今年在制药和生物技术市场，胰高血糖素样肽（GLP）-1类似物，这些药物改变了肥胖治疗的范式，以及抗体药物偶联物（ADCs），这些药物在减少副作用的同时提高了治疗效果，受到了广泛关注。到2025年，GLP-1类药物、ADCs以及利用人工智能（AI）和基因编辑技术的细胞和基因疗法预计将成为全球制药和生物技术行业的核心驱动力。
“AI在新药开发中的影响力日益增长”
美国会计和咨询集团德勤于10日预测，“数字创新将在2025年为制药和生物技术市场带来更多的变化”，强调AI是一个关键因素。德勤指出，“在未来五年内，制药和生物技术公司对AI技术的投资可能产生高达其收入11%的价值”，并补充说，“在某些情况下，引入AI可能会在未来的2至3年内节省高达总收入12%的成本。”
目前，国内外主要的制药和生物技术公司都在积极投资AI公司和技术，因为它们可以大幅缩短候选药物的发现和开发时间。三星生命科学基金本月宣布，决定投资美国Generate Biomedicine公司，该公司拥有使用生成AI和机器学习的蛋白质设计技术。
韩国医疗AI公司Lunit今年与英国全球制药公司阿斯利康签署了合作协议，共同开发用于非小细胞肺癌治疗的AI技术。瑞士全球制药公司诺华也宣布计划在整个新药开发过程中积极利用AI。
使用AI提高诊断准确性和治疗效果的医疗设备和医疗服务也在增加。韩国公司Vuno自2023年第一季度以来每个季度的销售额都在连续增长。今年第一至第三季度的累计销售额约为188亿韩元，超过了去年全年133亿韩元的销售额。其旗舰产品是基于AI的医疗设备“VunoMed DeepCaus”，用于监测心脏骤停的风险。
LS证券研究所研究员金智勋表示：“AI将逐渐成为医疗保健行业不可或缺的元素”，并补充说，“关注美国食品药品监督管理局（FDA）批准Lunit的VunoMed DeepCaus非常重要，该产品已通过与阿斯利康的合作证明了其竞争力。”
“ADC临床试验结果预计将大量涌现”
被称为捕捉癌细胞的“精确制导导弹”的ADCs的发展趋势预计将持续。ADCs是一种通过将药物连接到抗体上，从而将药物特异性地输送到癌细胞的技术。这种技术减少了对健康细胞的负面影响，同时最大化了治疗效果。由日本大塚制药和英国阿斯利康联合销售的抗癌药物“Enhertu”就是一个典型的ADC产品。今年Enhertu的销售额接近4万亿韩元。
据市场研究公司Research Market的报告，去年有140家制药和生物技术公司在进行ADC新药开发。大塚制药和阿斯利康正在进行各种临床试验，以使用ADCs进行早期癌症治疗。美国公司默克（MSD）、辉瑞和艾伯维也在开发ADC抗癌药物，其临床试验1、2、3期的结果预计将于2025年发布。
国内公司如Ligand Pharmaceuticals和ABL Bio也在全球市场上因其ADC技术而受到认可。Ligand的ADC候选药物LCB84目前正在接受临床1期试验，预计将于2025年进入临床2期。去年年底，Ligand与美国强生公司的子公司Janssen Biotech签署了技术转让协议，以开发和商业化LCB84。东洋制药去年收购了ADC专家Aptitude，不仅获得了ADC候选药物，还获得了将所需量的药物连接到抗体上的链接器。
据全球市场研究公司Evaluate今年发布的报告，全球ADC市场预计将从去年的100亿美元（约合14.49万亿韩元）增长到2028年的280亿美元（约合40.67万亿韩元）。随着ADC药物数量的增加，合同开发和制造组织（CDMOs）也在为此做准备。三星生物制剂正在其位于仁川松岛的生物园区建立专门的ADC生产设施，目标是在今年内完成。乐天生物制剂也在扩大其位于美国锡拉丘兹的ADC生产设施。
一张虚拟实现基因剪刀技术的图片。虽然这张图片不使用剪刀，但这种技术被称为基因剪刀，因为它使用酶切割特定的基因片段。/图片来源：朝鲜DB
“细胞和基因疗法开辟疾病治疗的新路径”
细胞和基因疗法（CGT）被视为超越现有药物局限性的治疗方法。诺华的Kymriah和美国吉利德的Yescarta作为神奇的抗癌药物而闻名，是典型的例子。CAR（嵌合抗原受体）-T通过提取患者的免疫细胞（T细胞），并添加基因使其靶向癌细胞，从而增强治疗效果，同时减少副作用，主要攻击癌细胞而不损害正常细胞。
CAR-T疗法的材料也在扩展。今年，上海长征医学院和华东师范大学的联合研究团队在国际期刊《细胞》上宣布，他们成功治愈了三名患者，使用的是来自健康捐赠者的免疫细胞制成的CAR-T细胞疗法。
研究团队确认，在给药后3至6个月内，患者的骨骼肌和皮肤损伤明显愈合。这是首次证实使用其他人细胞而非患者自身细胞制成的治疗方法具有治疗效果。
美国总统唐纳德·特朗普的副总统候选人兼竞选伙伴JD万斯有风险投资家（VC）的工作经验，他支持了包括细胞和基因疗法在内的医疗技术初创企业的开发。
“肥胖治疗的演变仍在继续”
预计明年GLP-1类代谢疾病治疗的开发将再次活跃。人体内的GLP-1激素促进胰岛素分泌，调节血糖水平。同时，它调节大脑下丘脑中的神经细胞，餐后减少食欲并引起饱腹感。GLP-1类药物是模仿这一功能的药物。目前，丹麦诺和诺德和美国礼来已成功商业化糖尿病和肥胖症注射药物Ozempic、Wegovy、Monjaro和Zepbound，主导这一市场。
今年，研究结果不断出现，表明GLP-1类药物不仅可以用于糖尿病和肥胖症，还可以用于心血管和肾脏疾病、代谢紊乱性脂肪肝（MASH）、睡眠呼吸暂停和骨关节炎。预计明年将继续取得类似的成就。此外，一直在努力克服现有治疗的局限性，如肌肉损失、恶心、呕吐等副作用，以及治疗停止后的体重反弹（yo-yo效应）。研究还在进行中，以延长给药间隔，从每周一次到每月一次或更长时间，或将皮下注射剂型改为口服剂型。
下一代肥胖药物候选药物的临床试验结果也有望在明年公布。美国安进公司正在开发一种每月注射一次的肥胖药物，而Viking Therapeutics正在研发一种口服肥胖药物。在韩国，韩美制药有望在明年宣布其肥胖药物候选药物HM15275的临床1期结果。此外，D&D Pharmatech开发的口服肥胖药物DD02S的临床1期中期结果，以及东洋制药子公司Metabio开发的肥胖药物候选药物DA-1726的临床1期中期结果也将在明年公布。
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