欧洲药品管理局（EMA）于2026年3月31日宣布，其人用药品委员会（CHMP）已发布一份关于临床前研究方法的资格意见草案，旨在减少特定剂量范围确定研究中对动物的使用。这种新方法将用虚拟对照组替代标准动物对照组，一旦获得资格，CHMP将接受在药物审批申请中使用虚拟对照组产生的证据。
EMA表示，动物试验的减少将是渐进的。针对毒性评估中使用的这一新方法的首份资格意见将为未来的应用创建“蓝图”，未来在需要常规对照组的毒理学研究中，该方法的各种版本可能会获得资格。该机构在新闻稿中指出：“用‘虚拟动物’替代对照组，将对减少动物使用总量产生重大影响。”
要建立虚拟对照组，需要表征对照数据，并识别合适的虚拟比较动物，这需要遵循标准操作规程，并结合统计方法和专家判断。
为什么使用虚拟对照组？
使用虚拟对照组是EMA和国际药品监管机构联盟承诺替换、减少和优化动物在药物开发和监管中的使用的部分举措。据该机构称，新方法有助于这些努力，EMA支持将新方法整合到各种机制中，以便在无需动物实验的情况下实现监管认可并促进创新。
该机构在新闻稿中表示：“通过整合虚拟对照组，EMA还旨在提高非临床测试的相关性和可预测性，这支持更高效且更符合伦理的药物开发。实施虚拟对照组的关键要求是确保其使用不会损害研究结果，也不会对后续临床试验中的人类安全构成威胁。”
该资格意见草案的公众咨询期从2026年3月31日开放至5月12日。科学界和利益相关方的意见可通过模板发送至ScientificAdvice@ema.europa.eu。
美国FDA如何采取类似举措？
2026年3月18日，美国FDA发布了一份关于如何验证新方法以替代药物开发中动物试验的指南草案。该文件提供了在提供非临床新方法数据时验证这些方法的建议。药物申办方需在试验性药物进入临床试验前提交非临床药理学和毒理学数据。
该指南确立了四项验证原则：
- 使用背景：明确界定新方法预期的监管目的。
- 人类生物学相关性：证明新方法如何评估毒性。
- 技术表征：通过稳健、可靠和可重复的方法建立科学信心。
- 适用性：确保新方法有助于监管决策（例如药物审评和潜在批准）。
FDA局长Marty Makary医学博士、公共卫生硕士在新闻稿中表示：“技术进步使我们能够超越药物开发中的动物试验，而动物试验在预测人类安全性和有效性方面记录不佳。这份指南将促进在监管申报中采用现代替代方法。”
参考文献
- 虚拟对照组（VCG）替代大鼠非GLP剂量范围确定（DRF）研究中的同期对照组（CCG）的资格意见草案。EMA。2026年3月31日。2026年4月1日访问。
- EMA就虚拟对照组征求意见，以帮助减少药物开发中的动物使用。EMA。新闻稿。2026年3月31日。2026年4月1日访问。
- FDA发布关于药物开发中动物试验替代方法的指南草案。FDA。新闻稿。2026年3月18日。2026年4月1日访问。
- 药物开发中新方法使用的一般考虑因素。指南草案。FDA。2026年3月19日。2026年4月1日访问。
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