相对安静的一个季度，血液学领域在临床试验中既有成功也有失败，并且获得了若干孤儿药和快速通道指定。
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与其它领域相比，血液学近几个月相对沉寂，新疗法开发较少，来自美国食品药品监督管理局（FDA）的批准也较少。尽管多数疾病仍然普遍，但相对来说处理得较好。
2025年第二季度大体上延续了这一趋势，FDA发放了一些指定，但没有重大批准。试验结果也参差不齐，少数进展被birtamimab未能达到主要终点所抵消。现在，随着第二季度的结束，《HCPLive 血液学》整理了2025年4月至6月期间最大的新闻和头条。
在这篇综述中，我们重点介绍了来自FDA的三项监管更新、四篇最大型试验公告文章以及两位著名专家在其报道中的关键见解。
2025年第二季度血液学监管更新
FDA授予DIAG723用于治疗HHT的孤儿药指定
6月18日，DIAG723获得了FDA的孤儿药指定，并从欧洲药品管理局（EMA）获得了积极意见，均用于治疗遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）。母公司Diagonal Therapeutics今年早些时候开始了一项针对成年HHT患者的自然史研究，与Cure HHT合作，以描述患者报告结果的变异性，如血液支持、生活质量及鼻衄。
FDA授予Mavorixafor用于慢性中性粒细胞减少症的快速通道指定
6月10日，X4 Pharmaceuticals宣布，其用于治疗慢性中性粒细胞减少症的mavorixafor获得了FDA的快速通道指定。Mavorixafor目前正在3期4WARD试验中进行评估，该试验旨在评估口服每日一次治疗的安全性、有效性和耐受性，伴或不伴注射G-CSF。试验将持续52周，主要终点基于年度感染率和正向ANC反应的两个独立结果指标。
VAS-101 (Vasceptor) 获得FDA用于镰状细胞病的孤儿药指定
6月12日，Vascarta宣布其用于治疗镰状细胞病的VAS-101获得了FDA的孤儿药指定。目前正在进行一项1期临床试验，以调查VAS-101的安全性和耐受性及其对受损血流动力学的影响，如黏附分子表达和红细胞脆性参数。研究人员还正在检查红细胞镰化动力学和氧解离曲线的平均变化。
2025年第二季度血液学试验公告
Ruxoprubart在中期2期试验结果中显示对PNH的有效性
Ruxoprubart是一种通常作为单一疗法使用的新型补体靶向免疫疗法，在母公司NovelMed发布的中期数据中达到了所有主要疗效终点。这些终点包括避免输血、增加血红蛋白水平、降低乳酸脱氢酶和增加PNH克隆大小。NovelMed还表示有兴趣合作进一步开发该疗法。
Birtamimab在AL淀粉样变性3期试验中错过主要终点
Prothena Corporation宣布，birtamimab在其3期AFFIRM-AL临床试验中失败，并计划削减运营成本和缩小员工规模。这种研究性的人源化单克隆抗体旨在选择性靶向并清除导致器官功能障碍和衰竭的淀粉样蛋白。尽管从FDA和EMA获得了孤儿药指定，并且Prothena与FDA达成了特别协议评估，但3期试验总体失败。
Iptacopan (Fabhalta) 在3期APPULSE-PNH试验中达到主要终点
诺华公司宣布，iptacopan在APPULSE-PNH 3b期试验中取得了成功，该试验研究了其安全性和有效性。作为治疗阵发性夜间血红蛋白尿的每日两次口服单一疗法，iptacopan未出现新的安全性信号，并被患者良好耐受。此外，它解决了血管外溶血控制问题，并降低了治疗患者的绝对网织红细胞计数。
基因修饰细胞疗法BEAM-101在镰状细胞病试验中取得成功
母公司Beam Therapeutics宣布，用于治疗镰状细胞病的基因修饰细胞疗法BEAM-101在BEACON 1/2期临床试验中表现出强大的临床特性。BEAM-101旨在促进非和抗镰化的胎儿血红蛋白的生产；在这些结果中，研究人员还发现各种溶血标志物正常化，例如间接胆红素、结合珠蛋白和乳酸脱氢酶。
2025年第二季度血液学专家视角
儿科年度回顾：镰状细胞病的新疗法，Shaina Willen博士
加州大学戴维斯健康中心的儿科血液学/肿瘤学和儿科肺科委员会认证提供者Shaina Willen博士谈到了镰状细胞病的新疗法以及最近患者选项的急剧增加。
对B型血友病基因疗法持积极展望，Guy Young博士
洛杉矶儿童医院止血和血栓项目主任、南加州大学凯克医学院儿科教授Guy Young博士讨论了fidanacogene elaparvovec开发终止及其对未来B型血友病基因疗法的影响。
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