由Cereno Scientific公司开发的每日一次口服疗法CS1，根据一项为期一年的扩大准入项目（EAP）数据，在肺动脉高压（PAH）患者中显示出安全且良好的耐受性。
该EAP（NCT06321705）在美国也称为同情用药项目，允许10名完成先前三个月2a期临床试验（NCT05224531）的患者在医生监督下继续接受CS1治疗。该项目于2024年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，使公司能够收集更长期的安全性和有效性数据，同时让患者维持治疗的可及性。
长期数据支持CS1在初始试验之外的安全性
综合2a期试验和EAP，CS1的治疗经验最长可达15个月。据公司称，EAP的初步长期安全性结果与早期2a期研究观察到的结果一致。
目前正在筹备一项全球2b期试验，计划在约126名PAH患者中测试CS1，预计首例患者将于6月入组。
Cereno公司首席执行官Sten R. Sörensen在公司新闻稿中表示：“累积的临床II期数据代表了PAH患者接受CS1治疗长达15个月的经验，这让我们对开发和提供CS1作为PAH患者新疗法的目标更有信心。”
Sörensen表示：“EAP研究的结果支持了CS1作为口服、每日一次PAH疗法的价值主张，其具有有利的安全性和耐受性特征，并具有潜在的疾病修饰作用。”
PAH是一种肺动脉高压，其特点是肺血管重塑，即由异常细胞生长引起的肺血管壁结构改变。这导致从心脏到肺部的血管（肺动脉）变窄，限制血流，增加血压，最终导致典型的PAH症状，包括气短、心悸、过度疲劳和头晕。
CS1是抗癫痫药物丙戊酸的重新配方，据报道具有降压、抗炎和抗瘢痕特性。据公司称，该疗法旨在针对关键的疾病驱动机制，如肺血管重塑、纤维化和炎症，并有可能作为疾病修饰治疗。
2a期试验评估了安全性和早期获益信号
2a期试验旨在探索在标准治疗基础上加用CS1的安全性、耐受性和初步疗效，对象为25名18至80岁的PAH成人患者。参与者被随机分配接受三种每日口服剂量之一——480毫克、960毫克或1920毫克——持续12周（约三个月）。
主要数据显示，该疗法安全且耐受性良好，无药物相关的严重不良事件，达到了研究的主要目标。治疗还使大多数参与者（71%）的REVEAL风险评分（PAH死亡风险的验证性指标）稳定或改善。
植入式CardioMEMS设备的数据（可进行每日无创动脉血压监测）表明，约三分之二的患者（67%）的肺动脉压力持续降低。
EAP是在2a期试验取得积极结果后启动的。Cereno现在报告称，初步安全性结果表明CS1耐受性良好，且未出现任何意外安全问题或死亡。也没有报告与CS1相关的停药。
大多数患者在准入项目中完成了一年治疗
总体而言，10名患者中有6名完成了EAP中一整年的持续治疗。在其余四名参与者中，两名患者在出现房颤（一种不规则心律）后停止治疗，该症状被认为与CS1无关，一名患者撤回研究同意，另一名患者失访。
Cereno公司首席医疗官兼研发主管Rahul Agrawal医学博士表示：“这些结果提供了重要的确认，即2a期试验中观察到的有利安全性和耐受性特征在长期使用中得以维持。”
Agrawal补充道：“在PAH领域，现有疗法可能伴随安全性和耐受性挑战，因此对更安全、耐受性更好的治疗选择仍存在显著未满足的需求。这些发现支持了CS1作为潜在疾病修饰疗法的持续开发。”
Cereno预计将在2026年第二季度公布EAP的更多数据，包括使用Fluidda公司开发的功能性呼吸成像（FRI）无创成像技术，对一部分患者进行CS1对肺动脉长期影响的探索性分析。
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