人工智能已经证明了其作为发现新药的有效工具的能力。根据去年年底发表的分析，超过二十个由AI开发的候选药物正在进行临床试验。
现在，科学家们正将目光投向下一个前沿领域。
一些新模型不再使用AI来创造正确的药物，而是被训练来精准定位疾病的根本诱因，这种方法可以为药物研发揭示新的靶点。换句话说，与其寻找治疗疾病的钥匙，AI或许能帮助揭示哪些锁尚未被探索。
“这完全关乎于发现新的靶点……新的生物学机制，解决疾病的新方法，”Illumina Ventures的创始合伙人尼克·纳克莱里奥说。“这是一个更难的问题。”
实现这一壮举意味着要构建能够解开人类生物学复杂性的模型。
“AI是在文献数据的基础上训练的，但我们对人类生物学运作方式的理解是有限的，”纳克莱里奥说。
本着这一目标，专注于研发技术和诊断的Illumina公司今年宣布了一个研究联盟，旨在构建一张全面的人类疾病生物学图谱。这个名为“十亿细胞图谱”的全基因组扰动数据集，是由包括默克、礼来和阿斯利康在内的行业巨头联盟共同创建的。根据新闻稿，其目标是构建一个“精选的细胞系集合，以推动药物靶点验证，大规模训练先进的AI模型，并推进对以前无法触及的基础疾病机制的研究”。
该图谱模型将开发超过200种与多种疾病领域相关的细胞系，例如癌症、心脏代谢和神经系统疾病。然后，研究人员计划使用CRISPR技术来测试，当数千个不同的基因被开启和关闭时，数十亿个单个细胞会发生什么。
“想象一下，你买了一栋新房子，想知道那些电灯开关是做什么用的，”纳克莱里奥说。“在这个模型中，每个开关都可能影响数千个系统……并且你需要在数百种组织中，多次开启和关闭大约20,000个基因。这样你就得到了一个巨大的数据集。”
纳克莱里奥表示，该模型对人类生物学产生的洞察，随后可以在AI的帮助下用于识别药物靶点。
Illumina的努力壮大了计算生物学领域日益增多的AI方法。
谷歌DeepMind的AlphaFold平台因其预测复杂蛋白质结构的能力而闻名，这项突破在2024年获得了诺贝尔奖。
其他生物技术公司正在进一步拓展这些边界。例如，总部位于澳大利亚的Omnigeniq公司开发了一个平台，能够在其配体就绪状态下可视化蛋白质，这将有助于“设计基于对导致疾病传播的变化的理解而产生的疗法”，该公司首席执行官乔达娜·布莱克曼今年早些时候告诉PharmaVoice。
来自学术领域的新疾病聚焦技术，也可能为颠覆长期以来的药物研发方法奠定基础。
哈佛医学院的研究人员开发的一种AI驱动工具，可以取代一次只测试一种蛋白质或药物的传统方法，同时识别多个疾病驱动因素，然后确定哪些基因可以解决它们。研究人员在九月份报告称，这种新模型可以将药物开发引向更有效的靶点。
“未来几年将是一场竞赛，看谁能构建出能够产生飞跃性新见解、从而理解生物学的基座模型，”纳克莱里奥说。
数据循环
AI系统的质量取决于为其提供数据的质量——用于疾病靶点预测的模型也不例外。整合这些数据集将是行业的一个主要焦点。
“这就是目前的竞争所在，”纳克莱里奥说。“制药公司正在寻找大型数据集来训练模型以发现新靶点。”
当前对更多数据的需求，遵循了最近出现的一个技术发展周期。
“在过去的20年里，我们能够生成的数据量增加了许多个数量级。到了某个时候，我们拥有的数据多到不知道该如何处理。然后AI出现了，可以消化所有这些数据，”纳克莱里奥说。“现在我们又回到了起点，拥有了像AI这样的新工具，但我们需要加快实验步伐，为它们提取新的数据。”
尽管该行业还没有达到AI可以“立即找到治疗方法”的地步，但纳克莱里奥表示，现有数据和工具集几乎已经到了可以汇聚起来实现下一次飞跃的时刻。
“随着时间的推移，我们将改变药物发现的生产力曲线，并看到巨大的改进，”他说。
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