辛辛那提儿童医院新建中心加速癌症血液病及遗传病治疗突破
2025年11月17日——辛辛那提儿童医院今日庆祝其应用基因与细胞治疗中心新址启用。这座位于俄亥俄州沙伦维尔的尖端设施将助力医疗系统扩大针对癌症、血液病和遗传病患儿的创新药物及生物疗法临床试验规模。
“我们的应用基因与细胞治疗中心是新型治愈方案的发射台,”辛辛那提儿童医院研究基金会主任、首席医疗官兼儿科主任程婷(Tina Cheng)医学博士表示,“该中心将前沿科学转化为现实成果,为最需要希望的患者和家庭带来曙光。”
作为全美儿科癌症护理排名第一的机构,辛辛那提儿童医院收购并翻新了俄亥俄州沙伦维尔的一处大型建筑以扩展应用基因与细胞治疗中心。新中心规模达到原阿冯代尔(Avondale)院区的四倍,基因疗法、细胞疗法和免疫疗法产品的制造能力显著提升。该中心自2001年起一直设在辛辛那提阿冯代尔社区。
剪彩仪式汇聚了辛辛那提儿童医院的科研人员、工程师和临床医师,他们通力协作设计并制造基因与细胞治疗产品——这些产品常为患者量身定制,用于修正缺陷基因或激活免疫细胞对抗常规治疗无效的难治性疾病。
全球每年有超过30万名儿童确诊癌症,约800万新生儿患有出生缺陷。辛辛那提儿童医院19,600名员工中,数千人致力于研发相关疾病的医疗方案,每年吸引全美50个州及数十个国家的家庭前来就诊,寻求复杂或罕见疾病的治疗。
“面对癌症或遗传病的儿童家庭常将辛辛那提儿童医院视为创新疗法的希望,”该院癌症与血液疾病研究所联合执行主任、骨髓移植与免疫缺陷科主任斯泰拉·戴维斯(Stella Davies)医学博士表示,“应用基因与细胞治疗中心新址的科研工作,将为更多难治性重症患儿改善治疗效果。”
除推进本院研究外,新中心还着力加强与大型制药企业、生物技术公司、高校及其他医疗系统的合作。中心执行主任邹超众(Chaozhong "Charles" Zou)强调:“其独特之处在于不仅是实验室或制造工厂,而是二者的融合体。中心与辛辛那提儿童医院临床部门紧密衔接,使科研成果能更快从实验室走向病床,让患者尽早获得新疗法。”
该中心正开发针对端粒生物学障碍的载体和细胞产品。此类疾病由基因突变引发,可导致早衰、器官病变及白血病等癌症易感性。其他疗法聚焦镰状细胞病等血液病——该病可引发重度疼痛和器官损伤。研究团队还在攻克遗传性肺泡蛋白沉积症,这种肺部疾病会导致呼吸困难、慢性咳嗽和疲劳。
邹超众指出,基因与细胞治疗产品属于活体复杂药物,生产过程必须符合严格监管标准,确保每位临床试验患者接受完全一致的高安全级别疗法。为此,新中心建设注重极致细节:空气洁净度超越医院手术室标准,各房间温湿度精准调控,特殊空气过滤系统杜绝任何微小污染。
位于运河路10995号的新建筑将启动为期一年的认证程序,确保其符合临床试验用基因、细胞及免疫疗法产品的生产规范。预计2027年初将启动相关疗法的院内生产。
应用基因与细胞治疗中心将容纳约100名员工,其中24个为新增岗位,半数新聘人员为科学家,包括生物学家和专注药品质量保证的专业人员(即现行药品生产质量管理规范cGMP专家)。
该中心前身是辛辛那提儿童转化核心实验室,25年来一直是早期临床试验药物研发、测试和制造的领军者。邹超众表示:“新中心的核心优势在于规模、能力和运营模式。5万平方英尺的设施配备12间防污染洁净室,属全球最大的同类学术中心之一。但更重要的是我们采用行业级标准,通过严格流程和质量体系,确保产品达到顶尖生物制药公司的同等要求。”
辛辛那提儿童医院投入6000万美元用于中心建设,涵盖设计、施工及设备采购。原为汽车零件配送中心的建筑占地11.1万平方英尺,坐落于14.6英亩场地上。除5万平方英尺的应用基因与细胞治疗中心外,其余空间将作为辛辛那提儿童医院三家医院及40余个分支机构的供应链配送枢纽,预计新增20余名员工。
该项目由丹尼斯建筑公司承建,设计团队包括:BHDP建筑设计公司;希皮工程公司负责机电管道;谢弗工程公司负责结构工程;bioX公司负责工艺工程。
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