创新策略推动帕金森病疾病修饰治疗与临床试验发展Frontiers | Innovative Strategies for Disease-Modifying Treatments and Clinical Trials in Parkinson’s Disease

环球医讯 / 认知障碍来源:www.frontiersin.org美国 - 英语2025-12-21 04:56:15 - 阅读时长2分钟 - 888字
本文聚焦帕金森病领域突破性研究方向,深入剖析当前疾病修饰疗法研发面临的核心挑战,包括病理机制认知局限、前驱期漫长、疾病进展生物标志物缺失、临床表型高度异质性及共病率高等关键问题,系统提出靶向α-突触核蛋白病理、神经炎症及线粒体功能障碍的新型疗法策略,强调基因治疗、干细胞再生医学与免疫调节等前沿技术的整合应用,并呼吁通过精准患者分层、优化临床试验设计及开发敏感结局指标等方法论创新,加速推进具有疾病修饰作用的帕金森病治疗方案从实验室到临床的转化进程,为全球逾千万患者带来突破性治疗希望。
帕金森病疾病修饰疗法药物临床试验治疗精准医学基因治疗再生医学老药新用干细胞免疫调节
创新策略推动帕金森病疾病修饰治疗与临床试验发展

关于本研究专题

帕金森病(PD)仍是全球第二常见的神经退行性疾病,然而目前仍未找到确定有效的疾病修饰疗法(DMT)。尽管过去数十年进行了大量研究,但尚无任何临床试验证明存在能够改变疾病进程的治疗方法。这一持续挑战源于帕金森病的多重复杂性,包括对病理生理机制认知不完整、前驱期漫长、缺乏经验证的疾病进展生物标志物、临床表型高度异质性(症状表现差异显著)以及高并发共病率。这些问题为疾病修饰疗法研发带来重大方法学障碍,涉及临床试验设计与周期、精准患者分层、治疗候选物筛选、有效且特异的临床结局指标开发,以及替代生物标志物的确立。

本研究专题旨在深化对帕金森病临床研究的理解与前瞻性方向指引。我们征集具有临床转化潜力的临床前研究、早中期至后期临床试验,以及对现有治疗与疾病修饰疗法的全面评估。核心目标是识别成功要素、提出实用策略并制定可操作建议,以指导未来的疾病修饰疗法临床试验。

为促进帕金森病疾病修饰疗法的开发,我们欢迎期刊支持的各类稿件投稿,包括原创研究、简报、观点论文、研究方案、小型综述等,重点探讨但不限于以下方向:

  • 靶向α-突触核蛋白病理、神经炎症或线粒体功能障碍的新型疗法
  • 帕金森病疾病进展与治疗反应的生物标志物
  • 基因治疗应用与精准医学方法的进展
  • 用于神经修复的干细胞疗法与再生医学
  • 疾病修饰的免疫调节策略
  • 老药新用策略在帕金森病中的创新应用
  • 帕金森病治疗及疾病修饰疗法已完成和进行中试验的综述
  • 分析性视角研究,如荟萃分析、队列合并研究及新试验方法讨论
  • 为未来临床探索准备的研究方案与试验设计
  • 试验可行性与设计优化的见解
  • 具有临床转化潜力的候选治疗物、生物标志物及新型结局指标的临床前研究
  • 聚焦帕金森病病理生理学、药代动力学、药物递送系统及安全性特征的基础与转化研究
  • 连接临床前与临床阶段的研究

通过跨学科贡献与循证评估,本研究专题致力于推动帕金森病疾病修饰疗法临床试验向更有效、更聚焦的方向发展。经同行评审接受的论文将即时在线发表。

关键词:帕金森病、疾病修饰、疗法、药物、临床试验、治疗、精准医学、基因治疗、再生医学、老药新用、干细胞、免疫调节

【全文结束】

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