生成式人工智能在资产、临床项目和个人研究层面的创新应用 - AI与医疗健康

随着制药和生物技术公司不断寻找改进临床试验的新方法，ChatGPT使“生成式人工智能”（GenAI）成为主流术语。GenAI正在改变药物发现和开发领域的决策方式，成为自动化临床试验中手动文档处理过程的强大工具，减轻研究团队的行政工作负担。研发机器学习科学家和工程师正在构建基于证据的用例，利用GenAI和大型语言模型推动传统研发的进一步发展。

机器学习（ML）科学家和工程师与临床试验赞助方、治疗专家和其他相关人员紧密合作，发现GenAI的真正创新之处在于它可以调用多种形式的人工智能（AI），创建一个多代理框架，即一个由大型语言模型和其他模型组成的“梦之队”，与人类专家协作，更深入、精确地解决长期存在的复杂研发挑战。这种人机协作使试验赞助方能够更深入地探讨关于研发策略的关键未知问题——应追求哪些适应症、如何设计技术上和商业上成功的临床试验项目以及如何确保临床试验的操作成功。通过提取分层、关联的洞察进行分析，赞助方可以获得基于证据的答案，更好地指导这些决策。

以下是GenAI代理工具箱如何使药物开发决策更加明智，涵盖资产、临床开发项目和个人研究层面。

了解AI驱动的结果类型：你需要知道什么？

GenAI模型只有在与研发利益相关者的期望一致且基于策划、连接的数据时，才能提供彻底、准确和有用的输出。如果操作得当，AI可能帮助揭示赞助方未曾意识到的见解。重要的是，试验赞助方应与有经验的ML科学家和工程师合作，结合主题专业知识、领域相关数据知识和AI技能，共同制定解决方案。

通过这种方式，AI可以帮助赞助方进行三种类型的分析和结果：

描述性结果

在历史数据上部署AI代理可以回答有关过去事件和轨迹的事实问题，涉及资产、适应症和临床试验。例如，在评估试验协议的有效性时，了解类似协议的试验表现是有益的。AI可以帮助收集和整理所有具有该适应症的试验，帮助赞助方比较其协议与其他类似设计，并确定哪些设计元素对试验复杂性和负担影响最大。

预测性结果

我们历史上构建监督学习模型来预测资产的技术、监管和商业成功。借助GenAI，我们可以通过访问非结构化数据中的特征来改进这些模型。此外，我们可以使用GenAI代理使这些预测模型回答关于资产、作用机制或感兴趣的适应症未来轨迹的问题。这些代理可以提供关于以下问题的见解：

我们产品的技术和监管成功的概率是多少？
我们的疗法一旦上市后的实际应用情况会如何？
不同临床开发项目的替代方案可能有哪些监管或商业结果？

生成性结果

基于GenAI的多代理方法特别适用于多步骤分析。例如，如果赞助方希望了解某个特定治疗领域的标准护理在未来五年内可能是什么样的，他们可以使用不同的代理逐步回答这个问题：

一个规划答案的代理，将问题分解为由不同数据源回答的部分。
子代理从每个数据源获取见解，例如从治疗指南中了解当前的标准护理，或从临床试验数据库中识别将在未来五年内启动的试验。
一个综合子代理提供的答案的代理，为用户提供完整的答案。

这展示了代理AI在不同类型分析和结果方面的强大功能。然而，这并不容易实现，需要结合领域专业知识、策划和连接数据的能力以及构建有效工作的AI代理系统的能力。

GenAI用于临床研发优化

利益相关者必须牢记，使用GenAI增强药物开发是一个持续的过程。它在优化研发策略方面的潜力将随着时间的推移和专家们的努力而增长。

从资产的整体图景到单个试验，多代理GenAI框架将提供独特的益处，以支持更明智的决策。

在资产层面

药物开发者使用大量信息为其资产估值。传统上，这是一个耗时的手动过程，依赖于时间和数据访问以及主题专业知识。利用AI从多个来源的历史数据中学习，可以帮助赞助方更好地优先考虑其管线和业务目标。

例如，AI有助于识别和优先排序适应症。为了确定要追求的适应症，赞助方可以使用AI从类似资产、适应症和试验中学习，并根据技术成功潜力、未满足需求的强度以及商业成功可能性、速度和规模对感兴趣的适应症进行排名。例如，对于肿瘤学资产，开发者可能希望了解分子最适合靶向哪种类型的癌症。过去，药物开发商和合同研究组织（CRO）通过手动选择几个资产进行比较来评估适应症见解。借助AI，他们可以从广泛的历史试验数据中获取见解，系统地跨多个场景进行比较，提供更快、更准确和全面的选择选项。

从那里，试验赞助方可以创建情景，以确定项目的最佳试验顺序。

在临床开发项目层面

通过AI方法，试验赞助方可以模拟不同临床开发路径情景的结果，评估更多选项以制定更好的、更现实的临床开发项目。这包括：

基于当前和新兴竞争格局的差异化可能性。
技术和监管结果。
成本和完成时间结果。
基于国家、站点和调查员表现的可行性结果。
基于报销、定价和预期产品采用情况的结果。

在单个研究层面

赞助方可以通过使用AI了解当前的标准护理和可能的未来更新、相关终点、纳入/排除标准、开发成本和时间表，以及可能的报销、价格和采用情况，从而在单个研究层面做出更好的试验设计决策。以下是研究各个阶段的一些具体例子：

在研究设计开发期间，生成“假设”情景可以帮助药物开发者审查不同的资格标准和参数，以确定哪些可能有助于实现招募目标并量化每个选项的影响。例如，在旨在增加2型糖尿病研究患者池的情况下，基于真实世界数据的AI驱动分析建模可以生成可能变量的场景，以帮助实现该目标及其影响程度。分析可能表明，将所需HbA1c范围的下限降低0.5%可能会显著增加符合条件的患者数量。通过考察这些建模的变化，赞助方可以选择标准以最大化入组潜力。
在最终确定前进行协议分析是减少修改和相关时间延迟的关键。了解患者参与意愿至关重要，这取决于他们认为自己需要做什么。基于临床旅程、真实世界数据等的高级分析应用程序可以评估多层见解，帮助预测患者满意度和招募成功率。
使用这些分析和其他见解，可以通过AI驱动算法为协议元素评分，以量化患者负担。通过比较每个元素的负担评分，赞助方可以检查协议是否处于与类似阶段、治疗领域、疾病等的试验协议相当的预期负担水平。
进一步了解特定试验设计元素对参与意愿的影响，赞助方可以考虑更改以最小化下游招募或保留风险。例如，在肺癌研究中，关键研究人口统计学可能表明新鲜活检过于繁重。患者负担分析可以识别这一点，并展示使用存档活检对负担的影响。
根据种族、民族和国家划分协议负担，以了解不同人口和地理区域中研究设计元素对招募和保留的影响。例如，某些国家的患者可能认为新鲜活检非常繁重，如果肺癌在这些人群中更为普遍，这可能会影响入组。
传统上，赞助方和CRO依赖核心国家和站点的可预测性和可靠性进行研究。但这可能导致过度依赖。为了确保多样化国家和站点选择，由全球数据生成的AI驱动见解正在帮助基于标准护理、试验竞争、监管要求和疾病流行情况制定选择策略。
GenAI驱动的自动化策略允许快速迭代试验情景。例如，赞助方可以考虑各种参数对约束条件（如试验持续时间和成本）的影响，然后使用预测分析进行调整以优化国家和站点组合。
目前，趋势分析可用于支持站点和入组可预测性。未来，可以同时评估历史和近期性能趋势，创建实时数据和反馈循环，提高模型准确性并考虑潜在风险。
一旦试验策略到位并启动，积极试验管理利用预测分析生成入组模型，使赞助方能够实时监控其研究。GenAI可以在特定地区和站点入组滞后时提醒研究团队，使赞助方能够更早进行调整。