作者：Samantha Troman-Mason
2025年8月21日 6分钟阅读
传统的药物发现模式正面临系统性崩溃。新药开发往往耗时超过十年，耗资数十亿美元，且大多数候选药物最终无法上市。
AI正在彻底重构这一过程。它能够生成新型分子、模拟分子在体内的行为、在实验室实验前进行数千次虚拟测试，已能预测临床结果、优化患者筛选、以接近实验精度建模蛋白质结构。这些能力正使药物开发更高效、经济且精准。
英矽智能开发的Rentosertib成为首个通过AI发现靶点和分子的药物。该药物已进入II期临床试验，可能很快进入III期试验，或成为首个通过晚期临床测试的AI设计药物。
Rentosertib只是更大变革的信号。从生成式化学到预测性试验设计，从蛋白质建模到自动化实验室，AI正在重塑新药研发方式。关键问题不再是AI是否改变药物发现，而是研发团队适应这一变革的速度。
生成式化学开拓分子发现新维度
药物研发的第一步是分子设计。过去这意味着在有限的已知化学结构中艰难探索，通过实验室反复试验优化。AI使分子设计从渐进改良转向突破创新，设计出人类从未设想的分子结构。
生成式系统可提出新型化合物，模拟其与生物靶点的相互作用，并通过计算机模拟（in silico）优化设计。这开辟了广阔的化学空间，将原本数年的研发周期压缩至数周。
英矽智能的GENTRL平台通过虚拟生成和筛选分子候选，将验证路径缩短了十倍。发表在《细胞报告医学》的研究显示，该平台在46天内设计出新型DDR1激酶抑制剂。英矽智能与住友大日本制药合作开发的DSP-1181成为首个进入临床试验的AI设计药物，研发周期仅12个月，相较传统流程缩短了4-5倍。
一些AI优先的生物技术公司现可每年生成数千种候选分子，构建的药物管线速度和广度前所未有。
对开发者招聘的影响
生成式化学正在重塑开发团队所需技能。AI药物研发并未取代程序员，反而催生了新需求。企业需要能贯通代码与化学的健康科技开发者，要求工程师同时精通机器学习、云计算、数据管道，并能处理复杂的分子生物学数据。
关键岗位包括：
- 机器学习/AI工程师：设计训练生成模型
- 生物信息软件工程师：管理基因组和分子数据
- 计算化学家：编写药物设计算法
- 平台与集成工程师：连接AI工具与实验室/云系统
- 验证工程师：确保模型可靠合规
预测性试验设计重塑研发节奏
临床试验消耗药物开发80%的时间和成本。招募困境和方案变更常导致研发停滞。
AI正在突破瓶颈。机器学习模型可优化患者筛选、预测结果，甚至在招募前模拟试验场景。《PLOS ONE》研究显示AI匹配癌症患者与I期试验的准确率达78%，这项工作通常需要数周人工筛查。
赛诺菲等药企使用数字孪生模型——基于真实数据的虚拟患者——在真人试验前验证方案。这些方法可降低费用、提高安全性并优化研究周期。对罕见病患者而言，这意味着可能提前数年获得救命药物。
对开发者招聘的影响
预测性试验设计催生跨领域开发者需求。需融合数据科学、临床知识和法规合规能力，要求开发者精通机器学习、云系统、数据隐私、临床标准，并具备与临床医生、统计学家、监管机构沟通的能力。
新兴岗位包括：
- AI/ML工程师：开发患者-试验匹配、结果预测、虚拟患者模拟模型
- 临床数据科学家：整合电子病历、基因组、真实世界数据
- 数据工程师：构建处理碎片化临床数据的管道
- MLOps专家：确保AI模型生产环境可靠运行
- 临床信息工程师：将试验方案转化为软件系统
- 模拟专家：设计验证数字孪生模型
结构导向发现开启新前沿
蛋白质是生物机器，控制细胞生长到疾病传播。数十年来解析蛋白质3D结构耗时耗资，每结构需数年研究和数百万美元，导致人体多数蛋白质仍是未知。
AI改变这一局面。DeepMind的AlphaFold可实现近实验精度的蛋白质结构预测，且耗时仅需数分钟。《自然》发表的全球基准测试显示AlphaFold结果准确率远超其他方法。
AlphaFold数据库已收录2亿多个预测结构，覆盖几乎所有已知蛋白质。仅人体蛋白质结构覆盖率就从不足50%跃升至75%以上，解锁数千个曾被视为"不可成药"的靶点。
这不仅是学术突破。制药公司正利用AlphaFold模型发现新结合位点、验证靶点、加速下一代治疗开发。原本需数年的工作现在数日即可完成。
对开发者招聘的影响
AlphaFold等AI突破正在重塑医药生物技术团队。健康科技企业需要贯通软件与生物学、处理海量3D数据、将AI预测整合入发现管线的开发者。
关键岗位包括：
- 生物信息软件工程师：精通Python、R和蛋白质结构工具包
- 结构生物信息专家：擅长3D分子建模与可视化
- ML/AI工程师：训练部署蛋白质数据预测模型
- 药物设计信息科学家：应用结构筛选工具
- 数据科学家：具备分子生物学和化学基础
AI药物研发开发者甄选标准
药物开发所需能力不仅限于技术能力。顶尖团队需融合工程深度与科学素养，构建科学家与监管机构信赖的AI系统。关键特质包括：
- ML与云计算技术深度：掌握Python、R、TensorFlow、PyTorch，处理大规模生物医学数据经验
- 生物化学领域知识：理解药理学，能将科学问题转化为有效代码
- 可解释合规AI经验：设计符合监管预期的可解释系统
- 跨学科沟通能力：与科学家、统计学家、决策者协作，转化复杂见解
- 持续学习能力：紧跟AI技术与药物发现科学进展
对已投资健康应用开发的企业，这些特质是构建跟上科学发展平台的关键。
药物发现的未来将由代码书写
AI已从实验工具成为新药上市的核心引擎。算法生成分子、数字患者建模临床试验、蛋白质结构秒级破解，下个突破将通过代码实现。
但算法本身无法制药。还需人才。融合生物、数据、工程的企业将成为AI创造救命疗法的明日领导者。
药物发现新纪元已然到来。唯一问题是：谁将构建让AI落地的团队？
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