。该模型旨在从生物进化规律中推导疗法,识别适用于基因治疗的酶类,但观察者指出仍存在诸多待解问题。
“伊甸”之名本身即具深意,暗喻圣经中的伊甸园:国际团队为训练该AI模型整合了包含超十亿基因的庞大数据集,涵盖103万余物种(主要为微生物)的遗传信息。英国公司Basecamp Research提供了此前未公开于公共数据库的训练数据。英伟达通过其风险投资部门NVentures、微软作为投资方与合作伙伴共同参与项目。
补充缺陷基因的疗法
该模型命名援引基督教创世论的缘由不仅在于数据规模。其帮助人类的技术路径同样雄心勃勃:通过AI设计的酶实现人体内精准的大片段基因插入。除基因增补外,还包括DNA重写(基因编辑)和关闭问题基因(基因沉默)等方法。AI生成的基因可通过改造无害病毒递送至细胞,或采用脂质纳米颗粒(类似mRNA疫苗技术)及直接注射方式实现。
此类基因补充疗法已在人类基因组超1万个疾病相关位点成功实施,用于补充缺陷基因。实验室测试中已通过该方式杀死癌细胞。相比传统方法,该技术能在避免DNA损伤的前提下实现更大片段插入,有效防止错误位点变异等脱靶效应。
抗多重耐药细菌药物研发
该研究还旨在助力开发抗多重耐药细菌的肽类药物。以AI模型为统一基础,有望加速罕见病药物研发进程并降低成本。然而,加州大学伯克利分校的Fyodor Urnov等研究者指出,单凭新工具并不足够——技术能否临床应用还取决于监管审批、生产工艺及医保覆盖等因素。哈佛医学院的Omar Abudayyeh亦持审慎态度:该方法的安全性与有效性仍需充分验证。
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