位于达勒姆的BioCryst制药公司正在为新任CEO领导下的新篇章开启之际，推进针对遗传性血管性水肿（HAE）患儿的治疗。该公司近期获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，其ORLADEYO口服颗粒剂可用于帮助预防2至12岁以下儿童的HAE发作。
HAE是一种罕见遗传性疾病，会导致突然且严重的肿胀，这种肿胀可能令人疼痛，有时甚至危及生命。该病常在儿童时期显现，约40%的HAE患儿在5岁前出现首次发作。
在此次批准之前，针对12岁以下HAE患儿的唯一靶向治疗方法是静脉注射或皮下注射。因此，接受预防性治疗的12岁以下HAE患儿数量约为成年人的一半。
“ORLADEYO获批成为首个且唯一用于2岁及以上HAE患者的靶向口服预防疗法，将口服预防疗法的益处惠及HAE群体中一个脆弱且重要的部分，”于1月1日成为BioCryst制药公司CEO的Charlie Gayer表示。
新型ORLADEYO口服颗粒剂外观和大小类似撒剂，可直接倒入口中，用水或牛奶立即吞服，或撒在一勺软质的非酸性食物上。
2020年12月，ORLADEYO胶囊剂型获批用于预防12岁及以上患者的HAE发作，现已获超过45个国家批准。
积极的临床发现
ORLADEYO口服颗粒剂的获批基于APeX-P临床试验的积极中期数据，该数据显示该治疗在该年龄段中耐受性良好，且安全性特征一致。
口服颗粒剂在2至12岁以下儿童中导致每月发作次数早期且持续减少，且未出现超出成人和青少年研究已报告范围的新安全问题。
BioCryst已向欧洲药品管理局和日本PMDA提交了ORLADEYO口服颗粒剂用于治疗2至12岁以下儿童HAE的监管申请，并计划在其他全球市场（包括加拿大）提交更多申请。
接替Jon Stonehouse担任CEO的Gayer，此前作为BioCryst的首席商务官，主导了ORLADEYO在12岁及以上人群中的成功上市和国际推广。他于2015年加入BioCryst，担任全球战略营销副总裁，此前曾在Talecris Biotherapeutics和葛兰素史克工作。
“我为过去25年的职业生涯在北卡罗来纳州度过而感到自豪，”Gayer说。“在此期间，BioCryst已成为一家成功的商业公司，在三角区的生物技术社区中蓬勃发展。”
更多HAE治疗选择
Gayer还在公司近期收购Astria Therapeutics公司中发挥了关键作用。此次收购将navenibart（一种潜在的、给药间隔为3或6个月的长效注射剂，用于预防HAE）纳入了BioCryst的HAE治疗产品组合。
“navenibart的加入与我们HAE核心能力无缝契合，并能使我们扩大有效的HAE治疗选择，无论给药偏好如何，”Gayer说。“通过以领先的口服药物和潜在最佳级别的HAE注射疗法覆盖市场的两个部分，我们有望实现可持续增长和盈利能力，同时最佳地服务于HAE患者群体。”
Navenibart目前处于3期测试阶段，有望在今年完成全部入组，明年年初获得顶线数据。如果成功，BioCryst将在2027年底前向FDA提交申请，并在2028年底前推出该治疗。
“由于我们在ORLADEYO上的成功，我们不仅能够推进自身的发现和商业化，还能通过收购实现增长，”Gayer补充道。
他表示，这一战略使公司能够将其技能应用于其他相似的罕见病治疗领域，重点关注那些治疗患者群体从几千到数万不等的罕见病的、可自我给药的慢性疗法的后期研究。
扩展HAE及其他罕见病的治疗
公司的HAE产品组合在2026年2月27日至3月2日于费城举行的美国过敏、哮喘与免疫学学会（AAAAI）年会上，通过九场报告得到了重点展示。
“这些报告展示了ORLADEYO的新临床试验和真实世界结果，以及navenibart的新临床试验结果，”Gayer说。“数据的广度反映了我们战略的持续演进，即以对患者及其护理团队重要的方式扩展和多样化我们的HAE产品组合。”
展望未来，Gayer表示，公司的目标是扩大其罕见病治疗产品组合。公司正优先开发BCX17725，这是一种KLK5抑制剂蛋白疗法，用于潜在治疗Netherton综合征。这种罕见遗传病以不受控制的皮肤脱落为特征，且尚无获批疗法。
BCX17725目前正在健康志愿者中进行1b期试验。到今年年底，最多将有12名患者完成三个月的治疗。如果成功，BioCryst计划在2027年启动一项关键性研究。
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