全球反义和RNA干扰(RNAi)治疗市场在2022年估值约为36.9亿美元,预计在2023-2030年的预测期内将以超过18.72%的健康增长率扩张。该疗法通过靶向疾病相关基因的RNA层面干预,为遗传性疾病和病毒感染等病症提供创新治疗方案。反义疗法利用合成核酸分子结合互补mRNA序列,调控蛋白质生成;RNAi疗法则通过降解特定mRNA分子实现基因沉默。当前市场增长动力源自遗传病发病率上升、研发管线扩充及治疗开发资金投入增加。
反义技术在基因表达调控领域的成功应用,使其成为多种疾病治疗的优先选择。企业通过技术突破推动领域发展:2023年1月,安捷伦科技公司(Agilent Technologies Inc.)投资7.25亿美元提升治疗性核酸生产能力,强化小干扰RNA(siRNA)和反义分子供应能力;同年3月,初创企业Switch Therapeutics凭借5200万美元融资推出"条件激活siRNA(CASi)"创新平台,实现细胞选择性基因敲除技术突破。
北美地区凭借先进医疗基础设施和罕见病早期筛查体系占据市场主导地位。欧洲市场则呈现最快增速,以SciNeuro Pharmaceuticals与Secarna Pharmaceuticals 2023年3月合作开发中枢神经系统反义寡核苷酸(ASO)疗法为代表,反映跨国药企加速整合资源的趋势。亚太新兴市场受基因治疗研发热潮推动,中日印等国相继建立专项研发平台。
主要细分领域包括:
技术类型:RNA干扰疗法/反义RNA疗法
应用领域:遗传病、癌症、传染病、神经退行性疾病、心肾代谢疾病、眼科疾病等
给药途径:静脉注射、鞘内注射、皮下注射及其他递送方式
尽管市场前景广阔,但治疗费用高昂仍是主要制约因素。以Sirnaomics 2023年8月公布的STP707实体瘤RNAi疗法I期临床试验、Alnylam与罗氏合作开发的高血压RNAi疗法zilebesiran为例,创新疗法的研发成本最终传导至治疗定价,影响市场渗透率。主要竞争者包括葛兰素史克(GSK)、奥利克斯制药(Olix Pharmaceuticals)、赛诺菲(Sanofi)、阿斯利康(Alnylam Pharmaceuticals)等企业,其战略布局与产品管线迭代速度决定未来市场格局。
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